生物医药日报 · 2026 年 10 月 6 日 · 星期二
CBA FRONTIER INSIGHTS
光遗传学三学者获2026年诺贝尔生理学或医学奖
2026年诺贝尔生理学或医学奖授予Deisseroth、Hegemann与Nagel，表彰其对光遗传学的奠基性贡献。同日，阿斯利康tozorakimab三期COPD试验达主要终点、Vaxcyte 31价肺炎疫苗三期顶线阳性并推动股价大涨超50%，多项重磅临床与交易动态集中发布。
临床读出与安全
阿斯利康 tozorakimab 三期 COPD 试验达主要终点，IL-33 呼吸管线前景受关注
阿斯利康 IL-33 抗体 tozorakimab 在 OBERON 和 TITANIA 两项三期试验中，使当前及既往吸烟 COPD 患者的年度中重度急性加重率较安慰剂降低最高 30%，并对低嗜酸细胞亚组同样有效。
Vaxcyte 31价肺炎球菌结合疫苗VAX-31三期OPUS-1试验取得阳性顶线结果
Vaxcyte公布核心候选31价肺炎球菌结合疫苗VAX-31在关键Ⅲ期OPUS-1试验中取得阳性顶线数据，受此利好公司盘前股价较上一交易日收盘涨幅超50%，一度触及86美元/股，机构目标价看高至90-100美元。全球成人肺炎球菌结合疫苗市场规模约80亿美元，目前由辉瑞Prevnar 20和默沙东Capvaxive主导。
Invivyd VYD2311 LIBERTY 三期安全性达到主要终点，拟经加速批准向 FDA 提交 BLA
Invivyd VYD2311 在 LIBERTY 三期 210 名 18–49 岁健康成人三臂设计中达到主要安全性终点，VYD2311 耐受性优于 mRNA 疫苗且不干扰疫苗中和滴度。公司拟经加速批准路径向 FDA 提交 BLA，关键疗效数据 DECLARATION 预计 10 月公布。
监管与产业动态NRG-HN009 二期：每周顺铂未降低 p16 阴性头颈癌急性毒性
NRG-HN009 二期纳入 234 例 p16 阴性局部晚期头颈鳞癌患者，对比每周 40 mg/m² 与每三周 100 mg/m² 顺铂联合 70 Gy 放疗，主要终点为治疗期及治疗后 6 个月内治疗相关 3-4 级不良事件数（T-score）。
礼来retatrutide TRIUMPH-1三期数据被Reddit医生社区以《魔戒》体打油诗汇总
Reddit r/doctorsUK 社区以《魔戒》体打油诗形式汇总了礼来 retatrutide 的 TRIUMPH-1 三期试验数据。
口服小分子GLP-1RA safiglipron 三期对比达格列净在2型糖尿病达到非劣效，90 mg 剂量优效
口服小分子GLP-1RA safiglipron 在2型糖尿病的三期随机双盲阳性对照试验中，所有剂量对 HbA1c 降幅非劣效于达格列净，90 mg 剂量达到优效。原文同时报告 safiglipron 血糖控制更佳、体重减轻程度与达格列净相近、安全性可接受。doi:10.1038/s41591-026-04713-y
Biogen litifilimab 皮肤型红斑狼疮一年持久性数据出炉，强化 lupus 押注信心
Biogen 的 litifilimab 在 AMETHYST 二期一年随访中，27.2% 的皮肤型红斑狼疮（CLE）患者达到皮肤完全或几乎完全清除，较 24 周时的 19% 进一步提升。该药选择性靶向 BDCA2 受体，分析师预计其覆盖 CLE 与 SLE 的峰值销售超 20 亿美元。CLE 三期数据预计 1H27 读出，系统性狼疮 TOPAZ-1 与 TOPAZ-2 三期预计 Q4 读出。
自免 CAR T 风险如何权衡：Kyverna miv-cel 临近上市之际
Kyverna 近日公布 KYSA-8 二期一年数据，miv-cel 在 26 例僵硬人综合征患者中改善运动功能且无高级别 CRS、ICANS 或 IEC-HS 病例，公司计划年底前完成滚动 BLA 提交并申请优先审评。与此同时，Novartis 因 3 例 IEC-HS 相关死亡暂停 rap-cel 自免多项研究，BMS 亦因一过性、可逆性炎症事件冻结 zola-cel 自免试验。
