为何一位亨廷顿病患者对 UniQure 基因疗法 AMT-130 疗效衰减并不担忧

UniQure 亨廷顿病基因疗法 AMT-130 的四年随访数据显示疾病进展减缓 44%，较此前三年数据的 75% 出现衰减。在 12 例受试者中，治疗效果从第三年到第四年有所下降，UniQure 认为无需担忧，但引发外界对疗效持久性的质疑。亨廷顿病患者倡导者 Lauren Holder 对此并不在意。