生物医药日报 · 2026 年 10 月 22 日 · 星期四
CBA FRONTIER INSIGHTS
胰腺癌新药Rasonque凭国家优先券40天获FDA批准
FDA以局长国家优先券机制40天批准Rasonque二线转移性胰腺癌适应症，较PDUFA提前203天。同日，礼来EloraTZP II期48周减重23.3%并启动两项三期，和黄医药将KRAS候选药授权GSK，交易总额最高12.95亿美元，国产创新药对外授权持续升温。
临床读出与安全
Roivant旗下 brepocitinib两项三期试验延缓非感染性葡萄膜炎治疗失败
Priovant Therapeutics宣布，brepocitinib在非感染性葡萄膜炎两项三期研究中取得阳性结果。Clarity-1和Clarity-2中，治疗失败的中位时间超过48周，安慰剂组为12周；用药者还可持续40周无需免疫抑制剂激素，并达到包括黄斑水肿消退在内的全部次要终点。
诺和诺德 CagriSema 三期事后分析：女性 68 周体重下降 25%，绝经前组最高 26.7%
诺和诺德在 The Menopause Society 2026 年会上公布 REDEFINE 1 三期试验事后分析，2,309 名女性使用 CagriSema 68 周后平均体重下降 25%，按更年期阶段分层后绝经前 26.7%、围绝经期 24.8%、绝经后 23.1%，安慰剂组 1.7%–2.6%。
NICHE-2试验中ipilimumab联合nivolumab新辅助治疗局部进展期dMMR结肠癌的3年DFS和5年OS均为100%
荷兰单臂、多中心Ⅱ期NICHE-2试验显示，局部进展期dMMR结肠癌患者在术前接受ipilimumab与nivolumab后，3年DFS和5年OS均为100%。作者认为，这一新辅助联合方案可能成为局部进展期dMMR结肠癌的标准治疗选择。
礼来 EloraTZP 复方减肥药 II 期 48 周减重 23.3%，启动 AMPLIFY-1/2 两项三期
礼来在 EASD 大会公布复方减肥药 EloraTZP II 期数据，48 周减重 23.3%；同日启动 AMPLIFY-1（n=2115，非糖尿病肥胖成人）和 AMPLIFY-2（n=1000。
监管与产业动态CAIX 靶向 PET 显像剂在透明细胞肾细胞癌中检出近全部病灶
在 2026 年 EANM 年会上，Arslan 等报告了一项纳入 68 例 RCC 患者的前瞻性多中心研究。
瑞风生物RM001关键性Ⅱ期研究中28例输血依赖型β-地贫受试者全部脱离输血
瑞风生物宣布，其自主研发的输血依赖型β-地中海贫血基因编辑疗法RM001在关键性Ⅱ期研究中，28例受试者全部脱离输血，随访时间超过1年。累计47例受试者接受治疗后均实现造血重建并摆脱输血依赖，最长随访达5年。
Retatrutide 每周一次治疗阻塞性睡眠呼吸暂停的两项三期试验
NEJM 发表 Retatrutide 每周一次治疗阻塞性睡眠呼吸暂停的 TRIUMPH-1-OSA 与 TRIUMPH-2-OSA 两项三期试验全文，作者为两项试验的研究者团队，具体终点与安全性数据待原文开放后补充。
监管与产业动态睾酮治疗使绝经后女性心血管事件风险显著增加，大型回顾性队列研究报告
Drexel大学研究团队利用TriNetX美国协作网络数据，对6300余例倾向评分匹配的绝经后女性进行回顾性队列研究，发现睾酮治疗与复合心血管疾病风险显著相关（风险比8.08，95% CI 4.72-13.82），绝对事件率分别为3.8%对0.5%。
监管与产业动态Veradermics 脱发领域再获一项三期试验成功
Veradermics 在脱发领域再取得一项三期试验成功。
监管与政策
诺尔康听觉脑干植入体获NMPA批准，系国内首个脑干区域电刺激与神经信号提取产品
诺尔康听觉脑干植入体（ABI）于2026年10月20日获国家药品监督管理局批准，是国内首个在脑干区域进行电刺激和神经信号提取的产品，原文称其填补了国内听觉脑机接口领域空白。
国内首个基于 tNGS 技术的结核分枝杆菌复合群及耐药基因突变检测试剂盒获批
国内首个基于 tNGS 技术的结核分枝杆菌复合群及耐药基因突变检测试剂盒获批。该试剂盒可为结核鉴定、结核耐药早期诊断、个体化抗结核方案制定及结核病防控提供检测依据，这意味着 tNGS 结核耐药检测从共识推荐升级为国家批准的合规临床检测。
胰腺癌新药Rasonque走FDA局长国家优先券40天获批二线转移性适应症