监管与政策
FDA批准LISRAYA（brepocitinib）用于成人皮肌炎，成该适应症首个口服与首个靶向治疗
2026年8月27日，FDA批准Priovant Therapeutics的LISRAYA（brepocitinib）30 mg片剂用于成人皮肌炎，为该适应症首个口服治疗选择，也是首个靶向JAK/TYK2的小分子药物。原文同时指出FDA早于2021年已批准Octagam 10%用于成人皮肌炎，提示LISRAYA的两个首个分别限定在口服给药与靶向机制两个维度。
FDA 发布 ICH M15 模型引导药物开发指南资源中心
FDA 推出 ICH M15《模型引导药物开发一般原则》资源中心，集中提供该指南全文、概览演示、证据评估表模板及 MIDD 配对会议项目。指南涵盖 MIDD 规划、模型评估与证据文件化的原则，并建立统一的监管互动、报告与提交框架，建议在准备会议请求、背景材料和监管申报时参考使用。
特朗普政府发布医保价格披露新规 要求险企公开向医院与医生的支付数据
特朗普政府10月5日发布新规，要求保险公司公开其向医院与医生支付价格的清理后数据，并去除无效信息；Medicare与Medicaid负责人Mehmet Oz在当日活动中称，处方药价格披露系统的开发将于下月启动，最终方案预计明年5月出台，相关要求将在2027年底前执行。
FDA 发布加速 IND 试点项目申请说明，开放 45 天申报窗口
FDA 在加速 IND 试点项目申请说明中要求申办方与拟合作的合格研究机构（QRI）分别填写《Sponsor and Investigational New Drug Information Form》与《Prospective Research Institution Qualifications Form》两份表格。
犹他州继续推进医疗 AI 试点，扩大处方与女性健康布局
犹他州监管机构周一宣布计划，允许 AI 产品在无需人工事先审阅的情况下评估患者并开具新药处方。初创公司 Nolla Health 将率先落地 AI 服务，通过结构化问诊与皮肤照片分析评估轻中度痤疮患者是否适用低风险药物；初期 AI 决策仍由持证临床医生签字复核，未来或取消人工审核。该试点是犹他州"AI 沙盒"计划扩展的一部分。
第五巡回上诉法院法官在 Humana Medicare Advantage RADV 诉讼听证会上驳斥 HHS 抗辩
美国第五巡回上诉法院三名法官在周一听证会上对 HHS 抗辩提出尖锐质疑，Humana 起诉案中涉及 Medicare Advantage 风险调整数据验证（RADV）审计规则或将被再次推翻。
产业与交易
CSL 15.55亿美元引进Alentis靶向Claudin-1单抗lixudebart
10月5日，CSL与瑞士Alentis达成全球合作，共同开发靶向Claudin-1的单抗lixudebart，交易总额上限15.55亿美元。协议包含3.55亿美元首付款及最高12亿美元商业里程碑付款。Lixudebart设计为同时发挥抗炎与抗纤维化作用，瞄准肾病赛道。
盐野义 $2B 现金收购罕见病公司 IntraBio
盐野义于 2026 年 10 月 5 日宣布以 $2B 现金收购总部位于德州的 IntraBio，将其并入位于新泽西的美国分部，进一步扩展其去年通过收购 Radicava 起步的罕见病业务。
礼来与 Gate Bioscience 扩大合作，新签总价值超 8.7 亿美元里程碑付款协议
礼来与 Gate Bioscience 扩大合作，新签一份多年期协议总价值可超 8.7 亿美元。协议在原有合作基础上增加一个靶点并保留追加第二个靶点的权利，Gate 获得未披露的首付款、靶点选择后额外付款，以及临床前、临床和商业里程碑款与分级销售分成；Gate 负责发现，礼来负责从后期临床前到商业化。
