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#临床读出

今日 5 条
今天10月2日周五
  1. The Lancet Oncology74

    MAVERICK 三期:SCLC 中单纯 MRI 监测的认知保护优于 PCI 联合方案

    ASTRO 2026 年会上报告的 SWOG S1827 MAVERICK 三期纳入 304 例完成初始治疗的局限期和广泛期 SCLC 患者,随机比较 PCI 联合 MRI 与单纯 MRI 监测,中位随访 22 个月,单纯 MRI 监测组的主要终点认知无失败生存显著优于 PCI 联合 MRI 组(HR 0·60,90% CI 0·46–0·78;p=0·001)。

    推荐理由:MAVERICK 三期给出了 PCI 与单纯 MRI 监测在 SCLC 中直接对比的随机数据,原文提供了认知终点的风险比和置信区间。

  2. BioSpace61

    默沙东tulisokibart在化脓性汗腺炎二期b试验中达到主要终点

    默沙东anti-TL1A抗体tulisokibart在化脓性汗腺炎二期b试验中达到主要终点,高剂量组72%、中剂量组64%的患者实现脓肿和炎性结节至少减少50%(HiSCR50),相对安慰剂的应答优势分别为37%和29%;试验纳入149例患者。

    推荐理由:原文给出安慰剂校正后的29%和37%应答优势,并直接对标Humira在PIONEER II的31%应答率,读者可据此横向比较该药与已上市疗法的位次。

10月1日周四
  1. BioSpace62

    Zealand Pharma 股价下跌,勃林格殷格翰合作 survodutide 三期减重数据再度不及预期

    Zealand Pharma 股价周四下跌逾 8%,勃林格殷格翰合作开发的胰高血糖素/GLP-1 受体双激动剂 survodutide 在三期 SYNCHRONIZE-2 中减重最高 9.8%(NEJM 6 mg 方案估计量,疗效估计量下为 13.1%),3.6 mg 剂量减重 8.2%,安慰剂 3.9%。

    推荐理由:原文同时披露疗效估计量与方案估计量下 survodutide 的减重读数,并引述 BMO 分析师对其相对竞品差距的判断,便于直接横向比较。

  2. STAT News32

    为何一位亨廷顿病患者对 UniQure 基因疗法 AMT-130 疗效衰减并不担忧

    UniQure 亨廷顿病基因疗法 AMT-130 的四年随访数据显示疾病进展减缓 44%,较此前三年数据的 75% 出现衰减。在 12 例受试者中,治疗效果从第三年到第四年有所下降,UniQure 认为无需担忧,但引发外界对疗效持久性的质疑。亨廷顿病患者倡导者 Lauren Holder 对此并不在意。

  3. 中文产业新闻(药渡/pharmcube · Vault)38

    emugrobart肥胖适应症II期开发终止,Chugai拟重启SMA开发

    Chugai终止emugrobart肥胖适应症II期开发,此前授予Roche的全部相关权利将返还至Chugai。该决定基于II期GYMINDA研究期中分析结果,该研究评估emugrobart联合GLP-1/GIP受体激动剂在肥胖/超重患者中的疗效与安全性。Chugai已启动准备重启该分子针对脊髓性肌萎缩症(SMA)的开发,并评估对外授权可能。

  4. 中文产业新闻(药渡/pharmcube · Vault)61

    武田泽索昔替尼头对头3期试验优于氘可来昔替尼,斑块状银屑病PASI 100完全清除率超2.5倍

    武田公布3期LATITUDE Atlas头对头试验数据:泽索昔替尼(TAK-279)在中重度斑块状银屑病中第16周PASI 100完全清除率为36.5%(n=301),显著高于氘可来昔替尼13.9%(n=303,p<0.001),同周PASI 90为62.5%对34.0%,sPGA 0为43.2%对18.5%。

    推荐理由:作为两款口服TYK2抑制剂之间的头对头比较,第16周PASI 100与PASI 90的应答差距为读者评估两者相对疗效提供了直接参照。

  5. 中文产业新闻(药渡/pharmcube · Vault)45

    替尔泊肽+Eloralintide 1b期联合用药31周减重29%刷新纪录(PPT)

    替尔泊肽(GIP/GLP-1受体激动剂)联合Eloralintide(选择性胰淀素受体激动剂)在两项1b期多次递增剂量概念验证研究中治疗无2型糖尿病的肥胖或超重成人,31周减重达29%,刷新纪录。两项研究均采用研究者与受试者设盲、安慰剂对照设计,入组BMI分别为27−45(研究A)和27−40(研究B)kg/m²,比较不同剂量联合与单药方案的疗效。

