STAT 播客 The Readout LOUD 本期专访新任科学信任度记者 Nicholas Florko，探讨美国人对科学信任度下滑的原因及政策影响。节目还讨论了 UniQure 亨廷顿病基因疗法临床更新、Beam Therapeutics 对中国基因编辑竞品提起诉讼，以及 Novo Nordisk 和 Eli Lilly 转变 GLP-1 产品宣传话术的趋势。
EASD 年会上多家药企公布肥胖新药数据。礼来 Zepbound 与 eloralintide 联用二期试验中，48 周最高剂量组平均减重 23%，单用 Zepbound 组为 15%；诺和诺德展示 Wegovy 注射转口服后继续用药 3 个月以上再减重 4.1%，肥胖人群比例由 87% 降至 66%。
STAT记者Jason Mast赴上海出席Jefferies首届中国生命科学大会，实地观察中国生物科技崛起热潮。数据显示，中国设计药物已占全球管线约一半、潜在许可合作价值过半，摩根士丹利预计2030年中国药物将占FDA批准数的35%。会上中国高管宣称开发速度与成本优于美国同行，GSK、Merck、Sanofi等跨国药企代表在会场寻觅合作机会。
礼来放弃 Foghorn Therapeutics 的合成致死药物开发项目，致后者裁员 40%。Foghorn 作为一家小型生物科技公司，因 Lilly 退出该方向开发而大幅缩减人员。
Foghorn Therapeutics 因与礼来终止肿瘤药物合作裁员约 40%，员工将缩减至约 65 人。双方审阅 FHD-909（LY4050784）一期剂量递增数据后决定不将该 SMARCA2 小分子推进至扩展阶段，也不再推进选择性 SMARCA2 降解剂项目。
推荐理由：原文披露合作首付款 $300M 与停止推进的具体临床原因，可作为同类合作终止后小型公司管线取舍的参照。
特朗普政府发布 Medicare 医生诊室用药降价终版规则（GLOBE 试点），仅覆盖四家企业，节省费用较初始提案低 96%。
Vertex Pharmaceuticals 以 100 亿美元收购 Crinetics Pharmaceuticals，成为年内第四大生物医药并购，并借此进入专科内分泌市场。
替尔泊肽（GIP/GLP-1受体激动剂）联合Eloralintide（选择性胰淀素受体激动剂）在两项1b期多次递增剂量概念验证研究中治疗无2型糖尿病的肥胖或超重成人，31周减重达29%，刷新纪录。两项研究均采用研究者与受试者设盲、安慰剂对照设计，入组BMI分别为27−45（研究A）和27−40（研究B）kg/m²，比较不同剂量联合与单药方案的疗效。
礼来于 9 月 29 日公布 TRIUMPH-2 研究详细结果，retatrutide 三靶点 GLP-1 在 4 mg、9 mg 和 12 mg 三个剂量下，80 周时均实现显著减重与 A1C 降低。超过半数受试者不再符合肥胖标准，多达 40% 达到正常范围 A1C。
礼来 Retatrutide 三期 TRIUMPH-1 试验纳入 2339 名无糖尿病肥胖成人，12 mg、9 mg 和 4 mg 组 80 周体重平均分别下降 25.0%、23.7% 和 17.6%，均显著优于安慰剂组的 3.9%（P<0.001）。
推荐理由：retatrutide 三期在 80 周同时报告体重、膝骨关节炎疼痛和睡眠呼吸暂停三类终点，使三受体激动剂在肥胖共病人群中的获益可以在同一试验内直接比较。
礼来retatrutide在肥胖合并2型糖尿病患者的三期TRIUMPH-2试验中达到80周体重主要终点：4mg、9mg、12mg组体重较基线平均变化分别为-11.9%、-16.8%、-18.8%，安慰剂组为-5.1%，三组估计治疗差异均p<0.0001。
推荐理由：在2型糖尿病这一减重通常更困难的群体中给出了剂量梯度减重幅度与胃肠道不良反应发生率，可与同类GLP-1类药物横向比较。
