生物医药日报 · 2026 年 10 月 8 日 · 星期四
CBA FRONTIER INSIGHTS
武田泽索昔替尼头对头III期击败氘可来昔替尼
武田公布泽索昔替尼三项LATITUDE银屑病3期新数据，其中头对头试验LATITUDE Atlas在主要及所有关键次要疗效终点上对氘可来昔替尼显示统计学优效。同日，艾伯维帕金森新药tavapadon获FDA批准，成为全球首款选择性D1/D5受体部分激动剂；FDA还批准了tucatinib三联方案用于HER2阳性乳腺癌维持治疗。
临床读出与安全
武田泽索昔替尼头对头氘可来昔替尼 III 期试验达到主要终点
武田公布泽索昔替尼（TAK-279）三项 3 期 LATITUDE 银屑病研究的新数据。其中头对头试验 LATITUDE Atlas（TAK-279 PsO 3004）在主要疗效终点及所有关键次要疗效终点上均对氘可来昔替尼显示出统计学优效，第 8 周即可观察到更高比例的皮损完全清除，第 16 周皮损完全清除患者人数为氘可来昔替尼组的 2.5 倍以上。
Cerevance帕金森病新药solengepras三期ARISE试验达到主要终点
Cerevance的solengepras在针对帕金森病运动波动的三期ARISE试验中达到主要终点，150mg剂量在第12周较安慰剂平均减少每日0.61小时"关期"时间（基线5.65小时，150mg组下降1.56小时、安慰剂组下降0.95小时），同时增加无非运动症状的"开期"时间。
SMARTEST 研究：达格列净在早期 2 型糖尿病中未优于二甲双胍
SMARTEST 研究在 EASD 年会上公布的结果显示，无明确心血管或肾脏疾病的早期 2 型糖尿病患者使用达格列净，未比二甲双胍更能减少长期并发症。该试验为大型随机设计，直接比较两药在该人群中的疗效。
AiCuris在TANDEM会议公布pritelivir治疗免疫低下患者难治性HSV感染的关键3期数据
德国AiCuris在TANDEM学术会议上公布在研口服小分子HSV解旋酶-引物酶抑制剂pritelivir治疗免疫功能低下患者难治性、伴或不伴耐药的单纯疱疹病毒感染的关键性3期临床数据。HSV-1和HSV-2均可引起终身感染，免疫功能低下患者长期面临治疗手段有限的局面。
监管与产业动态CompassHER2-pCR 二次分析显示 HER2DX 评分可识别适合减少新辅助化疗的 HER2+ 早期乳腺癌患者
CompassHER2-pCR 试验（EA1181，NCT04266249）在 2,141 例 II-IIIA 期 HER2+ 乳腺癌患者中评估了 12 周 THP（紫杉醇+曲妥珠单抗+帕妥珠单抗）新辅助治疗，整体 pCR 率为 43.8%，其中 ER- 患者 63.7%、ER+ 患者 32.4%。
NANT 研究：新辅助尼拉帕利单药治疗不可切除 HRD 阳性高级别浆液性卵巢癌的多中心单臂 2 期试验
NANT 2 期试验中，尼拉帕利新辅助单药在初始不适合初次减瘤手术的 HRD 阳性晚期高级别浆液性卵巢癌患者中显示出抗肿瘤活性，并使部分患者实现 R0 切除。该研究为单臂设计，作者明确下一步需以标准铂类紫杉烷新辅助化疗为对照开展随机验证。
小规模试验中光遗传学部分恢复视网膜色素变性患者视力
STAT+报道，发表于《New England Journal of Medicine》的一项小规模临床试验显示，光遗传学技术可部分恢复视网膜色素变性患者丧失的视力。
华中科技大学团队在Nature Medicine报告体内BCMA CAR-T治疗骨髓瘤4例均缓解
华中科技大学梅恒、胡豫团队在Nature Medicine报告体内BCMA CAR-T（ESO-T01）治疗复发难治多发性骨髓瘤的结果，4例患者均获得客观缓解。该疗法无需白细胞单采与体外制备，是前期3个月短期数据的延续报道。该队列仅4例，长期安全性、CAR-T持续时间与缓解持久性有待更长随访回答。