Genentech 12.7 亿美元引进 Alector 临床前血脑屏障资产 AL050
Genentech 以 1 亿美元首付款、最高 11.7 亿美元里程碑款及分级销售分成，获得 Alector 临床前资产 AL050 的全球独家开发与商业化权益。
Adecto Pharmaceuticals 与 Aviceda Therapeutics 两家马萨诸塞州生物技术公司相继关停
Adecto Pharmaceuticals 与 Aviceda Therapeutics 两家马萨诸塞州生物技术公司宣布关停。
光遗传学研究者获诺贝尔生理学或医学奖；罗氏押注Alector脑部药物
诺贝尔生理学或医学奖授予光遗传学领域三位科学家，表彰他们发现藻类光敏蛋白并开发出可开关神经元的工具。罗氏旗下Genentech从Alector获得帕金森病酶替代疗法AL050的全球权利，包括1亿美元预付款、最高11.7亿美元里程碑付款及销售分成，该疗法目前处于临床前阶段。
论文研究
Cell 论文发布首个雄性果蝇完整中枢神经连接组，耗时近 20 年
生物谷报道，Cell 刊发首个雄性果蝇完整中枢神经连接组成果。霍华德・休斯医学研究所 Janelia 研究园区团队于 2008 年启动果蝇全脑神经元图谱绘制计划，历时近 20 年完成。报道将其与早期秀丽隐杆线虫 302 个神经元连接组的工作进行对照，目标是得到解析大脑如何产生复杂行为的神经元布线蓝图。
专家解读（YouTube）景兵（西湖大学）解析交感神经经表皮干细胞调控皮肤 CD8+ TRM 形成
西湖大学景兵在 YouTube 讲座中提出交感神经并非直接调控皮肤免疫细胞，而是在表皮基底层与表皮干细胞形成约 200 nm 的突触样结构，通过 ADRB2-CXCL16-CXCR6 通路招募抗原特异性 CD8+ TRM；在 B16 黑色素瘤皮移植模型中，更多 CD8+ TRM 带来更强的局部抗肿瘤防御。
免疫调控海藻酸盐微囊细胞平台实现单次给药一年期单抗持续递送
研究人员开发了一种基于免疫调控海藻酸盐微囊的细胞递送平台，单次给药即可在小鼠体内将 HIV 中和抗体 3BNC117 的血清滴度维持 1 年。单细胞 RNA 测序显示该配方在植入部位形成抗炎促消退的免疫微环境并抑制纤维化，同种异体细胞底盘可生产 13 种单抗，皮下递送的 ipilimumab、pembrolizumab、adalimumab 和 PGT121 均获稳定释放。
ZUP1 编辑泛素链促进 p97/VCP 介导 RPA 从 ssDNA 移除
研究在人类细胞中发现去泛素化酶 ZUP1 选择性去除 RPA 上分支 K48-K63 泛素链中的 K63 连接，重塑泛素信号并促进 p97/VCP 介导的 RPA 从单链 DNA 移除。
ZNFX1 冷冻电镜结构揭示其兼具 RNA helicase 与 E3 泛素连接酶活性并组装为多形聚合体
研究人员解析了 RNA 结合与无 RNA 两种状态下 ZNFX1 的冷冻电镜结构，发现其 helicase 相关 ATPase 被一段调控插入序列自抑制，该序列占据 RNA 结合沟；ZNFX1 同时是双催化 E3 泛素连接酶，含 RNF213 同源 RZ 指结构域和此前未识别的 Miz 样结构域，两者协同催化泛素化，泛素链进一步增强 E3 活性。
衰老相关 SATB1 缺失重塑初始 CD4+ T 细胞的 3D 基因组结构与转录程序
原文发现小鼠初始 CD4+ T 细胞中染色质组织者 SATB1 随年龄表达下降，CTCF 介导的染色质相互作用范围随之扩大，3D 基因组出现 TAD 边界弱化与增强子-启动子重连，并伴随促炎和促活化基因上调。条件性敲除 SATB1 可在年轻细胞中重现上述 3D 基因组与转录改变，提示 SATB1 耗竭是免疫与机体衰老的候选机制。
前额叶皮层脑区最大基因表达图谱问世