Butler、Purdue、Rutgers 等高校与 Regeneron、Eli Lilly、AbbVie、Pfizer 等药企及 FDA 合作，开设两年制药品安全监管药学奖学金项目。每个项目包含 4 个月高校课程、12 个月药企实践及 8 至 12 个月 FDA 药品错误预防与风险管理办公室轮训。申请截止日期与资格要求详见各高校项目页面。
HUMULIN R（人胰岛素）在 FDA 数据库中收录 5 项补充申请（SUPPL），最新状态更新日期为 19910312，全部标记为 AP（已批准）。
orforglipron 在心血管风险增加的 2 型糖尿病患者中证实了对 MACE-4 的心血管安全性非劣效于胰岛素 glargine。orforglipron 最常见的不良事件是胃肠道事件且是停药主因，但临床显著低血糖发生率低于胰岛素 glargine。这些结果支持 orforglipron 作为该人群具有心血管安全性的每日一次口服治疗选择。
推荐理由：原文提供了与胰岛素对照的心血管安全性非劣效结果，并比较了胃肠道不良事件和低血糖发生率。
Nature 回顾了从 1990 年代 OTOF 基因发现到 2025 年 Otarmeni 成为首个获 FDA 批准用于听力丧失基因疗法的关键里程碑。CHORD 试验中 80% 的参与者在 24 周内听力改善，42% 恢复听力。文章详述了病毒载体 Anc80L65 克服基因尺寸难题、小鼠模型验证机制以及多国药企布局此领域的研发转折点。
推荐理由：文章通过时间线梳理了从基础研究到临床获批的关键节点，帮助读者理解基因疗法开发中的技术障碍与突破路径。
礼来的amylin与Zepbound组合疗法eloTZP在肥胖与糖尿病患者中实现了前所未有的减重效果。该数据于周三在EASD26大会上公布，其减重效果超越了Wegovy、Zepbound、CagriSema和retatrutide等现有疗法。
礼来在 EASD 年会上公布 EloraTZP（eloralintide 与 Zepbound 联用）二期试验结果，该疗法在 48 周时实现平均减重 23.3%，优于 Zepbound 单药的 14.8% 和安慰剂的 3%。最高剂量组糖化血红蛋白降低 2.9%，也优于对照。但 EloraTZP 组因不良事件停药率在 10.8% 至 27% 之间，公司称三期试验将采用更长的疗程和优化的剂量递增方案。
礼来 Zepbound 与 amylin 候选药物 eloralintide 的联合治疗在肥胖和 2 型糖尿病患者的中期试验中实现显著减重。最高剂量联合治疗组 48 周体重减少 23.3%，优于单用 Zepbound 的 14.8% 和单用 eloralintide 的 11.1%。但治疗中止率较高可能引发耐受性质疑。
推荐理由：原文给出了联合治疗与单药治疗的具体减重百分比，读者可以据此比较不同方案的疗效差异。
Lilly 在 EASD 会议上公布间接分析显示，其口服药物 Foundayo（17.2 mg）相比口服 semaglutide 多减重 1.5%–2.4%，HbA1c 降幅多 0.3%–0.6%。注射疗法 Zepbound 相比高剂量注射 Wegovy 减重效果最高多 4.5%，达成 20% 体重减轻的患者比例高至 3 倍。BMO Capital 认为这些数据虽非头对头证据，但具有商业支持作用。
三重GIP、GLP-1和胰高血糖素受体激动剂Retatrutide在治疗肥胖症的临床试验中显示出显著的减重效果。在为期48周的治疗后，Retatrutide 12 mg组患者的体重平均减轻了24.2%。该研究结果发表于《新英格兰医学杂志》。
Lilly 宣布其三重激动剂 retatrutide 在同时患有肥胖和 2 型糖尿病的患者中实现了高达 18.8% 的体重减轻。该治疗使 60% 的试验参与者体重降至肥胖阈值以下。数据在欧洲糖尿病研究协会年会（EASD）上公布。
