生物医药日报 · 2026 年 10 月 9 日 · 星期五
CBA FRONTIER INSIGHTS
FDA批准atezolizumab联合化疗用于dMMR III期结肠癌辅助治疗
10月8日，FDA批准atezolizumab联合氟尿嘧啶、奥沙利铂用于dMMR III期结肠癌成人和2岁以上儿童患者的术后辅助治疗，同日还批准了其皮下制剂。同日多款药物在美欧和中国获批新适应症，包括诺华remibrutinib拓展至慢性诱导性荨麻疹、阿斯利康德达博妥单抗在华获批三阴性乳腺癌适应症，显示免疫与ADC疗法持续拓展边界。
临床读出与安全
苏大附一院牵头III期RCT登JCO：西格列汀预防移植后急性GVHD排异风险降一半
苏州大学附属第一医院牵头的大型III期随机对照试验在JCO发表，结果显示降糖药西格列汀用于异基因造血干细胞移植急性移植物抗宿主病（aGVHD）预防，可将排异风险降低约一半。原文称这是全球首个西格列汀用于替代供者移植急性GVHD预防的大型III期RCT。
Argenx 因无效终止 Vyvgart Hytrulo 干燥综合征三期 UNITY 试验
Argenx 宣布因独立数据委员会判定无法达到主要终点，终止 Vyvgart Hytrulo 治疗干燥综合征的三期 UNITY 试验，无效分析纳入超过 500 例患者数据（原入组计划 630 人）。
口服 deucrictibant 三期试验在遗传性血管性水肿按需治疗中较安慰剂更快缓解症状
口服 deucrictibant 在遗传性血管性水肿急性发作按需治疗的三期多中心随机双盲安慰剂对照交叉试验中，较安慰剂更快达到症状缓解，且总体耐受良好。原文称这支持其作为潜在的首款口服缓激肽 B2 受体拮抗剂用于治疗缓激肽介导的血管性水肿发作，可能填补该领域对有效、耐受良好且使用便捷方案的未满足需求。
监管与产业动态鼻喷舒芬太尼-氯胺酮二/三期研究显示对儿童急性疼痛安全有效
英国谢菲尔德儿童医院的二/三期研究在欧洲急诊医学大会报告，152例1-18岁中重度急性疼痛儿童接受固定剂量鼻喷舒芬太尼-氯胺酮，15分钟和30分钟疼痛评分≤4的比例分别为54%和88%，30分钟时95.4%达标30%疼痛缓解，86.2%达标50%缓解；中位满意度5分，92%可接受；49.7%报告至少一项不良事件，均为轻度，无严重不良事件，镇静评分中位数0-1分。
监管与产业动态纳曲酮与氟西汀治疗强迫性性行为障碍疗效相当，症状改善轨迹不同
卡罗林斯卡学院研究者在 BMJ Mental Health 发表随机对照试验，纳入 80 例强迫性性行为障碍患者，比较氟西汀与纳曲酮 8 周治疗。两组症状均下降，8 周主要终点无统计学差异，但纳曲酮组症状早期缓解，氟西汀组改善较晚；最常见不良反应为性欲降低（均见），纳曲酮组恶心更多，氟西汀组 2 例因严重不良事件退出。
Newron evenamide治疗精神分裂症累计四例死亡 FDA维持临床暂停
Newron公布精神分裂症在研药evenamide全部临床研究中累计四例患者死亡（发生率0.56%），研究者判定三例与治疗无关、一例因两次尸检未确定死因而可能相关。
监管与政策
FDA 批准 atezolizumab 联合化疗用于 dMMR III 期结肠癌辅助治疗
2026 年 10 月 8 日，FDA 批准 atezolizumab（Tecentriq，Genentech）与氟尿嘧啶、奥沙利铂联合，用于 dMMR III 期结肠癌成人和 2 岁以上儿童患者的术后辅助治疗；同日批准的皮下制剂 Tecentriq Hybreza 用于 12 岁及以上、体重≥40 kg 的同类患者。
诺华remibrutinib获FDA批准用于成人症状性皮肤划痕症，适应症由CSU拓展至慢性诱导性荨麻疹