监管与产业动态亨廷顿病基因疗法 4 年随访与较慢功能减退相关
一款亨廷顿病基因疗法 4 年随访与较慢的功能减退相关。该结果由 Huntington's Disease News 报道，标题以"Signal or noise?"对该信号是否可靠提出疑问。
监管与政策
FDA批准tucatinib联合trastuzumab与pertuzumab用于HER2阳性乳腺癌维持治疗
FDA于2026年10月7日批准tucatinib（Tukysa，Seagen Inc.，辉瑞子公司）联合trastuzumab和pertuzumab，用于经诱导治疗后HER2阳性、不可切除局部晚期或转移性乳腺癌成人患者的维持治疗。
艾伯维帕金森新药tavapadon获FDA批准上市，为全球首款选择性D1/D5受体部分激动剂
艾伯维选择性多巴胺D1/D5受体部分激动剂tavapadon（商品名Juvmo）获FDA批准上市，用于治疗成人帕金森病，为每日一次口服片剂。tavapadon为全球首款选择性靶向多巴胺D1/D5受体亚型的部分激动剂。艾伯维援引数据显示全球帕金森病患者超过1100万。
特朗普政府拟对国际学生 OPT 工作项目征收 7 万美元费用
美国国土安全部拟对国际学生 OPT（选择性实习训练）项目征收 7 万美元基础费用，参加项目超过一年者再加 3 万美元，由推荐该生的学术机构为每名学生缴纳；若最终落地，DHS 估计每年可收取约 124 亿美元，公众意见征集截止 11 月 9 日。国际生约占美国生命科学博士毕业生四分之一、博士后六成，AAU 调查显示今年国际生博士申请同比下降 21%，国内生申请则上升 3%。
Glycomine旗下GLM101获FDA突破性疗法认定，用于治疗PMM2-CDG
Glycomine宣布美国FDA授予其研究性脂质体底物替代疗法GLM101突破性疗法资格认定，用于治疗磷酸甘露糖变位酶2相关性先天性糖基化障碍（PMM2-CDG），该病目前尚无获批治疗手段。认定依据为一项开放标签2a期研究，GLM101治疗24周后共济失调及其他临床指标得到改善。
PhRMA 起诉特朗普政府 Medicare GLOBE 最惠国定价试点
PhRMA 周三在华盛顿特区联邦地区法院起诉特朗普政府，指控名为 GLOBE 的 Medicare Part B 最惠国定价试点超越法定权限。该试点因政府与企业达成 Medicaid 自愿 MFN 定价协议而豁免了大多数公司，实际影响有限。
美国司法部新指令将制药业纳入白领欺诈执法重点
美国司法部下设国家欺诈执法部门上周发布新指令，将《联邦食品、药品和化妆品法》明确纳入白领欺诈执法优先事项，标志对制药和器械企业的监管范围扩大。曾任该部门医疗欺诈组副主管、现为Miller & Chevalier律所成员的Kevin Lowell评论称这是微妙但重大的管辖权扩展。
FDA 发布肝功能不全患者药代动力学研究的草案指南
FDA 发布肝功能不全患者药代动力学研究的草案指南，面向计划评估肝损伤对药物 PK 与 PD 影响的申办方与申请人，涵盖试验设计、数据分析与对给药方案的影响。指南由 CDER 发布，文书号 FDA-2026-D-8693，意见反馈截止 2026 年 12 月 1 日。
监管与产业动态Abbott 获 FDA 批准新一代 CardioMEMS HF System，支持在家查看心脏读数
Abbott 获 FDA 批准新一代 CardioMEMS HF System，新增在家查看心脏读数功能，便于患者在家庭环境中获取心脏监测数据。原文仅提供标题信息，未披露审批具体日期、系统技术参数及上市时间等细节。