  6. 中文产业新闻(药渡/pharmcube · Vault)39

    砍掉一条管线,启动三项III期!罗氏减重管线大洗牌

    罗氏终止Emugrobart肥胖适应症开发并归还权利给中外制药,同日启动petrelintide三项全球III期临床试验,合计计划入组约7000人。petrelintide为Zealand原研的长效胰淀素类似物,2025年3月罗氏以最高53亿美元总交易额引进,最新ZUPREME-1 II期数据为其进入III期提供了支撑证据。

  7. 顶刊论文(社媒热度 · Vault)59

    儿科重症监护中宽松血压目标:PRESSURE随机临床试验

    PRESSURE随机临床试验在1900例接受有创通气和血管活性药物的低血压危重患儿中发现,宽松MAP目标(>年龄第5百分位)与常规护理相比,未显著改善30天死亡与有创通气时长的复合主要终点(概率指数0.52,95% CI 0.49–0.54,P=.23)。

    推荐理由:该试验在1900例患儿中显示宽松MAP目标未改善复合终点,但减少37.5%血管活性药物暴露,为儿科重症血压管理提供了直接对照。

  8. 顶刊论文(社媒热度 · Vault)82

    Retatrutide 三期 TRIUMPH-1 试验:肥胖人群 80 周体重降幅 25%,骨关节炎疼痛与睡眠呼吸暂停改善

    礼来 Retatrutide 三期 TRIUMPH-1 试验纳入 2339 名无糖尿病肥胖成人,12 mg、9 mg 和 4 mg 组 80 周体重平均分别下降 25.0%、23.7% 和 17.6%,均显著优于安慰剂组的 3.9%(P<0.001)。

    推荐理由:retatrutide 三期在 80 周同时报告体重、膝骨关节炎疼痛和睡眠呼吸暂停三类终点,使三受体激动剂在肥胖共病人群中的获益可以在同一试验内直接比较。

  9. 顶刊论文(社媒热度 · Vault)64

    evERA 三期:Giredestrant 联合 Everolimus 显著延长 ER+/HER2- 晚期乳腺癌 PFS

    evERA 三期(NCT05306340,N=373)达到主要终点:在 CDK4/6 抑制剂经治的 ER+/HER2- 局部晚期或转移性乳腺癌患者中,Giredestrant 联合 Everolimus 对比标准内分泌治疗联合 Everolimus 显著延长 PFS。

    推荐理由:在 CDK4/6 抑制剂经治人群中报告了 PFS 风险比和 ESR1 突变亚组分层结果,可与同机制口服 SERD 数据直接比较。

  10. 顶刊论文(社媒热度 · Vault)53

    safiglipron 三期 OUTSTAND-1 试验在早期 2 型糖尿病中达到 HbA1c 主要终点

    safiglipron 在中国 46 个中心开展的 OUTSTAND-1 三期随机双盲安慰剂对照试验中对早期 2 型糖尿病患者达到 HbA1c 主要终点,30/60/90 mg 每日一次组 32 周安慰剂校正 HbA1c 变化分别为 -1.22%、-1.20%、-1.45%(均 P<0.0001)。

    推荐理由:原文给出三组剂量安慰剂校正后的 HbA1c 变化及置信区间,读者可据此直接对比现有注射型 GLP-1 受体激动剂的降糖幅度与胃肠道不良事件谱。

  11. 顶刊论文(社媒热度 · Vault)73

    礼来retatrutide TRIUMPH-2三期试验在肥胖合并2型糖尿病患者中达到80周体重主要终点

    礼来retatrutide在肥胖合并2型糖尿病患者的三期TRIUMPH-2试验中达到80周体重主要终点:4mg、9mg、12mg组体重较基线平均变化分别为-11.9%、-16.8%、-18.8%,安慰剂组为-5.1%,三组估计治疗差异均p<0.0001。

    推荐理由:在2型糖尿病这一减重通常更困难的群体中给出了剂量梯度减重幅度与胃肠道不良反应发生率,可与同类GLP-1类药物横向比较。

  12. 顶刊论文(社媒热度 · Vault)60

    RO7589831 一期试验报告 WRN 共价抑制剂在 MSI 晚期实体瘤的可控安全性与初步疗效

    RO7589831(VVD-133214)是一种共价 WRN 抑制剂,在 88 例 MSI/dMMR 晚期实体瘤一期试验中评估安全性与初步疗效。

    推荐理由:作为 WRN 共价抑制剂的一期临床读出,给出了 MSI 晚期实体瘤的安全性、RP2D 和初步缓解率,可作为后续同类试验设计的对照基线。

  13. medRxiv Oncology47

    Axitinib 治疗进展性转移性嗜铬细胞瘤和副神经节瘤的 II 期研究结果

    阿西替尼在进展性转移性嗜铬细胞瘤和副神经节瘤患者中显示出临床意义的抗肿瘤活性。在这项 II 期研究(NCT03839498)中,17例接受治疗的患者客观缓解率为35.3%,中位无进展生存期为7.9个月。最常见的治疗相关不良事件高血压发生率为79%,但可通过降压治疗和剂量调整有效管理,无患者因治疗相关毒性永久停药。

