Argenx 因无效终止 Vyvgart Hytrulo 干燥综合征三期 UNITY 试验

干燥综合征是一种以口干、眼干和乏力等表现为特征的慢性自身免疫病，但长期以来既缺乏循证治疗指南，也没有确立的系统性疗法^[1]。已有的随机对照证据大多局限于局部与对症层面：三项安慰剂对照试验显示毛果芸香碱使61%-70%的患者口干改善（安慰剂组为24%-31%），西维美林也有类似获益，0.05%环孢素滴眼液可改善眼部评分^[1]；系统治疗方面，一项仅纳入17例患者的随机双盲先导研究提示利妥昔单抗可改善乏力^[2]，此后的 TRACTISS 研究则转向寻找 B 细胞清除治疗的应答与耐药生物标志物^[3]，低剂量白介素-2 的随机对照试验也在探索系统治疗选项^[4]。卡点很清楚：对症手段有限，靶向免疫治疗始终未能确立地位。

据 STAT+ 2026年10月8日报道，argenx 当日宣布，其重磅药物 Vyvgart 在一项干燥综合征 III 期试验中未能优于安慰剂。此前 argenx 在自身免疫领域接连获胜、市值已跻身全球最大生物技术公司之列，因此这是一次罕见的挫折；消息公布后，公司股价当日早间下跌13%。

核实材料可补齐消息之外的关键事实：这项 III 期研究即 UNITY 研究（注册号 NCT05817669），旨在比较人 FcRn 阻断疗法 efgartigimod 与安慰剂在原发性干燥综合征中的疗效与安全性^[5]。公司披露称，独立数据监查委员会的结论是 UNITY 研究无法达到其主要终点，安全性与 efgartigimod 已确立的安全性特征一致^[6]。此前该药的 II 期随机研究以 CRESS 复合终点应答（5 项中至少改善 3 项）为主要终点^[7]，其治疗期不良事件发生率为87.0%（安慰剂组63.6%），且均为 1 或 2 级^[8]。据报道，argenx 已决定放弃该试验^[9]；另据报道，同领域的 ianalumab 与 dazodalibep 已在 III 期研究中取得成功^[10]。

这一结果意味着，在 argenx 于其他自身免疫适应症连番告捷的背景下，FcRn 阻断这条路线在干燥综合征未能走通，而该病“缺乏有效系统治疗”的老问题依然如故^[2][4]。不过局限也很明显：STAT+ 报道为付费独家，III 期研究的样本量、终点设定与详细数据尚未披露，失败究竟源于人群选择、终点敏感度还是药物本身，仍有待完整数据回答；竞品的推进与既有的对症治疗证据^[1]也共同提示，这一领域的未满足需求远未关闭。