uniQure 亨廷顿病基因疗法 AMT-130 四年随访数据疗效大幅降低

uniQure 公布其亨廷顿病在研基因疗法 AMT-130 I/II 期研究最新数据，显示四年随访时疗效较早期数据显著降低。在12名高剂量患者随访至48个月时，主要终点cUHDRS显示疾病进展减缓44%（p=0.144），而此前36个月时基于全部15名高剂量患者的数据显示cUHDRS减缓达80%（名义p=0.005）。该疗法此前已基于36个月数据提交了BLA申请。