科学家在《自然》同期发表的3篇论文中，绘制了已知最大规模的人体前额叶皮层基因表达图谱。该研究汇总了1494名捐赠者大脑的逾630万例基因表达谱，为研究该脑区在不同生命阶段的发育、衰老、认知衰退和疾病易感性提供参考。
Circulation：北京安贞医院与托马斯杰斐逊大学团队发现 SMOC-1 降低心梗后心脏破裂风险
2026年9月29日发表于 Circulation（IF 41.3）的一项研究首次发现，心肌细胞来源的分泌性模块化钙结合蛋白-1（SMOC-1）是一种全新的内源性心脏保护分子，通过促进修复性瘢痕形成显著降低急性心肌梗死后心脏破裂风险。该研究由北京安贞医院与托马斯杰斐逊大学团队联合完成；心脏破裂是急性心梗后严重致死性并发症，尸检数据显示约30%心梗早期死亡由其所致，院内死亡率高达70%~90%。
专家解读（YouTube）Will Wood 讲座：果蝇巨噬细胞体内迁移的双信号趋化与死亡感知
Will Wood 在 GLOBAL IMMUNOTALKS 讲座中阐述果蝇血细胞（hemocyte）体内迁移的双信号趋化机制：一是 Duox 产生的 H2O2 梯度作为损伤早期的化学引诱物，构成快速募集的第一波信号；二是 MCR（似 C5a 同源物）参与的补体样趋化轴。
DND1-NANOS3 通过 mRNA 3′ UTR 中的七核苷酸序列塑造原始生殖细胞转录组
Suzawa 和 Qiu 等人发现生殖系特异的 RNA 结合蛋白 DND1 与 NANOS3 形成复合物，通过 mRNA 3′ UTR 协作抑制细胞周期和表观遗传调控因子的表达。两蛋白单独时分别具有低和无序列特异性，借助复合物实现双因子授权式的靶标选择。
监管与产业动态Nature Medicine：118国610万人构建11部位疼痛全球参考曲线，最低HDI国家晚年疼痛更高
Nature Medicine发表基于118国610万人的研究，构建11个疼痛部位的全球年龄与性别参考曲线，覆盖118个国家。研究发现最低人类发展指数（HDI）国家晚年疼痛负担更高，该曲线可作为其他队列评估疼痛的对照工具。doi:10.1038/s41591-026-04696-w
AAV-CaBP4 基因治疗在犬模型中诱导成年视网膜结构自我修复
密歇根州立大学 Beckwith-Cohen 等在 CaBP4 基因缺陷惠比特犬中用单剂 AAV-CaBP4 基因治疗改善低光视力，并观察到成年视网膜外层丛状层扩张、突触带成熟延长等结构性自我修复，随访达三年。
专家解读（YouTube）MedCram讲解光代谢假说 红外光子通过线粒体电子传递链影响代谢
MedCram（Roger Seheult）讲解预印本《Metabolism in the solar photon field》提出的光代谢假说：大气透明窗口内约0.754 eV的红外光子可穿透衣服与皮肤，在Marcus电子转移框架下通过振动能级改变分子排列、偏置线粒体呼吸链电子转移的能垒跨越概率，但不直接提供化学能。
代谢重编程通过病毒模拟信号诱导胶质母细胞瘤干细胞休眠
本研究在胶质母细胞瘤干细胞中发现，多胺代谢限速酶 SAT1/SSAT1 富集于静息态细胞，药理学诱导剂 DENSpm 通过降低 eIF5A hypusination、提升双链 RNA 水平激活 I 型干扰素信号，诱导可逆的化学保护性生长停滞；MAVS 敲低可部分逆转该停滞，提示病毒模拟是休眠所必需。
平滑肌肉瘤配对原发-转移样本的单核与空间转录组分析揭示肿瘤-器官界面的抗原呈递成纤维细胞
研究对4对配对原发-转移平滑肌肉瘤样本行单核RNA测序与空间转录组分析，发现转移灶中抗原呈递癌相关成纤维细胞（apCAFs）于肿瘤-器官界面呈带状富集（p = 0.001），原发灶中则稀少散在。恶性程序具器官特异性，肺转移富集应激/缺氧、肝转移富集增殖/基质重塑程序。空间分析进一步划分出GPNMB等三种组织分子表型，其中GPNMB亚型或可受益于GPNMB靶向治疗。
方法与资源
专家解读（YouTube）ESMFold2 蛋白结构预测架构与结果专家解读（Biohub）