Rasonque（daraxonrasib）获FDA批准用于二线转移性胰腺癌，从正式受理到获批仅用40天，较原定PDUFA目标日提前203天。该审批走的是FDA 2025年6月推出的CNPV（局长国家优先券）加速试点机制，打破了沿用数十年的传统审评框架。
FDA 要求将心血管、乳腺癌与痴呆风险移出更年期激素疗法黑框警告
FDA 要求所有含雌激素或孕激素的更年期激素治疗（MHT/HRT）产品将心血管疾病、乳腺癌与可能痴呆风险移出黑框警告，并更新说明书中的安全性信息，这些风险仍保留在注意事项部分。已有数家企业完成标签修改并获 FDA 批准，针对全身单一雌激素产品的子宫内膜癌风险未被要求移除。
产业与交易
和黄医药将KRAS靶向ATTC候选药HMPL-A830海外授权GSK，首付款1.1亿美元、潜在交易总额12.95亿美元
和黄医药将候选药HMPL-A830的全球（除大中华区）独家开发与许可权授予GSK，首付款1.1亿美元，并有望获得最高11.85亿美元的开发、监管及商业里程碑付款及分级销售分成，潜在交易总额最高12.95亿美元。
国产创新药对外授权交易名义总规模超过155亿美元，位列历史第二
一项国产创新药对外授权交易的名义总规模超过155亿美元，位列国产创新药对外授权史第二。对价包括4亿美元首付款、1.1亿美元一周年付款、潜在超过150亿美元里程碑，以及分级特许权使用费。
美国糖尿病协会首席科学官 Rita Kalyani 在涉联邦经费事件审查期间离任
美国糖尿病协会（ADA）本周通知，其首席科学官兼医学官 Rita Kalyani 即日起不再担任原职务。该人事变动距 ADA 宣布就 6 月新奥尔良年会上五名成员因分发一篇呼吁关注联邦科研经费削减的《Diabetes Care》社论而被持械安保带离的事件展开审查已过约六周，相关审查仍在进行中。
监管与产业动态Lycia拟通过$228M IPO推进对标Xolair的食物过敏候选药数据生成
Lycia计划通过$228M IPO为一款食物过敏候选药生成数据，并将其定位为Xolair的竞品。
监管与产业动态Ambrose Healthcare 就原 Pfizer 标的 AM-Pharma 达成 $181M 交易
Ambrose Healthcare 就原 Pfizer 标的 AM-Pharma 达成 $181M 交易。原文未披露交易结构、研发阶段或具体适应症等进一步信息。
论文研究
CD51区分出神经回路中功能不同的星形胶质细胞亚型
研究团队建立CD51-FLP小鼠及配套AAV工具，显示CD51+与CD51−星形胶质细胞在发育、分子表达和神经回路功能上存在差异。在发育期皮层，CD51+细胞富集突触形成相关基因，化学遗传学刺激可增加兴奋性和抑制性突触，Gpc6敲除可消除兴奋性突触形成的增量。
低温激活 BH2 代谢网络促进长寿与蛋白稳态维持
研究人员在秀丽隐杆线虫中发现低温通过 CAT-4 驱动肌肉 BH2 合成，经远端组织还原为 BH4 后由 PAH-1 合成酪氨酸，进而延长寿命并改善跨组织蛋白稳态；BH2 或酪氨酸补充在 HEK293 与 ALS iPS 衍生运动神经元中同样抑制 polyQ74、TDP-43(A382T) 与 FUS(P525L) 等毒性蛋白聚集。
新大陆汉坦病毒棘突与PCDH1结合的结构基础
研究团队以2.6 Å分辨率解析出ANDV完整Gn–Gc棘突与人类PCDH1结合的结构，PCDH1 EC1插入由4个Gn分子组成的中央口袋，同时与4个病毒糖蛋白接触。
WEE1 通过磷酸化 CDH1 抑制 APC/C CDH1 活性以促进 S 期进入
WEE1 通过直接磷酸化 CDH1 Tyr91 和 Tyr130 抑制 APC/C CDH1 活性，从而在静止期释放后促进细胞及时进入 S 期。
T细胞耗竭蛋白组学图谱揭示蛋白稳态崩塌
研究构建了人类T细胞耗竭的多组学图谱，发现功能失调T细胞发生蛋白周转与泛素调控的广泛重塑，而这些改变在转录组分析中无法被捕获。E3泛素连接酶RNF166调控T细胞持续性与抗肿瘤功能，提示蛋白稳态可作为改善免疫治疗的可靶向轴。
GPX4 抑制剂 KY0418 体内诱导铁死亡并情境依赖性抑制肿瘤进展
研究者开发了可体内给药的 GPX4 抑制剂 KY0418，在多种模型中诱导铁死亡并呈现情境依赖性抑瘤作用。原文还把全身性铁死亡诱导与组织代谢重塑联系起来，并提示转移扩散也能被抑制。
E. coli 甲基转移酶 RsmB 凭借陪伴活性协调核糖体蛋白招募