2026年10月7日，诺华宣布FDA批准Rhapsido（remibrutinib）用于经H1抗组胺药仍无法充分控制症状的成人症状性皮肤划痕症（SD），这是该药在2025年9月获批慢性自发性荨麻疹（CSU）之后的第二项适应症。Rhapsido由此成为目前唯一同时获批CSU和SD两种最常见慢性荨麻疹类型的处方药物，remibrutinib也是BTK抑制剂中首个获批用于慢性诱导性荨麻疹的药物。
阿斯利康德达博妥单抗在华获批用于不适合PD-1/PD-L1治疗的转移性三阴性乳腺癌
阿斯利康TROP2 ADC德达博妥单抗在华获批新适应症，用于不适合接受PD-1/PD-L1抑制剂治疗的不可切除或转移性三阴性乳腺癌。该批准基于TROPION-Breast02 III期研究，与研究者选择的化疗相比中位总生存期延长约5个月（HR=0.79；95% CI 0.64–0.98；p=0.0291），达到具有统计学意义的OS改善。
监管与产业动态英国MHRA批准catumaxomab治疗癌症相关腹腔积液
英国药品和医疗产品监管局（MHRA）批准catumaxomab用于治疗癌症相关腹腔积液（恶性腹水）。MHRA表示将持续密切审查该药的安全性和有效性。
特朗普政府就J-1签证涉嫌欺诈调查9所美国大学
特朗普政府宣布就博士后常用的J-1签证涉嫌欺诈调查哈佛、耶鲁、斯坦福等9所大学。副总统JD Vance在新闻发布会上称，这些学校在联邦拨款相关岗位上使用J-1签证研究人员比例达61%，全国平均为38%；劳工部监察长已向学校发出传票，审查是否存在外国影响、不当财务关系或签证滥用。
监管与产业动态BMJ 调查：英格兰三家 NHS 基因组实验室未常规向 ClinVar 提交变异数据，影响罕见病诊断
英国医学杂志（BMJ）调查发现，英格兰七大 NHS 基因组实验室中心（GLH）中有三家——东南（Guy's and St Thomas'）、西南（North Bristol）、东北约克郡（Newcastle）——未按 2024 年 ACGS 指引常规向 ClinVar 提交致病变异数据。
EMA 将 ACT EU 临床试验申请建议试点转为常设机制，2027 年 1 月起生效
EMA 宣布 ACT EU 临床试验申请建议试点将从 2027 年 1 月起转为常设机制，由 HMA 临床试验协调组（CTCG）协调，在申办方通过 CTIS 提交申请前提供整合多成员国意见的技术与法规支持。
产业与交易
赛诺菲守擂，诺华豪赌：百亿BD转向自免
10月1日赛诺菲与再生元达成最高约80亿美元合作，次日诺华以约78亿美元从艾博生物引进一款早期自免管线，两笔近80亿美元级BD在48小时内接连落地，标志大额交易重心正从肿瘤转向自免。
Matchpoint 完成 1.5 亿美元 B 轮融资，推进口服 T 细胞调节剂 MPT-062 进入临床
Matchpoint Therapeutics 完成 1.5 亿美元 B 轮融资，所得款项将用于推进其先导资产 MPT-062 进入人体试验。MPT-062 为该公司基于机器学习的 ACE 共价平台设计的口服小分子 T 细胞调节剂，计划明年启动临床开发，瞄准自身免疫及炎症疾病。
Viatris以约16.5亿美元收购Pacira，加码Exparel与Zilretta两款非阿片类镇痛药
Viatris宣布以每股36.50美元、合计约16.5亿美元现金收购Pacira BioSciences，较周三收盘价溢价45%，交易预计2026年底前完成。Pacira旗下术后镇痛药Exparel与骨关节炎膝痛用药Zilretta均为非阿片类制剂，2025年合计销售6.92亿美元、同比增长约4%。
罗氏与中国初创 Defand Therapeutics 达成分子胶药物发现合作
罗氏与中国初创公司 Defand Therapeutics 签署合作协议，由 Defand 针对癌症和免疫驱动疾病发现并开发多款分子胶药物。原文称与以往引进临床期资产不同，这次由罗氏委托从早期发现入手；据知情人士透露，交易总额（含首付款和潜在里程碑）接近 10 亿美元，具体财务条款未披露。