Biohub 研究负责人 Ziming Lin 在 57 分钟视频中解读 ESMFold2，以 ESM-C 6B 蛋白语言模型嵌入为特征的端到端蛋白结构预测模型无需 MSA 即可在蛋白-蛋白界面上媲美旧 MSA 模型。
专家解读（YouTube）Hans Clevers 在 CSHL 讲座回顾成体干细胞与类器官从基础到临床
Hans Clevers 在 CSHL Leading Strand 讲座中回顾 Lgr5+ 肠道干细胞自组织形成类器官的范式，并介绍与 dendritic cell、T/B 细胞共培养研究上皮–免疫互作（如杯状细胞标记 mucin 2）、用 scRNA-seq 对比类器官与原代组织细胞组成等扩展方向；类器官正走向疾病建模、药物筛选和移植等临床应用。
专家解读（YouTube）Fabian Isensee 在 Janelia 讲解交互式 3D 分割基础模型 nnInteractive
nnInteractive 作者 Fabian Isensee 在 HHMI Janelia 的 51 分钟讲解中介绍基于 vision transformer 的可提示交互式 3D 分割模型，支持点、框、lasso 等 2D 提示即时生成 3D 掩码。讲解还对比了与 SAM 在器官特定任务上的取舍，并演示了脑肿瘤 MRI、电子显微镜神经元堆叠和昆虫脑 micro-CT 等应用。
专家解读（YouTube）高毅勤在 ImmuneZoom 讲座介绍蛋白生成式模型与 Galileo 平台
北京大学高毅勤在 ImmuneZoom 讲座中介绍其团队在华为 Ascend 910A 与 MindSpore 上自训的蛋白生成模型，并称仅需 2–3 条残基接触信息即可在复合物预测上超过 AlphaFold2 并优于 AlphaFold3。
禽类R2逆转录转座子的挖掘与工程化实现人细胞中全RNA介导的靶向DNA整合
该研究从禽类基因组中挖掘并工程化 R2 逆转录转座子，建立了人细胞中由全 RNA 介导的靶向 rDNA 位点 DNA 整合工具，效率与全长插入比例优于此前两套 R2 设计。文中在 HEK293T、原代人 T 细胞（联合 MERS-CoV ORF4a）和 NK 细胞中完成验证，并在 T 细胞中实现 CAR-CD19 转基因整合及对靶肿瘤细胞的杀伤检测。
专家解读（YouTube）Biohub Webinar 解读 ESMC 蛋白语言模型可解释性方法
Biohub ESM 团队在 61 分钟 webinar 中系统介绍 ESMC 蛋白语言模型，并重点展示用 NLP 中的稀疏自编码器从稠密嵌入中提取单义特征（monosemantic features）的可解释性方法。
专家解读（YouTube）CSHL 访谈 Stanford Anshul Kundaje 谈可解释基因组机器学习与实验偏差剥离
CSHL Leading Strand 发布对 Stanford Anshul Kundaje 的 12 分钟访谈，讨论可解释轻量基因组模型在大模型时代的价值。访谈指出这类模型既可作为 AlphaGenome 等大模型的稳健基线，又能先学习实验酶偏好再剥离以提取生物学信号，还能在不同细胞状态下捕捉 DNA 高阶语法并用于罕见病致病变异检测。
专家解读（YouTube）Mark Cragg 讲解激动型抗体的工程化设计原则
Mark Cragg 在 GLOBAL IMMUNOTALKS 讲座中指出，激动型抗体的工程逻辑与检查点阻断恰好相反：前者需要低亲和力 Fab 配合 Fc 介导的交联来激活 TNF 受体超家族（CD40、4-1BB、OX40、GITR）信号。
专家解读（YouTube）Shen-Orr 讲座：用关系建模预测免疫治疗应答者
Technion 的 Shai Shen-Orr 在 GLOBAL IMMUNOTALKS 讲座中提出，免疫系统应以跨时间、跨人群的高分辨率网络建模，其统计框架关注基因与细胞间关系而非丰度，比丰度更稳健地识别异常个体。
