STAT News· Adam Feuerstein·· 3 天前评分44
UniQure 基因疗法 AMT-130 四年后继续延缓亨廷顿病进展，但疗效幅度减弱
STAT+: UniQure’s gene therapy continues to slow Huntington’s progression after four years
导读
UniQure 报告其一次性基因疗法 AMT-130 在给药四年后，与外部对照组相比继续延缓亨廷顿病进展 44%，但该差异无统计学意义。与一年前的分析相比，治疗益处的幅度已减弱。FDA 已开始审查该疗法的上市申请。
来源：STAT News · statnews.com