生物医药日报 · 2026 年 10 月 11 日 · 星期日
CBA FRONTIER INSIGHTS
赞赋®III期研究PFS风险比0.49，复发骨髓瘤治疗或迎新选择
百时美施贵宝赞赋®（iberdomide）III期EXCALIBER-RRMM研究显示联合方案无进展生存期风险比达0.49，中位PFS 42个月，显著优于现有标准方案。同日，梯瓦长效奥氮平WELTRUZA获FDA批准用于精神分裂症，每月一次皮下注射且无需注射后留观。国产减重药竞争中，RAY1225与BGM0504三期数据同日亮相。
临床读出与安全
赞赋®III期EXCALIBER-RRMM研究中位PFS达42个月，风险比0.49
百时美施贵宝III期EXCALIBER-RRMM研究在800例首次复发多发性骨髓瘤患者中评估赞赋®（iberdomide）联合达雷妥尤单抗和地塞米松（IberDd），相比达雷妥尤单抗联合硼替佐米及地塞米松方案，无进展生存期风险比为0.49，中位PFS达42个月，支持IberDd在该人群的长期疾病控制获益。
监管与产业动态I-WOTCH 支持方案助慢性疼痛患者减量强阿片类药物，12 月脱药率 29% 远超标准护理
约克大学研究团队在《Addiction》发表的 I-WOTCH 试验经济评价显示，接受团体支持干预的非癌性慢性疼痛患者中，29% 在 12 个月内完全停用强阿片类药物，对照组仅 7%，且未降低健康相关生活质量；尽管首年医疗成本增加，长期来看该方案对 NHS 具有成本效益（DOI: 10.1111/add.70534）。
国产减重双雄亮剑：RAY1225三期减重22.24% vs BGM0504三期减重19.2%
众生药业宣布RAY1225注射液三期临床达到主要终点，9mg组52周体重较基线降低22.24%；博瑞医药在EASD 2026大会上以LBA口头报告公布BGM0504三期完整数据，15mg组52周减重19.2%。
国产PDE4B抑制剂普瑞非司特III期头对头试验称赢下阿普米司特
恒翼生物与cAMPfield Therapeutics在2026年秋季临床皮肤病学会议（Fall Clinical Dermatology Conference）公布口服PDE4B选择性抑制剂普瑞非司特（prifemilast，HY1999/HPP737）治疗中重度斑块状银屑病的三项临床数据，原文标题称其III期头对头试验赢下阿普米司特。
艾力斯回应伏美替尼FURVENT三期失败：称化疗组评估差异大、专家认可疗效预期
艾力斯就伏美替尼FURVENT海外三期临床试验失败回应称，数据待深入分析，专家认为其对EGFR 20号外显子插入突变达疗效预期，化疗组经盲态独立中心审评的PFS与研究者评估存在较大差异。公司将确定后续开发及监管沟通方案。
监管与政策
FDA批准梯瓦WELTRUZA，每月一次皮下注射长效奥氮平用于精神分裂症
美国FDA于2026年10月9日批准梯瓦旗下WELTRUZA（奥氮平缓释注射混悬液），用于成年精神分裂症患者，为每月一次皮下注射的长效奥氮平制剂。相比此前的长效针剂，该药不再要求注射后常规留院观察3小时，也无需在起始治疗时额外配合口服奥氮平。
产业与交易
监管与产业动态GSK 投资 8 亿美元在宾州建设研发与制造中心
FiercePharma 报道，GSK 承诺投资 8 亿美元在宾夕法尼亚州建设研发与制造中心，深化该州布局。
论文研究
空间多组学解析人类心脏发育动态及 21 三体的扰动
研究人员结合单细胞与空间多组学在发育心脏中定义 21 种组织生态位，并开发 TissueTypist 分类工具；窦房结中分辨出沿线性轴分布的三种起搏细胞亚型，心室中沿跨壁轴存在细胞与转录梯度。
人类胎儿短联系纤维产前发育时空动态研究
Science Advances 发表研究利用 243 例胎儿扩散 MRI 与组织学数据，重建人类胎儿短联系纤维（SAF）产前发育轨迹，发现 SAF 先于脑沟形成、沿感觉运动至联合区梯度成熟，并经历扁平松散至 U 形束重组的多相成熟过程。
四川大学华西医院发表Mol Psychiatry研究：DIA蛋白质组学揭示子痫前期后代星形胶质细胞BCL2下调致血脑屏障破坏
四川大学华西医院团队在Molecular Psychiatry（2026年6月）发表研究，结合ABCD人类队列、大鼠子痫前期模型及原代细胞培养，采用DIA定量蛋白质组学发现：母体子痫前期暴露导致后代纹状体星形胶质细胞BCL2表达降低，通过分泌蛋白组紊乱损伤脑微血管内皮细胞功能，破坏血脑屏障完整性，进而引发神经发育行为异常。该服务案例由谱度众合提供DIA蛋白质组学检测分析。
监管与产业动态BCAT1抑制剂ERG240在小鼠心梗模型中减少瘢痕并保护心功能