论文研究
含 PI(3,4)P2 的高尔基体来源囊泡驱动线粒体融合
Science 2026 年 10 月发表的研究报告，含 PI(3,4)P2 的高尔基体来源囊泡驱动线粒体融合。作者包括 Sho Aki、Mayuko Segawa、Vincent Anton、Suvagata R. Chowdhury、Shun Nagashima、Isshin Shiiba、Dane M. Wolf 等，DOI：10.1126/science.adx9628。
免疫调控基因GIMAP6抑制致死性动脉粥样硬化血管病变与缺血性心衰
该研究指出，GIMAP6缺失通过破坏内皮稳定性并促进巨噬细胞脂质蓄积与炎症反应，在不依赖高血脂的情况下仍可驱动动脉粥样硬化与缺血性心衰，而高血脂会显著加重这一进程。
核糖体重塑在病毒感染与细胞压力下驱动翻译适应性
研究发现非分段负链病毒感染时 rpL40 被招募到 80S 核糖体小亚基 mRNA 入口附近的非经典位点，使核糖体组成被重编程并优先翻译病毒 mRNA。同一翻译重塑程序也存在于内源性代谢压力通路中，帮助细胞在压力下维持存活所需 mRNA 翻译，表明核糖体重塑是跨病原体与细胞适应的高度保守机制。
Science 文章：人类肠道菌群为疫苗接种后发热反应奠定基础
Science 第394卷第6820期一篇研究指出，人类肠道菌群为疫苗接种后发热反应奠定基础。研究由 µHEAT Study Group 及来自多个国家的合作团队完成，详细摘要未在当前材料中提供。
表观遗传衰老与转座子失调反映犬体型相关的寿命压缩
2026年10月Science发表的Dog Aging Project研究在犬中分析表观遗传衰老与转座子失调，发现两者共同反映体型相关的寿命压缩现象。
SLC39驱动的锌内流通过肿瘤-免疫多向交互在结直肠癌中建立免疫抑制
研究在258例结直肠癌多组学数据中发现，SLC39驱动的锌内流通过CDX2上调肿瘤CD24，与SIGLEC10阳性巨噬细胞形成抑制吞噬的免疫抑制轴。该轴与生存较差和免疫检查点抑制剂耐药相关，论文给出跨五个结直肠癌队列预测免疫治疗应答的七基因签名。DOI: 10.1126/sciadv.aeh2362
空间组学解析神经母细胞瘤中肾上腺素型与间充质型细胞状态
Patel 等人结合六种空间组学平台与单细胞/单核 RNA 测序，对 54 例神经母细胞瘤样本进行整合分析，区分出恶性间充质型（MES）肿瘤细胞。利用患者来源异种移植（PDX）模型特征，研究显示更高 MES 评分与更差的患者预后相关，为该领域的细胞状态分类争议提供参考。
监管与产业动态低风险前列腺肿瘤显示与更具侵袭性癌症相关的分子特征
KTH 皇家理工学院团队在 npj Digital Medicine 发表多组学机器学习研究，在临床分级为低风险的前列腺癌患者亚组中发现与快速进展相关的分子特征（DOI: 10.1038/s41746-026-03254-5）。
ATRX 染色质调控机制：ATPase-核小体复合物结构解析
Duan 等解析 ATRX ATPase-核小体复合物结构，鉴定出三个使 ATRX 能够重塑核小体的关键特征，且这些特征对保护细胞应对 G4 应激不可或缺。该工作为解读与 ATRX 相关疾病相关的已知与未来突变提供了框架。
方法与资源
周昕团队 Nature 论文报道 GTAC 双功能分子，通过重编程 GPCR 运输实现受体靶向降解
周昕团队在 Nature 报道 GTAC 双功能分子，通过将 GPCR 重导向 TfR1 介导的内吞通路实现受体靶向降解。该策略针对天然配体亲和力或局部浓度较高、以及受体存在不依赖配体的持续性活化等传统拮抗剂难以充分抑制信号的场景。
两项研究用基因编辑"细胞记录器"追踪小鼠胚胎单细胞发育谱系
两项研究在 Science 和 Cell 发表，使用基于 prime editing 的"细胞记录器"在细胞分裂时引入不可逆 DNA 标记，并通过测序重建小鼠胚胎发育过程中百万级细胞的亲缘关系。