BioSpace 梳理了支撑庞大免疫炎症（I&I）市场的六大前沿靶点，包括FcRn和STAT6。强生的Imaavy在系统性红斑狼疮二期试验中显著降低疾病活动度，而Kymera Therapeutics的口服STAT6降解剂KT-621在中重度特应性皮炎患者中实现皮肤和血液STAT6水平中位降低94%和98%。这些新型机制旨在填补Dupixent等重磅药物专利到期后的市场空白。
罗氏决定停止开发其研究性肥胖药物 emugrobart，该药物在二期 GYMINDA 试验中与礼来的 tirzepatide 联用，旨在通过靶向肌生成抑制素来减少减肥过程中的肌肉流失。
推荐理由：热度：2 个信源报道同一事件
礼来BTK抑制剂匹妥布替尼片新适应症获NMPA批准上市。根据临床试验进展推测，本次获批适应症为慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤初治患者。该药此前已于2024年10月在国内获批用于套细胞淋巴瘤三线治疗，2026年2月获批CLL/SLL二线治疗。
礼来长效胰岛素 Onswik（Efsitora alfa）获 FDA 批准上市，与饮食和运动一起用于控制 2 型糖尿病成人的高血糖。该药为每周一次注射，与每日一次基础胰岛素相比每年可减少 300 多次注射；其在中国市场的上市申请也已获受理并正在审评中。
陪审团裁定礼来因终止与 Nektar Therapeutics 就自身免疫药物 rezpegaldesleukin (rezpeg) 的合作关系，需向后者支付 9000 万美元损害赔偿。Nektar 最初寻求 10 亿美元赔偿，其指控礼来在收购竞品后违背了合作协议的诚信义务。礼来表示将对此判决提起上诉。
FDA已批准礼来每周一次基础胰岛素Efsitora alfa（商品名Onswik）上市，用于联合饮食和运动控制2型糖尿病成人的高血糖。该药是融合蛋白类药物，将新型胰岛素单链变体与人IgG2-Fc结构域结合，通过Fc融合技术延长半衰期实现每周一次皮下注射。
推荐理由：这是首个获批的每周一次基础胰岛素，为2型糖尿病患者提供了比现有每日注射更便利的给药选择。
诺和诺德CagriSema在REIMAGINE 5试验中让2型糖尿病患者平均减重12.4%，礼来替尔泊肽为9.1%。两项研究均达到主要终点，安全性与此前研究基本一致。
礼来每周一次胰岛素 Efsitora alfa 获批上市。该药为 Fc 融合的单链胰岛素，含 299 个氨基酸，在 CHO 细胞内表达。两项三期临床 QWINT-1 和 QWINT-2 中，Efsitora alfa 分别表现出非劣效于甘精胰岛素和德谷胰岛素的降糖效果。
礼来开发的每周一次长效基础胰岛素Onswik（insulin efsitora alfa）获得美国FDA批准，用于成人2型糖尿病患者。该药物旨在减少注射频率，从每日一次变为每周一次。
礼来替尔泊肽注射液的中国说明书获国家药监局批准更新，射血分数保留的心力衰竭合并肥胖成人患者的SUMMIT三期临床研究数据被正式写入。
礼来公司向诺诚健华支付1亿美元首付款及近期款项，达成一项针对五个靶点的药物发现合作，潜在里程碑付款总额最高可达32.5亿美元。诺诚健华将利用其药物发现平台和研究经验推进项目，并有权获得基于年度净销售额的分层特许权使用费。此次合作延续了礼来近期利用GLP-1药物收入积极进行业务拓展的策略。
礼来制药 5.1 类新药塞普替尼片在中国获批上市。这是塞普替尼片剂剂型首次在中国获批，该药是全球首款获批的高选择性 RET 抑制剂。
礼来塞普替尼片剂在中国获批，这是该药片剂剂型首次在国内获批。塞普替尼是一种高选择性RET激酶抑制剂，适用于RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者、RET突变型甲状腺髓样癌以及RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。
推荐理由：这是塞普替尼片剂剂型首次在国内获批，为RET基因融合阳性非小细胞肺癌等患者提供了新的口服选择。