产业与交易
艾伯维约109亿美元收购Apogee Therapeutics，获得IL-13单抗zumilokibart等后期管线
艾伯维于9月3日完成对Apogee Therapeutics的收购，交易股权价值约109亿美元。Apogee的核心资产包括处于后期开发阶段的IL-13单抗zumilokibart，以及针对哮喘等疾病开发的项目。
Caribou 终止全部临床管线并大幅裁员，异体 CAR-T 融资环境遇冷
Caribou Biosciences 将停止全部临床管线与异体 CAR-T 候选药物的进一步推进，评估包括并购、业务合并在内的战略替代方案，并实施大规模裁员。
默沙东 Keytruda 皮下制剂在荷兰被判侵犯 Halozyme 专利，被令在多欧洲国停售停产
荷兰法院裁定默沙东皮下注射版 Keytruda 侵犯 Halozyme Therapeutics 专利，下令在法国、意大利、瑞典、瑞士、荷兰等国停止制造和销售该制剂。静脉输注版 Keytruda 不受该专利诉讼及法院命令影响，患者仍可使用。此次裁定是默沙东与 Halozyme 之间围绕这款畅销肿瘤药不断扩大的专利侵权纠纷的一部分，默沙东方面暂未回应置评请求。
拜耳投资22亿美元在俄亥俄州建设制药生产基地
拜耳投资22亿美元在俄亥俄州New Albany建设制药工厂，生产原料药和制剂，服务美国及全球市场。工厂初期聚焦肿瘤、心血管和肾病领域，首个原料药模块预计2031年投产，第二个模块2034年上线；项目将创造约600个高价值岗位及约1500个建筑岗位，是美国制药行业回流潮（业界承诺逾1500亿美元投资）的一部分。
荷兰新锐RougeTx完成5800万美元A轮融资，开发HHT疾病修饰疗法RTX-001
荷兰临床前生物技术公司RougeTx完成5800万美元A轮融资，推进核心项目RTX-001进入遗传性出血性毛细血管扩张症（HHT）的首次人体临床开发。RTX-001是一款疾病修饰疗法，通过靶向周细胞功能障碍恢复血管完整性。HHT是第二常见的遗传性出血性疾病。
论文研究
Gst RNase P RNA冷冻电镜异构分析揭示Mg2+四类动态与催化构象转变
本研究用聚焦异构性的冷冻电镜策略在apo与holo状态下分别解析出Geobacillus stearothermophilus RNase P RNA的55个与21个构象体，整体分辨率约3 Å。
tRNA 1 Arg (UCU) 剂量调控前列腺癌谱系依赖与治疗耐药
该研究发现 tRNA 1 Arg (UCU) 剂量下降可驱动前列腺癌从 AR 依赖性腺癌向神经内分泌样谱系转化，并导致对 enzalutamide 等 AR 通路抑制剂耐药；回补该 tRNA 可恢复 AR 通路活性并逆转耐药。
小鼠AT2肺泡干细胞跨区迁移并转分化为club细胞驱动细支气管再生
中国科学院分子细胞科学卓越创新中心团队用五种AT2特异性谱系示踪系统表明，小鼠细支气管损伤后AT2细胞可经CLDN4+瞬时态跨区迁移并转分化为club细胞与纤毛细胞，52.35±7.09%的新生club细胞源自AT2。
人源剪接体终止机制的结构与生化解析
Boreikaite等人结合冷冻电镜与生化分析，解析了人源剪接体终止的分子机制，鉴定出两个连续中间态结构：含AQR的ILS AQR（2.4 Å分辨率）和含去分支内含子的DIS（3.2 Å）。
Nature：效应型调节性T细胞通路可用于阻断肺癌发生
研究人员在肺癌前侵袭阶段鉴定出一条效应型调节性T细胞免疫通路，可在血液样本中监测以追踪肺癌发生；在前侵袭阶段阻断该免疫网络可降低肿瘤发生率并减小肿瘤体积。DOI:10.1038/s41586-026-11066-6。
肠道菌群奇数链脂肪酸缓解小鼠动脉粥样硬化