Nature：双位点激酶抑制剂设计原则可同时应对耐药与脱靶
药渡报道，Kevan Shokat 团队在 Nature 发表研究，提出 bitopic 抑制剂设计原则：让一个分子同时结合同一激酶上的两个不同位点，以同时应对耐药突变与脱靶风险。原文指出，传统激酶抑制剂依赖 ATP 结合口袋提升 potency 时，脱靶风险随之增加，且耐药突变可削弱单一位点优势。
类胚体异质性的波动实验显示变异主要遗传自起始细胞状态
研究把经典波动实验的逻辑改造后用于单细胞衍生的类胚体，发现同一条件下培养的类胚体之间不可预测的变异主要来自起始细胞状态的遗传，而非培养过程诱导。文章为器官样体异质性来源提供了可追溯到起始细胞状态的判读框架。
scBaseCount：AI智能体构建全球最大标准化单细胞数据库
Arc研究所、加利福尼亚大学、斯坦福大学等机构在Cell发表scBaseCount，用AI智能体自动挖掘SRA中全部公开10x Genomics数据集并统一标准化重处理，构建覆盖27个物种、75种组织、超5.02亿个细胞的全球最大标准化scRNA-seq数据库。该数据库缓解了跨研究整合中元数据标准不统一和批次效应严重的问题，为细胞状态AI模型训练提供大规模数据资源。
通过 O2 活化实现不对称酶促氢磷酸化
Yi Zhou、Yifei Ge、Wesley Harrison 与 Huimin Zhao 在 Science 发表论文，提出一种通过 O2 活化驱动的不对称酶促氢磷酸化方法。
对话式诊断 AI 在门诊初级保健的前瞻性可行性研究
《柳叶刀》发表的一项前瞻性可行性研究在真实门诊初级保健场景中评估对话式诊断 AI 的安全性、对话质量与用户接受度，结果显示该工具有初步可行性；作者认为这是该工具迈向临床转型的关键一步，但强调仍需更多研究。
观点与评论
Bundibugyo 病毒疫情：跨境协调应对
刚果（金）和乌干达 2026 年 5 月 15 日宣布 Bundibugyo 病毒埃博拉疫情，WHO 总干事 5 月 17 日将其定性为国际关注的突发公共卫生事件（PHEIC），距暴发声明约 48 小时。截至 8 月 26 日共报告 5815 例确诊和 2788 例死亡，其中刚果（金）5794 例病例和 2786 例死亡，疫情已扩散至 6 个省的 60 个卫生区。
西伯利亚实验室鼠疫疑云：科学界认为传播风险极低，俄方透明度受质疑
俄罗斯Irkutsk反鼠疫研究所一名28岁研究人员疑似因肺鼠疫死亡，俄方称死因为不明原因肺炎并否认存在紧急情况，WHO评估当地与全球传播风险均极低。George Mason University生物安全专家Gregory Koblentz在受访中指出，鼠疫杆菌已有成熟抗生素和疫苗，大范围流行可能性很小，但批评俄方信息披露不足加剧外界对生物武器研究的猜测。
其余动态一览
没有入选今日日报、但有具体事件的 42 条资讯，按类别各成一表，一行一件事。点一类展开。
监管进展甲磺酸亮丙瑞林注射液（6M）、TUKYSA（图卡替尼）、诺吉仑赛注射液、telisotuzumab adizutecan 等7 件 ▾▴
具体产品在监管机构的一步：递交、受理、资格认定、批准、撤回等
- 甲磺酸亮丙瑞林注射液（6M）获NMPA批准金赛药业，用于需雄激素去势治疗的前列腺癌NMPA
- TUKYSA（图卡替尼）获 FDA 批准联合曲妥珠单抗和帕妥珠单抗用于 HER2+ 乳腺癌一线维持治疗FDA
- 诺吉仑赛注射液拟纳入优先审评君赛生物TIL疗法，用于经治不可切除或转移性黑色素瘤其他
- telisotuzumab adizutecan获两项突破性疗法认定c-Met ADC，结直肠癌和非小细胞肺癌，联合贝伐珠单抗用于既往氟尿嘧啶类治疗后FDA
- 紫杉醇口服溶液（柏瑞素®）获NMPA新适应症批准用于复发性或转移性HER2阴性乳腺癌NMPA