专家解读（YouTube）刘小乐在 ImmuneZoom 访谈中解读 AI 重构抗癌药发现与抗体设计
GV20 Therapeutics 创始人兼 CEO 刘小乐在 ImmuneZoom 访谈中指出，抗体 AI 因 loop 区缺乏稳定二级结构仍落后于小分子 AI，目前尚无被实验验证的从头设计靶点-抗体成熟案例。
专家解读（YouTube）Maria Brbic 在 CSHL 第 90 届 AI 生物学研讨会上谈多模态生物数据整合
EPFL 的 Maria Brbic 在 CSHL 第 90 届 AI in Biology 研讨会上接受访谈，讨论如何把转录组、蛋白组、表观组、空间组学与形态等多模态生物数据整合进统一 AI 表征。
观点与评论
Deisseroth、Hegemann、Nagel 因光遗传学获 2026 年诺贝尔生理学或医学奖
2026 年诺贝尔生理学或医学奖授予 Karl Deisseroth、Peter Hegemann 和 Georg Nagel，表彰他们对光遗传学的贡献。
专家解读（YouTube）碱基编辑与先导编辑：从工程蛋白到临床（David Liu）
David Liu 在 CSHL Leading Strand 讲座中讲解碱基编辑与先导编辑，两类工程化蛋白可在不产生双链断裂的前提下定点修改 DNA。讲座提及截至演讲已有 ≥23 项相关临床试验，2023 年末首个体内碱基编辑结果出炉，FDA 近期批准首个先导编辑临床试验。
专家解读（YouTube）Jennifer Doudna 在 CSHL 访谈中谈 Viper 可编程核酸酶与 AI 辅助蛋白设计
Jennifer Doudna 在 CSHL Leading Strand 访谈中介绍其实验室发现的 Viper 可编程核酸酶，并讨论 AI 在蛋白设计与基因编辑工具开发中的角色。她指出 Viper 的引导机制涉及非连续、非线性的序列编码，对生成式模型是更难学习的结构，并表示许多突破仍来自意外观察而非算法预测。
专家解读（YouTube）Medzhitov 在 CSHL Leading Strand 讲座中阐述先天免疫与炎症本质的理论框架
CSHL Leading Strand 发布的讲座中，Ruslan Medzhitov 阐述其关于先天免疫系统的理论框架，尝试用数学与简单规则建模组织稳态。讲座还讨论炎症基因程序、细胞记忆以及神经与上皮等不同细胞类型共享的基础基因集，并强调细胞组成与空间结构（curved spatial models、client cells）对功能的影响。
专家解读（YouTube）叶丽林讲解CD8+ T细胞分化轨迹与肿瘤免疫治疗
叶丽林在讲座中提出，肿瘤引流淋巴结中的肿瘤特异性记忆T细胞（TTSM，TCF1+且无耗竭标记）是PD-1阻断的真正响应细胞，过继转移疗效优于传统T细胞。PD-1信号可增强GSDMB/GSDME介导的肿瘤细胞焦亡，联合cDC1有望将TTSM导向功能性效应细胞并形成长期记忆，从而降低复发。
专家解读（YouTube）R/R 多发性骨髓瘤 ADC、双抗与 CAR-T 序贯策略专家讨论
Jesus G. Berdeja 与 Ajai Chari 围绕 R/R 多发性骨髓瘤中 ADC、双特异性抗体与 CAR-T 的序贯策略展开讨论，指出目前尚无随机序贯数据，临床决策依赖既往治疗史、合并症和药物可及性。
专家解读（YouTube）Rappuoli 在 Global ImmunoTalks 谈 AI 时代疫苗研发的演进
Global ImmunoTalks 邀请 Rino Rappuoli 做专题讲座，把 AI 视为反向疫苗学和结构疫苗学之后疫苗研发的下一阶段。讲者梳理从 1796 年 Jenner 牛痘到约 2000 年 B 群脑膜炎球菌基因组学驱动的反向疫苗学、再到 2023 年获批的 RSV 预融合构象疫苗的演进脉络，强调 AI 是疫苗学二十年来数据化和计算化主线的自然延伸而非凭空颠覆。