  14. 中文产业新闻(药渡/pharmcube · Vault)48

    uniQure 亨廷顿病基因疗法 AMT-130 四年随访数据疗效大幅降低

    uniQure 公布其亨廷顿病在研基因疗法 AMT-130 I/II 期研究最新数据,显示四年随访时疗效较早期数据显著降低。在12名高剂量患者随访至48个月时,主要终点cUHDRS显示疾病进展减缓44%(p=0.144),而此前36个月时基于全部15名高剂量患者的数据显示cUHDRS减缓达80%(名义p=0.005)。该疗法此前已基于36个月数据提交了BLA申请。

    推荐理由:热度:6 个信源报道同一事件

  15. 中文产业新闻(药渡/pharmcube · Vault)36

    罗氏终止抗肌肉抑制素抗体 emugrobart 开发

    罗氏已终止抗肌肉抑制素抗体 emugrobart 的开发。该药物在针对肥胖的 II 期临床试验 GYMINDA 中失败,此前其针对脊髓性肌萎缩症和面肩肱型肌营养不良症的开发也已受挫。emugrobart 旨在通过抑制肌肉抑制素活性来增加患者肌肉质量。

    推荐理由:热度:2 个信源报道同一事件

  16. The Lancet55

    orforglipron 对比甘精胰岛素在心血管风险增加的 2 型糖尿病患者中的心血管安全性(ACHIEVE-4):3 期事件驱动随机开放标签非劣效性试验

    orforglipron 在心血管风险增加的 2 型糖尿病患者中证实了对 MACE-4 的心血管安全性非劣效于胰岛素 glargine。orforglipron 最常见的不良事件是胃肠道事件且是停药主因,但临床显著低血糖发生率低于胰岛素 glargine。这些结果支持 orforglipron 作为该人群具有心血管安全性的每日一次口服治疗选择。

    推荐理由:原文提供了与胰岛素对照的心血管安全性非劣效结果,并比较了胃肠道不良事件和低血糖发生率。

9月30日周三
  1. BioSpace56

    礼来 amylin-GIP/GLP-1 三联疗法 EloraTZP 二期结果优于替尔泊肽,将进入三期

    礼来在 EASD 年会上公布 EloraTZP(eloralintide 与 Zepbound 联用)二期试验结果,该疗法在 48 周时实现平均减重 23.3%,优于 Zepbound 单药的 14.8% 和安慰剂的 3%。最高剂量组糖化血红蛋白降低 2.9%,也优于对照。但 EloraTZP 组因不良事件停药率在 10.8% 至 27% 之间,公司称三期试验将采用更长的疗程和优化的剂量递增方案。

  2. STAT News57

    礼来 Zepbound 与 eloralintide 联合治疗在中期试验中实现显著减重

    礼来 Zepbound 与 amylin 候选药物 eloralintide 的联合治疗在肥胖和 2 型糖尿病患者的中期试验中实现显著减重。最高剂量联合治疗组 48 周体重减少 23.3%,优于单用 Zepbound 的 14.8% 和单用 eloralintide 的 11.1%。但治疗中止率较高可能引发耐受性质疑。

    推荐理由:原文给出了联合治疗与单药治疗的具体减重百分比,读者可以据此比较不同方案的疗效差异。

  3. BioSpace42

    Lilly 通过间接分析为 GLP-1 产品构建商业优势以超越 Novo

    Lilly 在 EASD 会议上公布间接分析显示,其口服药物 Foundayo(17.2 mg)相比口服 semaglutide 多减重 1.5%–2.4%,HbA1c 降幅多 0.3%–0.6%。注射疗法 Zepbound 相比高剂量注射 Wegovy 减重效果最高多 4.5%,达成 20% 体重减轻的患者比例高至 3 倍。BMO Capital 认为这些数据虽非头对头证据,但具有商业支持作用。

  4. Nature Medicine70

    静脉注射透明质酸酶表达溶瘤腺病毒联合化疗在转移性胰腺癌中的随机二期试验

    VIRAGE 二期试验显示,zabilugene almadenorepvec (VCN-01) 联合吉西他滨和白蛋白紫杉醇 (GnP) 相比单用 GnP 延长了初治转移性胰腺癌患者的总生存期。试验结果在线发表于 Nature Medicine。

    推荐理由:这项随机二期试验在转移性胰腺癌一线治疗中测试了溶瘤病毒联合化疗的生存获益。