- 注射用dECM产品获三类医疗器械注册证国内首张注射用dECM三类证，dECM水凝胶医美方向首个合作产品NMPA
- 米非司酮安全性审查延至明年预计12月中旬完成安全研究，2027年3月报告后再决定是否新限制，并审议处方与邮购请愿FDA
临床进展Retatrutide、伏美替尼、光遗传疗法、司普奇拜单抗 等18 件 ▾▴
没有入选日报的试验启动、早期与中期数据、结果公布
- RetatrutideTRIUMPH-2数据公布肥胖合并2型糖尿病80周减重超20%，40%血糖恢复正常，结果发表于EASD年会及《柳叶刀》
- 伏美替尼III期未达主要终点FURVENT试验在EGFR 20外显子插入NSCLC一线未达PFS主要终点，股价跌停
- 光遗传疗法临床结果发表NEJM 发表，疗法使人类视功能部分恢复
- 司普奇拜单抗III期数据公布康诺亚IL-4Rα单抗，中重度结节性痒疹24周数据，EADV 2026公布
- 特立妥单抗II期数据公布高危冒烟型骨髓瘤2年PFS率92%对比Rd方案49%
- 脐带间充质干细胞III期结果公布心梗后输注降低心衰风险，年发生率2.77%对比6.48%
- petrelintideII期减重达标ZUPREME-2试验达主要体重终点，220例伴T2D肥胖患者28周最高减重9.2%，安慰剂2%
- 糖萼编辑MSCI期数据公布单次输注使晚期骨质疏松患者骨折发生率降94%，随访近6年无安全问题
- LAIV家庭RCT结果公布2岁儿童接种LAIV后家庭接触者肺炎球菌获得率翻倍，28天效应不显著
- 吸入型 Treprostinil研究刊发NEJM 刊发治疗特发性肺纤维化研究
- MimiVax 癌症疫苗II 期试验失败胶质母细胞瘤 II 期研究未达预期
- maridebart cafraglutide启动Ⅲ期头对头司美格鲁肽2型糖尿病，每月一次给药对比每周一次司美格鲁肽，计划入组1300例
- HLX37中国启动Ⅱ/Ⅲ期试验联合化疗一线治疗晚期非小细胞肺癌，对比帕博利珠单抗联合化疗，入组1438例
- ARO-INHBE启动MASH II期临床INHBE siRNA，计划入组252例，皮下注射每3月一次，主终点48周肝脏脂肪含量变化
- Atsena Lighthouse 基因疗法数据公布眼部疾病疗效数据读出
- solengeprasIII期达主要终点3期ARISE试验治伴运动波动帕金森病达主要终点，靶向GPR6的first-in-class非多巴胺能疗法
- Cadrenal 心血管管线启动战略评估对后期心血管疾病管线进行战略评估
- JMBI-001片启动Ⅰ/Ⅱ期临床试验靶向KIF20A小分子，针对MYC阳性晚期实体瘤及复发/难治性非霍奇金淋巴瘤，约150例
试验终止与暂停PTC Therapeutics、Tulane University、Boston Children's Hospital、M.D. Anderson Cancer Center 等8 件 ▾▴
ClinicalTrials.gov 上状态新变为终止、撤回、暂停的药物类 I–III 期试验；原因是申办方填写的原文
- PTC Therapeutics ↗终止 · III 期 · 资金 / 商业Study of Ataluren in Previously Treated Participants With Nonsense Mutation Dystrophinopat｜原因：Sponsor decision
- Tulane University ↗撤回 · III 期 · 资金 / 商业The Ultrasound-Guided Dextrose Prolotherapy in Ehlers-Danlos Syndrome Patients｜原因：Study did not receive funding.