专家解读（YouTube）CSHL 访谈 Marinka Zitnik 谈带怀疑式推理的 AI 及 Proton 基础模型应用
哈佛 Marinka Zitnik 在 CSHL 访谈中介绍让 AI 在证据矛盾时主动输出不确定的推理范式，并指出仅读文献会产生偏倚，需要 perturb-seq 等化学扰动筛选等原始实验数据。她还介绍了基础模型 Proton 不经额外训练即可从双相障碍迁移到阿尔茨海默病，用于核查已获批药物靶点在相关细胞类型中的表达差异以做药物重定位。
快讯
- 软组织肉瘤中重新审视 AXL 作为治疗靶点：dubermatinib 和 bemcentinib 的效应主要不依赖 AXL 抑制bioRxiv Cancer Biology
- PharmITH的机制解码：泛癌种药效学异质性调控框架bioRxiv Cancer Biology
- DeepND 解析核小体与连接 DNA 序列语法对癌症突变和甲基化图谱的塑造bioRxiv Genomics
- 新型ACLY抑制剂VCB1诱导转录与代谢重编程克服淋巴瘤TKI耐药bioRxiv Cancer Biology
- 哺乳动物基因组由规则间隔的核小体岛分隔bioRxiv Genomics
- Rejane Rua 解读脑膜巨噬细胞在神经炎症与神经认知中的双重角色专家解读（YouTube）
- 微重力和流体对人基因组组织与动态的影响顶刊论文（社媒热度）
其余动态一览
没有入选今日日报、但有具体事件的 22 条资讯，按类别各成一表，一行一件事。点一类展开。
监管进展rebisufligene etisparvovec、Daraxonrasib、Jaypirca、Zepzelca/Krazati 适应症 等5 件 ▾▴
具体产品在监管机构的一步：递交、受理、资格认定、批准、撤回等
- rebisufligene etisparvovec获 FDA 批准用于 MPS IIIA（Sanfilippo A 型）儿童，该症首个获批治疗FDA
- Daraxonrasib获FDA批准上市全球首款RAS(ON)抑制剂，用于既往一线以上治疗后的转移性胰腺导管腺癌FDA
- Jaypirca获批一线适应症获批用于慢性淋巴细胞白血病（CLL）一线治疗
- Zepzelca/Krazati 适应症加速批准撤回Zepzelca小细胞肺癌9/30撤回；Krazati联合cetuximab治结直肠癌9/1撤回FDA
- sevabertinib/camizestrant确证试验进度汇总涉及SOHO-02（HER2突变NSCLC）与HR+/HER2- ESR1突变乳腺癌FDA
临床进展Zenkuda 与 tabirafusp-ted、GDC-7035、intismeran autogene、VAX-31 等5 件 ▾▴
没有入选日报的试验启动、早期与中期数据、结果公布
- Zenkuda 与 tabirafusp-tedIII期数据公布DAYBREAK试验治疗wAMD均达主要终点，股价一夜暴涨178%
- GDC-7035启动Ib期试验KRAS G12D抑制剂联合方案一线治疗结直肠癌和胰腺导管腺癌，计划入组388例
- intismeran autogene黑色素瘤数据公布默沙东/Moderna mRNA 疫苗联合治疗可延缓黑色素瘤复发与扩散
- VAX-31III期达主要终点肺炎球菌疫苗覆盖31种血清型，还需两项试验结果方可申请上市
- 免疫检查点抑制剂irAE 病例报告单次给药后同时发生重度糖尿病与甲状腺毒症，罕见可致命内分泌irAE
试验终止与暂停Organon and Co、The George Institute、Biotech Pharmaceutical Co., Ltd.、Children's Oncology Group 等6 件 ▾▴
ClinicalTrials.gov 上状态新变为终止、撤回、暂停的药物类 I–III 期试验；原因是申办方填写的原文