中山大学与深圳湾实验室团队发现肠道菌Bacteroides uniformis产生的奇数链脂肪酸十五烷酸（PA，C15:0）可缓解Apoe−/−小鼠动脉粥样硬化。
肠道共生菌随人类史前迁徙长期共迁移：Tsimane 与 Hadza 菌株间中位约 1.7 万年基因隔离
斯坦福 Carter 等在 Nature 报告，基于玻利维亚 Tsimane 与坦桑尼亚 Hadza 粪便深度宏基因组与考虑重组的群体遗传学分析，两人群共享的 636 种肠道菌菌株间存在中位约 17,090 年的基因隔离，与人类祖先走出非洲到定居美洲的迁徙时间线吻合，提示这些共生菌随人类史前全球迁徙长期共迁移。
DHRS7–OXER1 通路通过 5-oxoETE 连接上皮氧化还原感知与组织韧性
DHRS7 通过 NADP+–NADPH 调控 5-oxoETE 水平，后者激活 OXER1 受体招募抗菌免疫细胞并诱导 NUDIX 酶保护上皮氧化还原完整性。该研究将 DHRS7–OXER1 轴定位为连接氧化应激感知、先天免疫与组织韧性的一条新通路，DOI:10.1038/s41586-026-11121-2。
中南大学湘雅医院团队多组学研究在《Science》发表，明确肠道菌群-关节保护通路
中南大学湘雅医院团队在《Science》发表多组学研究，结合双人群队列、宏代谢组与 IMRD 数据库，首次明确肠道菌群-GUDCA-FXR-GLP-1-关节通路。研究指出 C. bolteae 与 UDCA 可保护关节，并以基因编辑小鼠和真实世界数据进行验证，为骨关节炎药物重定位提供可复制的研究框架。
淀粉样蛋白PET Centiloid阈值在阿尔茨海默病诊断中的个体参与者数据荟萃分析
基于53项研究、49227名参与者与5种PET示踪剂的个体数据荟萃分析显示，淀粉样蛋白阳性数据驱动截断值为18 Centiloid（95% CI 16-19）。双截断分析表明<11可高置信判为阴性、>26可高置信判为阳性，11-26区间需结合使用场景谨慎解读；与视觉判读对应的截断值为27 Centiloid（Cohen κ 0.86，95% CI 0.83-0.89）。
Nature论文：Serpins通过纤维蛋白在胰腺导管腺癌中构建免疫抑制生态位
一项发表于Nature的研究发现，Serpins在胰腺导管腺癌（PDAC）中通过纤维蛋白形成免疫抑制微环境，部分解释了PDAC对抗PD-1治疗几乎不响应的原因。
分裂吸引子设计实现导航目标的快速写入
Aaron J. Lanz 在 Nature 发表研究，描述 hΔK–PFG 环状回路通过分裂吸引子机制实现导航目标的快速写入。机制依赖慢兴奋、快抑制与去抑制门控，其中去抑制控制网络功能耦合，使回路在测量与持续朝向记忆之间快速切换。
全基因组适应性图谱揭示 FANCM-RMI1/2 复合物在 BRCA1 与 BRCA2 缺失下作用相反
该研究在可分别急性敲低 BRCA1 和 BRCA2 的同源细胞系平台上绘制全基因组遗传相互作用图谱，鉴定出 FANCM-RMI1/2 复合物在两种缺失下方向相反。
人肺类器官模拟组织驻留抗病毒T细胞应答
含内源性驻留免疫细胞的人肺类器官在体外复现了SARS-CoV-2感染诱导的保护性组织驻留记忆T细胞应答，展示了局部免疫记忆能力，为研究人体组织驻留抗病毒防御提供实验平台。原文DOI:10.1038/s41586-026-11114-1。
研究解析革兰氏阴性菌脂多糖跨膜转运蛋白机器的结构基础
Nature发表的研究解析了革兰氏阴性菌中负责将脂多糖（LPS）从细胞质膜转运到外膜外叶的蛋白机器结构，揭示LPS结合引发的构象变化如何促进其跨膜转运。原文链接：https://www.nature.com/articles/s41586-026-11129-8，doi:10.1038/s41586-026-11129-8。