E. coli 甲基转移酶 RsmB 凭借陪伴活性协调 30S 亚基组装，实时单分子组装实验显示其产物 16S m5C967 对 16S rRNA 3' 端结构域与核糖体蛋白的亲和力影响有限。
GRP75依赖的SIMPA介导细胞器间质量控制
蛋白毒性应激下GRP75依赖的蛋白聚集体经线粒体-内质网接触位点发出信号，激活以SIMPA为关键节点的选择性质控通路，清除受损蛋白并维持线粒体完整性。原文DOI:10.1038/s41586-026-10733-y。
lncRNA 基因 PVT1 的启动子是一种肿瘤抑制性 DNA 边界元件
原文为 2018 年 5 月 31 日发表于 Cell 第 173 卷 1398–1412 页的研究论文，标题指出 lncRNA 基因 PVT1 的启动子具有肿瘤抑制性 DNA 边界元件的功能；feed 未提供完整正文。链接 https://www.cell.com/cell/fulltext/S0092-8674(26)01266-3
《Cell》研究发现血管周巨噬细胞内cMAF缺失导致血脑屏障渗漏
2026年《Cell》研究发现，血管周巨噬细胞（PVM）内的cMAF被敲除后，血脑屏障随即渗漏。该通路在人与小鼠间保守，文章据此把PVM视为下一轮神经疾病细胞药竞争的“巨噬系底盘”。
持续神经元应激信号是Angelman综合征表型的机制基础
Nature发表的人神经元与小鼠模型遗传及蛋白质组分析显示，UBE3A缺失导致天冬酰胺合成酶过量，并与多种Angelman综合征表型相关。研究将这一机制链与持续神经元应激信号联系起来。DOI为10.1038/s41586-026-11165-4，原文链接为https://www.nature.com/articles/s41586-026-11165-4。
表型云重组塑造癌症进展与治疗适应
研究团队在 bioRxiv 预印本中报告，乳腺癌进展中的表型云发生重组，化疗后则富集出受多样转录和调控路径支持的受限存活状态。研究整合空间转录组、单细胞、空间蛋白组、整体转录组和扰动数据，以图神经网络进展坐标及 Field--Flow--Front 分析识别从碎片化高混合中间态到稳定界面重塑前沿的转变，正常乳腺组织未见类似稳定化。
监管与产业动态NCCS 团队分析腹水蛋白图谱并开发靶向 PAI-1 的纳米抗体 E8 治疗腹膜转移
新加坡国家癌症中心（NCCS）等团队通过对 397 例腹水样本的多组学分析，识别出 PAI-1 与 S100A10 为腹膜转移微环境中的关键促癌蛋白，并据此开发出靶向 PAI-1 的纳米抗体 E8。
监管与产业动态Vanderbilt 团队用 MAVE 高通量技术绘制 KCNQ1 变异功能图谱，区分长 QT 综合征致病与良性变异
由 Vanderbilt University Medical Center 领衔、发表于 Circulation 的研究用 multiplexed assay of variant effect（MAVE）高通量技术对钾通道基因 KCNQ1 编码蛋白中超过 13。
糖缀合物调控乳腺肿瘤进展中的黏弹性特征
该预印本在 MMTV-PyMT 小鼠模型中发现，糖缀合物累积驱动了乳腺肿瘤进展中黏弹性的升高。空间微压痕显示晚期癌组织中硬度与黏弹性的耦合减弱；选择性酶解硫酸化糖胺聚糖、黏蛋白或 O/N-连接聚糖可单独降低黏弹性而不改变硬度，体外提高基质黏弹性经 FAK 力学信号使 MCF10A 上皮趋向恶性表型。原文因此提出黏弹性可作为乳腺癌进展的独立力学特征，并给出工程化模型的复现基准。
方法与资源
从头设计对映选择性人工金属酶光催化剂
Sandip Mishra 等在 Nature 发表研究，利用生成式蛋白设计和定向进化，构建出能选择性结合金属多吡啶光催化剂的高对映选择性人工金属酶。进化后的蛋白可支持多种光驱动反应，实现高催化周转和催化剂回收，并可搭配市售外消旋金属配合物使用。
工程化逆转座子Gene Writers在体内写入基因并生成功能性CAR-T细胞
研究通过计算重构、筛选和改造非LTR逆转座子，得到可在人类细胞中经全RNA递送稳定整合转基因的Gene Writers。经过表征和优化后，Gene Writers在人源化小鼠模型中于体内生成了功能性CAR-T细胞。
DynaVelo 单细胞多组学速度场深度动力学模型预测 B 细胞中功能丧失与 rescue 扰动
