文献与产业新闻（bio-brief · Vault）· BioCentury·2026-09-30 05:35· 2 天前精选评分58

uniQure 亨廷顿病基因疗法四年随访数据引发疗效持久性质疑

Four-year data raise durability questions for uniQure’s Huntington gene therapy

导读

uniQure 亨廷顿病基因疗法四年随访数据显示复合终点获益较三年时缩小，疗效持久性面临质疑。功能容量结果仍支撑加速批准申请，但完全批准仍需确证性研究，且支付方能否认可其获益持续时间以覆盖成本仍不明朗。

推荐理由

四年随访与三年数据对比，复合终点效应缩小而功能终点仍支持批准，为该基因疗法疗效持久性提供了关键时序对照。