- Boston Children's Hospital ↗撤回 · III 期 · 其他Gabapentin and Oxcarbazepine for Chronic Neuropathic Pain in Children and Adolescents: A C｜原因：Study was withdrawn for feasibility-related concerns.
- M.D. Anderson Cancer Center ↗暂停 · II 期 · 人员 / 机构Phase 1b/2 Study of Combination 177Lu Girentuximab Plus Cabozantinib and Nivolumab in Trea｜原因：PI requested
- M.D. Anderson Cancer Center ↗暂停 · II 期 · 人员 / 机构Phase 2 Study to Assess the Safety and Efficacy of Subcutaneous Blinatumomab in Patients W｜原因：PI requested
- Dana-Farber Cancer Institute ↗撤回 · II 期 · 入组Risk-adapted Therapy in HPV-positive Oropharyngeal Cancer Using Circulating Tumor (ct) HPV｜原因：study halted prematurely prior to enrollment of first participant
- Taiho Oncology, Inc. ↗终止 · I 期 · 安全性A Study of Tolinapant in Combination With Oral Decitabine/Cedazuridine and Oral Decitabine｜原因：ASTX660-03 was closed according to protocol as no safe and tolerable dosing for the combination of tolinapant and decita
- Washington University School of Medicine ↗终止 · I 期 · 资金 / 商业64Cu-LLP2A for Imaging Hematologic Malignancies｜原因：Loss of further funding
交易与融资艾博生物 ← 诺华、Forbion、Enveda、Caribou Biosciences 等7 件 ▾▴
没有入选日报的交易和融资轮次
- 艾博生物 ← 诺华授权及许可选择权协议ABO2203全球独家许可，首付款5.75亿美元，总额超77.75亿美元，涉mRNA-TCE等RNA疗法
- Forbion募得26亿美元新基金23亿欧元新基金，创公司史上最大，将投入约30家生物科技公司
- EnvedaE轮融资3.11亿美元用机器学习与代谢组学平台识别新化合物，此前曾完成1.5亿美元D轮和1.3亿美元C轮
- Caribou Biosciences评估战略替代方案停止推进两条异体细胞治疗管线，启动反向并购、出售等评估，聘Wedbush任财务顾问
- Ultragenyx出售优先审评券 2.1 亿美元出售 Genglycos 衍生的优先审评券，未披露买方
- 赛诺菲与再生元扩大抗体合作共同开发四款针对2型炎症相关疾病的新型长效抗体药物
- Catalent获 Iro 访问权并推平台推出下一代开发平台
其他动态Robitussin Honey CF Max、FDA 儿科安全通讯汇总2 件 ▾▴
当天不足 3 件的类别并在这里
- Robitussin Honey CF Max生产与质量：微生物污染自愿召回召回8批止咳糖浆至消费者层面，召回已由FDA终止完成FDA
- FDA 儿科安全通讯汇总政策与指南：发布5-10月安全通讯涵盖多款产品召回与警示，如Tazverik因血癌风险自愿撤市、Nara Organics奶粉因肉毒杆菌污染召回FDA