- Organon and Co ↗暂停 · III 期 · 安全性A Study to Investigate Safety and Efficacy of Tapinarof Cream, 1% in Participants Ages 3 M｜原因：As a precaution, study drug dosing is paused due to a PK finding in OG505-3104. No safety signal or change to the establ
- The George Institute ↗撤回 · III 期 · 资金 / 商业Ultra-early STatin in Patients With Aneurysmal subaRachnoid Hemorrhage (Ue-STAR)｜原因：Funding issues.
- Biotech Pharmaceutical Co., Ltd. ↗撤回 · III 期 · 入组Nimotuzumab Combined With Trifluridine/Tipiracil in the Treatment of Refractory Metastatic｜原因：Study withdrawn before enrollment of any participant due to a corporate strategic decision. Not related to safety or eff
- Children's Oncology Group ↗终止 · III 期 · 资金 / 商业Testing a New Combination of Anti-cancer Drugs in Patients Newly Diagnosed With Ewing Sarc｜原因：Drug supply issues
- Pfizer ↗终止 · II 期 · 入组Long-term Safety and Efficacy Study and Dose-Escalation Substudy of PF 06838435 in Individ｜原因：The study was terminated early due to Sponsor and participants may transition into a long-term follow-up study. The deci
- M.D. Anderson Cancer Center ↗暂停 · I 期 · 人员 / 机构A Phase Ib Study of Novel Combination (New) of Low Dose Oral CyclophoSphamide (s) to Poten｜原因：PI Request
政策与指南FDA CDER、FDA 罕见病创新枢纽、FDA、FDA 顾问委员会4 件 ▾▴
不针对具体产品的监管政策、指南和机构动态
- FDA CDER成立定量医学卓越中心统筹定量医学方法在药品研发与监管决策中的一致应用FDA
- FDA 罕见病创新枢纽发布年度进展2025年批准46款新药，70%先于他国在美获批，授予450项孤儿药资格FDA
- FDA致幻剂临床指南草案；GDUFA API DMF统计；更新授权仿制药清单2023年6月发布指南草案，2024年两次公开会议，配合行政令加速PTSD等研究FDA
- FDA 顾问委员会机构动态介绍约50个顾问委员会，建议不具法律约束力但常被采纳FDA
其他动态诺华 ← 艾博生物、Glenmark 印度Goa工厂2 件 ▾▴
当天不足 3 件的类别并在这里
- 诺华 ← 艾博生物交易与融资：合作 mRNA-TCE 平台首付款5.75亿美元，里程碑最高约72亿美元，核心资产ABO2203
- Glenmark 印度Goa工厂生产与质量：收到FDA警告函违反CGMP，14批desmopressin片OOS未充分调查，凝胶工艺验证缺陷FDA