BioSpace· Heather McKenzie·· 3 天前精选评分54
UniQure 亨廷顿病基因疗法 AMT-130 四年数据减缓疾病效果减弱，股价暴跌
UniQure crashes as Huntington’s gene therapy shows less slowing of disease at 4 years
导读
UniQure 公布其亨廷顿病基因疗法 AMT-130 的四年数据，高剂量组（12例患者）疾病进展减缓44%，与自然史对照无显著差异，低于去年报告的三年数据75%的减缓效果。
推荐理由
文章对比了四年和三年数据在关键指标上的差异，并解释了公司为何更看重三年数据作为监管锚点。
来源：BioSpace · biospace.com