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中文产业新闻· 罕见病信息网·· 19 小时前精选评分62

Glycomine旗下GLM101获FDA突破性疗法认定,用于治疗PMM2-CDG

填补治疗空白!这款罕见病在研疗法拿到FDA突破性疗法认定

导读

Glycomine宣布美国FDA授予其研究性脂质体底物替代疗法GLM101突破性疗法资格认定,用于治疗磷酸甘露糖变位酶2相关性先天性糖基化障碍(PMM2-CDG),该病目前尚无获批治疗手段。认定依据为一项开放标签2a期研究,GLM101治疗24周后共济失调及其他临床指标得到改善。

推荐理由

文章交代了PMM2-CDG尚无获批治疗,可帮助读者了解GLM101的认定依据为2a期共济失调改善数据。

来源:中文产业新闻 · mp.weixin.qq.com

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