本文报告 DynaVelo，一个用神经 ODE 联合建模 RNA 表达与 TF motif 可访问性的生成式深度模型，能从单时间点 scRNA+scATAC 多组学数据推断细胞动力学、预测 loss-of-function 扰动并提名 rescue 靶点。
观点与评论
人大脑岛叶大规模映射研究揭示身体感觉编码的功能分区
Nature 报道斯坦福大学 Josef Parvizi 等人对 87 名因医疗原因已植入脑电极的患者在岛叶皮层多个位点进行电刺激，结果发现后部编码肢体痛觉、麻刺与发热，中部介导恶心与胸闷等内脏感觉，前部与认知情绪脑区通讯并参与对身体感觉的解释。加州大学洛杉矶分校认知神经科学家 Lucina Uddin 认为这是迄今对人脑岛叶最全面的研究之一，改写了岛叶仅被动读取身体信号的传统观点。
监管与产业动态欧洲专利局发布泛欧技术转移办公室全景研究：九成机构规模偏小面临转化瓶颈
欧洲专利局联合ASTP和Fraunhofer ISI发布首份泛欧技术转移办公室全景研究，调查809家TTO显示90.5%为中小规模，大型办公室人员是其6倍、研发支出23倍、发明披露量16倍。
快讯
- TONSL/TONSOK结合组蛋白H3.1是DNA修复所必需的顶刊论文（社媒热度）
- 一种 5+1 聚烯骨架选择性识别麦角甾醇共轭二烯，将抗真菌效力与宿主毒性解耦Science Translational Medicine
- 乳腺癌中胞质 5hmC 揭示 RNA 羟甲基化bioRxiv Cancer Biology
- Nature Medicine研究简报：52,236例癌症患者恶病质发作与疾病进展特征顶刊论文（社媒热度）
- 全蛋白质组 C-degron 活性分析将 CTLH E3 连接酶复合体条件性调控与核糖体生物合成联系起来顶刊论文（社媒热度）
其余动态一览
没有入选今日日报、但有具体事件的 36 条资讯，按类别各成一表，一行一件事。点一类展开。
监管进展bepirovirsen · 多司他单抗 · 225Ac-PSMA-617注射液 · bitopertin 等7 件 ▾▴
具体产品在监管机构的一步：递交、受理、资格认定、批准、撤回等
- bepirovirsen获FDA批准以Hibsago品牌上市，联合NRTI治疗无肝纤维化成人慢性乙肝FDA
- 多司他单抗获FDA加速批准未治疗的2/3期dMMR直肠癌，约75%患者两年内免除手术放化疗FDA
- 225Ac-PSMA-617注射液拟纳入突破性疗法CDE公示，诺华1类新药，用于PSMA阳性mCRPC成人患者其他
- bitopertin获FDA批准口服每日一次治疗罕见病红细胞生成性原卟啉症，III期双主要终点达标FDA
- 阿替利珠单抗获FDA批准联合氟尿嘧啶类和奥沙利铂用于III期dMMR结肠癌术后辅助治疗FDA
- BRYTLY滴眼液获FDA批准缓解眼红，效果最长维持12小时，作用时长较Lumify最多高50%FDA
- Evoxac 口服液获 FDA 批准Cosette 旗下产品，用于治疗干燥综合征，提供口服液剂型FDA
临床进展Duravyu（Eyepoint） · 泰适卓®（特泽利尤单抗） · 奥莱泊肽 · GenSci171 等14 件 ▾▴
没有入选日报的试验启动、早期与中期数据、结果公布
- Duravyu（Eyepoint）III期失败终止开发wAMD三期LUCIA未达对阿柏西普非劣效终点，停止wAMD开发转向DME
- 泰适卓®（特泽利尤单抗）III期阳性结果嗜酸性粒细胞性食管炎CROSSING试验，24周组织学缓解，疗效持续至52周
- 奥莱泊肽中国III期数据公布EASD公布，减重近20%，双偏向设计；再生元、默沙东布局该机制
- GenSci171中国 III 期达主要终点金赛与ALK合作，尘螨变应原舌下免疫治疗片，12-65岁过敏性鼻炎
- 米吉珠单抗III期一年期结果公布儿童溃疡性结肠炎SHINE-2，81%患儿12周应答，达主要终点
- MIRA2 试验试验结果公布消融联合左炔诺孕酮宫内系统降低子宫切除发生率，未增加并发症
- 草酰乙酸补充剂II期试验结果或改善乳腺癌治疗后脑雾，认知自评评分改善，无安慰剂对照
- Rapport双相障碍药物II期结果获认可双相障碍二期试验结果积极但未达最初目标，无具体数据
- 脉络膜黑色素瘤细胞疗法I期数据公布德国生物技术公司，16例患者肿瘤均缩小
- 吸入式外泌体疗法II期数据显示疗效以色列生物科技公司开发，2期研究显示可降低呼吸衰竭