方法与资源
深度学习从化学与基因扰动的高通量图像中提取棒状杆菌作用机制特征
研究人员训练一个深度学习模型，直接从高通量图像区分 Corynebacterium glutamicum（结核分枝杆菌替代菌）中药物的作用机制（MoA），能对已知抗生素 MoA 稳健分类并识别此前未见过的抗生素 MoA。
监管与产业动态耶鲁团队建立HPV前向遗传学筛选平台，助力更稳定易产疫苗研发
耶鲁大学DiMaio团队在Science Advances发表研究，建立首个针对HPV的前向遗传学筛选平台，有望帮助开发更稳定、更易生产的HPV疫苗。研究通过将L1和L2蛋白拆分到独立小型质粒上，解决了HPV难以在常规条件下培养的瓶颈；团队已用该平台从突变文库中成功筛选出特定抗体抗性突变株，下一步计划筛选能提高疫苗稳定性的突变。原文DOI：10.1126/sciadv.aei3417。
观点与评论
2026年诺贝尔化学奖授予手性自催化研究，评委会称对药学有影响
Henri B. Kagan 与 Kenso Soai 获 2026 年诺贝尔化学奖，表彰他们在不对称有机合成中非线性效应与自催化反应方面的发现。Kagan 现年 95 岁，Soai 现年 76 岁；其代表性工作 Soai 反应中产物自身充当催化剂并选择性产生其中一种手性构型，诺贝尔化学奖委员会成员称其为有机化学中最令人惊叹的实验。
分子胶降解剂 TRI-611 靶向 ALK 耐药突变
Conery 等人在 Nature 报告选择性、可透过血脑屏障的分子胶降解剂 TRI-611，临床前显示其可降解 ALK 融合蛋白并覆盖 TKI 耐药突变。非小细胞肺癌现有 ALK TKI 面临 ALK 激酶域突变所致获得性耐药、毒性及中枢神经系统渗透有限等局限，TRI-611 在临床前层面同时回应耐药与脑转移两个问题。
监管与产业动态EBMT–ISCT–JACIE 发布 2026 版 CAR-T 治疗严重自身免疫病国际共识更新
由 EBMT、ISCT 与 JACIE 联合制定、EULAR 和 ECTRIMS 参与贡献的 2026 版 CAR-T 治疗严重自身免疫病国际共识在 The Lancet Rheumatology 发表，更新 2024 年首版建议，覆盖风湿、神经、血液及儿科适应症，对患者选择、诊疗评估、治疗计划、临床管理与免疫监测给出指导。
快讯
- JAK2V617F 骨髓增殖性肿瘤中异常红细胞刚性同时驱动血栓与出血Science Translational Medicine
- 研究称 zavondemstat 主要通过抑制 DHODH 发挥抗癌作用，靶点并非 KDM4监管与产业动态
其余动态一览
没有入选今日日报、但有具体事件的 21 条资讯，按类别各成一表，一行一件事。点一类展开。
临床进展瑞他鲁肽、VAX-31、伏美替尼、IRMA试验 等10 件 ▾▴
没有入选日报的试验启动、早期与中期数据、结果公布
- 瑞他鲁肽III期结果登NEJM三重激素受体激动剂，近四分之一肥胖者体重下降超35%
- VAX-31III期达全部主要终点成人肺炎球菌疫苗，头对头PCV20和PCV21，共享血清型非劣效、独有血清型优效，拟2028年上半年递交BLA
- 伏美替尼III期未达主要终点一线EGFR外显子20插入晚期非鳞NSCLC未达PFS主要终点，股价暴跌60%
- IRMA试验试验结果无差异马拉维2168名婴儿，补铁联合疟疾化学预防未改善认知发育
- Epkinly（Genmab/AbbVie）III期数据公布；一线DLBCL结果积极联合R-CHOP一线治疗DLBCL，进展或死亡风险降低51%
