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Glycomine旗下GLM101获FDA突破性疗法认定,用于治疗PMM2-CDG
填补治疗空白!这款罕见病在研疗法拿到FDA突破性疗法认定
导读
Glycomine宣布美国FDA授予其研究性脂质体底物替代疗法GLM101突破性疗法资格认定,用于治疗磷酸甘露糖变位酶2相关性先天性糖基化障碍(PMM2-CDG),该病目前尚无获批治疗手段。认定依据为一项开放标签2a期研究,GLM101治疗24周后共济失调及其他临床指标得到改善。
推荐理由
文章交代了PMM2-CDG尚无获批治疗,可帮助读者了解GLM101的认定依据为2a期共济失调改善数据。
来源:中文产业新闻 · mp.weixin.qq.com