- casdatifan研发日公布后续数据Arcus 肾癌候选药数据，分析师认为可能优于 Welireg，股价涨8%
- 雌激素联合睾酮疗法长期研究数据公布51例绝经后女性随访4.1年，加睾酮后腰椎骨密度T值显著升高
- embibatinib 与氟马替尼启动中国 III 期NCT07885293，408例新诊断Ph+慢性期CML，对比研究者选择TKI
- Pfizer自身免疫药物终止II期试验因商业决定终止2期试验，项目未来仍不确定
试验终止与暂停Novartis Pharmaceuticals · Sanofi · Virginia Commonwealth University · Merck Sharp & Dohme LLC 等5 件 ▾▴
ClinicalTrials.gov 上状态新变为终止、撤回、暂停的药物类 I–III 期试验；原因是申办方填写的原文
- Novartis Pharmaceuticals ↗终止 · II 期 · 安全性Platform Study of JDQ443 in Combinations in Patients With Advanced Solid Tumors Harboring ｜原因：Business reasons and not based on any safety concerns.
- Sanofi ↗终止 · II 期 · 资金 / 商业A Study to Investigate Efficacy and Safety of SAR441566 in Patients With Ulcerative Coliti｜原因：Business decision
- Virginia Commonwealth University ↗暂停 · II 期 · 其他Neratinib + Valproate in Advanced Solid Tumors, w/Expansion Cohort in Ras-Mutated Ca｜原因：Pending amendment approval
- Merck Sharp & Dohme LLC ↗终止 · I 期 · 资金 / 商业A Study of MK-1484 as Monotherapy and in Combination With Pembrolizumab (MK-3475) In Advan｜原因：Business Reasons
- AbbVie ↗终止 · I 期 · 资金 / 商业A Study to Assess the Adverse Events and How Intravenously Infused Livmoniplimab in Combin｜原因：Strategic considerations
交易与融资剂泰科技 ← 礼来 · 德国默克 ← Silence · GSK ← 和黄医药 · 爱尔康 ← Neurotech 等7 件 ▾▴
没有入选日报的交易和融资轮次
- 剂泰科技 ← 礼来达成战略合作LNP递送技术合作，首付款逾千万美元，总额最高约11亿美元
- 德国默克 ← Silence13亿美元现金收购收购siRNA公司，核心资产为将入3期的真性红细胞增多症疗法
- GSK ← 和黄医药授权合作 12.95 亿美元HMPL-A830 大中华区以外全球权益授权，全球Ia期2026年9月中美启动
- 爱尔康 ← Neurotech5.5亿美元收购获眼科细胞疗法ENCELTO，另有里程碑付款
- Armed Cell获4800万欧元注资Paul Stoffels创立，Mankind Pharma注资成大股东，重启CAR-T临床前管线
- OpenAI ← Orchestra Bio收购研发平台团队技术并入 Rosalind 生命科学体系
- Antheia获$80M条件性贷款特朗普政府贷款，推动药品制造回流美国
其他动态三星生物 · 中国医药生物技术协会：四项团体标准 · FDA：药物配制质量卓越中心讨论系列3 件 ▾▴
当天不足 3 件的类别并在这里
- 三星生物生产与质量：暂时化解罢工威胁首尔法院临时裁决，为CDMO赢得缓冲时间其他
- 中国医药生物技术协会：四项团体标准政策与指南：团体标准征求意见含代谢组学样本制备等四项标准，反馈截止2026年11月20日其他
- FDA：药物配制质量卓越中心讨论系列政策与指南：举办两项讨论系列面向外包配制设施，议程含自动化、质量文化与最佳实践FDA