- relcobatinib与FDA就关键试验设计达成一致慢性粒细胞白血病，计划入组450例，比较主要分子学缓解疗效FDA
- 瑞康芦泽妥塔单抗启动中国II期临床试验联合阿得贝利单抗用于可切除非小细胞肺癌围手术期，入组660例
- 多拉韦林/伊拉曲韦启动II期临床试验HIV-1感染儿科患者，入组45例，评估药代动力学、安全性和疗效FDA
- Cabenuva筹备数据ViiV为应对HIV治疗市场竞争筹备数据，巩固市场地位
- Kairos 前列腺癌候选药物推进至更早线治疗公司欲借此扩大该资产潜在适用人群
试验终止与暂停Gossamer Bio USA, Inc.、Nandakumar Narayanan、University of Texas Southwestern Medical3 件 ▾▴
ClinicalTrials.gov 上状态新变为终止、撤回、暂停的药物类 I–III 期试验；原因是申办方填写的原文
- Gossamer Bio USA, Inc. ↗终止 · II 期 · 入组Open-label Extension Study of GB002 in Adult Subjects With Pulmonary Arterial Hypertension｜原因：Enrollment has declined and remaining participants have been on study more than three years. Continued study visits/data
- Nandakumar Narayanan ↗撤回 · II 期 · 资金 / 商业Terazosin And Metabolic Engagement in Parkinson's Disease｜原因：Not Funded
- University of Texas Southwestern Medical ↗撤回 · I 期 · 入组Ketamine in Severe Traumatic Brain Injury｜原因：It was not possible to recruit any patients to this study as neurosurgery is placing external ventricular drains and nea
交易与融资Forbion、礼来 ← Gate Biosciences、TRex Bio（Retension、Lycia筹备中）3 件 ▾▴
没有入选日报的交易和融资轮次
- Forbion募资26亿美元两只新基金支持约30家生物制药公司，资管规模升至约75亿欧元
- 礼来 ← Gate Biosciences扩大合作8.7亿美元分子闸门口服药合作新增一个未公开靶点，礼来可再选第二个靶点
- TRex Bio（Retension、Lycia筹备中）推进1.11亿美元IPORetension与Lycia也在准备上市
政策与指南FDA、国家癌症中心淋巴瘤质控专家委员会、WHO3 件 ▾▴
不针对具体产品的监管政策、指南和机构动态
- FDA发布多份行业指南涵盖血液制品、PMA申报、细胞与基因治疗及肿瘤试验入组标准等13份FDA
- 国家癌症中心淋巴瘤质控专家委员会发布CAR-T管理专家共识CD19 CAR-T治成人B-NHL管理实践专家共识（2025版）
- WHO首发儿童青少年肥胖指南不推荐0-9岁使用药物或减重手术；Caribou因融资失败关停公司其他
其他动态Pluvicto（诺华）、BD2 件 ▾▴
当天不足 3 件的类别并在这里
- Pluvicto（诺华）生产与质量：拟议核安全法规或阻碍扩产生产涉及核素操作，新规若落地或影响供应与放量其他
- BD生产与质量：$19B 投入美国本土制造其中$3B专项用于制造产能扩张