AMT-130亨廷顿基因疗法长期随访疗效减弱 股价暴跌37%
先了解这件事
2026年夏，UniQure基于AMT-130的36个月随访数据向FDA提交BLA并寻求加速审评，预计约8个月后获结果。9月29日，UniQure公布48个月随访数据：早期报道称高剂量组（12例）减缓44%无统计学显著，后续报道澄清44%实为24个月cUHDRS主要终点（p=0.144），48个月TFC减缓61%（p=0.008）。36个月数据：早先报道称减缓75%，后续报道称cUHDRS减缓80%（名义p=0.005）。9月30日新报道指出复合终点获益较三年时缩小，疗效持久性遭质疑，但TFC功能容量结果仍支撑加速批准申请，完全批准仍需确证性研究，支付方对获益持续时间能否覆盖成本态度不明。数据公布后UniQure股价当日暴跌37%，市值蒸发约10亿美元。10月1日，STAT News报道亨廷顿病患者倡导者Lauren Holder对疗效衰减并不在意，UniQure也认为无需担忧，但外界对疗效持久性的质疑仍在持续。
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报道时间线
沿着报道，了解事件的不同侧面。
- STAT News为何一位亨廷顿病患者对 UniQure 基因疗法 AMT-130 疗效衰减并不担忧
UniQure 亨廷顿病基因疗法 AMT-130 的四年随访数据显示疾病进展减缓 44%，较此前三年数据的 75% 出现衰减。在 12 例受试者中，治疗效果从第三年到第四年有所下降，UniQure 认为无需担忧，但引发外界对疗效持久性的质疑。亨廷顿病患者倡导者 Lauren Holder 对此并不在意。
- 中文产业新闻（药渡/pharmcube · Vault）uniQure亨廷顿病基因疗法AMT-130 I/II期主要终点未达统计学显著 股价跌37%
uniQure亨廷顿病基因疗法AMT-130 I/II期高剂量组在24个月cUHDRS主要终点上减缓44%，但p=0.144未达统计学显著，公司股价当日跌37%。48个月随访中同一剂量组在TFC上减缓61%（p=0.008），呈剂量依赖并与36个月约60%的趋势一致。
- 文献与产业新闻（bio-brief · Vault）精选uniQure 亨廷顿病基因疗法四年随访数据引发疗效持久性质疑
uniQure 亨廷顿病基因疗法四年随访数据显示复合终点获益较三年时缩小，疗效持久性面临质疑。功能容量结果仍支撑加速批准申请，但完全批准仍需确证性研究，且支付方能否认可其获益持续时间以覆盖成本仍不明朗。
- BioPharma DiveUniQure 亨廷顿病基因疗法 AMT-130 最新数据公布后股价大跌
UniQure 公布亨廷顿病基因疗法 AMT-130 关键临床试验的四年数据，导致其市值蒸发约10亿美元。12名接受高剂量治疗的患者在疾病进展减缓方面显示出44%和61%的改善，但均未达到统计学显著性。该公司已于今夏晚些时候向FDA提交了上市申请，并寻求加速审评，预计约8个月后获得审评结果。
- 中文产业新闻（药渡/pharmcube · Vault）精选uniQure 亨廷顿病基因疗法 AMT-130 四年随访数据疗效大幅降低
uniQure 公布其亨廷顿病在研基因疗法 AMT-130 I/II 期研究最新数据，显示四年随访时疗效较早期数据显著降低。在12名高剂量患者随访至48个月时，主要终点cUHDRS显示疾病进展减缓44%（p=0.144），而此前36个月时基于全部15名高剂量患者的数据显示cUHDRS减缓达80%（名义p=0.005）。该疗法此前已基于36个月数据提交了BLA申请。
- BioSpace精选UniQure 亨廷顿病基因疗法 AMT-130 四年数据减缓疾病效果减弱，股价暴跌
UniQure 公布其亨廷顿病基因疗法 AMT-130 的四年数据，高剂量组（12例患者）疾病进展减缓44%，与自然史对照无显著差异，低于去年报告的三年数据75%的减缓效果。
- Endpoints NewsUniQure股价因亨廷顿病基因疗法随时间推移显现获益减弱而下跌
UniQure的实验性亨廷顿病基因疗法AMT-130的获益可能低于最初预期，导致其股价下跌。该疗法在长期随访数据中显示出随时间推移效果减弱的迹象。
- STAT NewsUniQure 基因疗法 AMT-130 四年后继续延缓亨廷顿病进展，但疗效幅度减弱
UniQure 报告其一次性基因疗法 AMT-130 在给药四年后，与外部对照组相比继续延缓亨廷顿病进展 44%，但该差异无统计学意义。与一年前的分析相比，治疗益处的幅度已减弱。FDA 已开始审查该疗法的上市申请。
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