名古屋大学团队在《Journal of Clinical Investigation》发表研究，发现BCAT1通过维持脯氨酸供应驱动心肌成纤维细胞胶原生成。小鼠心梗模型中，基因敲除BCAT1或给予抑制剂ERG240（心梗后第7天给药）均显著减少纤维化并保持心功能；人类心衰及脂肪肝组织中BCAT1升高与纤维化相关。DOI: 10.1172/jci182216。
监管与产业动态华盛顿大学等构建免疫衰老图谱，颗粒酶K/B比例揭示健康老化轨迹
华盛顿大学医学院、全国儿童医院和伦敦国王学院研究者分析2609名成年人约1240万个免疫细胞，并利用英国生物库5万名参与者15年随访数据，发现颗粒酶K产生CD8 T细胞与颗粒酶B产生细胞的比例可区分健康与非健康衰老轨迹：颗粒酶K主导关联健康老化，颗粒酶B主导关联十年内死亡风险升高及2型糖尿病、高血压等慢性病。
监管与产业动态波恩大学研究：80岁供者血细胞直接重编程为神经干细胞，分子年龄逆转至20岁以下
波恩大学医院研究人员将80岁供者的红细胞前体直接重编程为诱导神经干细胞（iNSCs），表观遗传时钟显示分子年龄从80岁逆转至20岁以下。与经多能干细胞中间阶段的两步法不同，这种直接转化在50至100天内逐步完成返老还童，使研究者能追踪表观遗传重置的动态过程。相关成果发表于Aging Cell（DOI: 10.1111/acel.70751）。
监管与产业动态庞佩乌法布拉大学小鼠研究：疫苗接种可预防急性病毒感染导致的脾脏纤维化与长期T细胞功能障碍
庞佩乌法布拉大学感染生物学实验室在小鼠模型中发现，急性病毒感染愈后会导致脾脏结构重塑、纤维化及T细胞长期功能障碍，使动物对后续免疫挑战的应答能力持久受损；提前接种疫苗可完全避免这些改变，保留脾脏结构与T细胞功能。相关研究发表于《Cell Death & Disease》（DOI: 10.1038/s41419-026-09253-4）。
监管与产业动态BoHemE前瞻性研究：MDS患者骨密度基线低且持续下降，DNMT3A突变相关
德累斯顿大学医院发起的前瞻性BoHemE研究纳入111例MDS患者和84例年龄匹配对照，随访3年发现：患者入组时骨密度已低于对照组，且持续下降；DNMT3A突变与骨密度降低相关，基线骨质疏松伴随总生存缩短。研究提示MDS诊疗应系统纳入骨健康管理。发表于Leukemia (2026)，DOI: 10.1038/s41375-026-03125-8。
监管与产业动态三层组织工程血管模型揭示早衰症中不同细胞的差异化作用
杜克大学团队在 Science Advances 发表研究，构建含成纤维细胞、内皮细胞和平滑肌细胞的三层组织工程血管模型，发现早衰综合征（HGPS）不同细胞对血管病变的差异化贡献。
线粒体质量控制协同机制介导 MUSE 干细胞氧化应激抗性
多谱系分化应激耐受（MUSE）干细胞通过协同抗氧化防御、DNA 修复、线粒体自噬与生物合成抵御氧化应激。
卵巢癌中 VISTA 的表达及其通过 AKT/MAPK 通路对滤泡调节性 T 细胞功能的调控
卵巢癌组织中 VISTA 表达随临床分期升高，并与 FOXP3+CXCR5+ 滤泡调节性 T 细胞（Tfr）样细胞浸润呈正相关。
方法与资源
ULTRA 技术 30 分钟完成术中三维病理，破解胶质瘤浸润边界识别难题
ULTRA 技术可在 30 分钟内完成术中三维病理，帮助识别弥漫性胶质瘤的浸润边界，相关论文发表于 Cell。相比过去需要繁琐标记、多轮染色成像、耗时数小时至数天的方案，ULTRA 在时间上大幅压缩，回应了神经外科术中难以快速判定肿瘤边界的长期痛点。
AI × 生物医药grasp：用函数梯度引导的语言模型学习概率逻辑程序
提出名为 grasp 的神经符号框架，将关系结构学习建模为函数梯度提升，以一阶规则为弱学习器、由 LLM 承担内部搜索的提议 oracle。在涵盖分子毒性预测（Tox21）、致突变性和 Cora 引文匹配等 4 个关系基准上的评估显示，该方法优于纯符号、纯神经及纯 LLM 基线，并以梯度引导的 LLM 假设生成取代组合搜索，保留可解释的加权规则集成。
观点与评论
Peter Piot 与 Muyembe-Tamfum 发表 Virchow 奖讲座回顾埃博拉研究与应对 50 年
Peter Piot 与 Jean-Jacques Muyembe-Tamfum 于 2026 年 10 月发表 Virchow 奖讲座，回顾埃博拉研究与应对 50 年历程。原文仅提供讲座导言，正文未包含在抓取内容中。
监管与产业动态北海道大学团队推翻30年“流变”模型，揭示S1P/S1PR3在微环境中构建免疫屏障致结直肠癌免疫治疗耐药
北海道大学等机构在《Journal of Experimental & Clinical Cancer Research》发表研究，利用574例人结肠癌组织的空间多组学分析，推翻了30年“流变”模型：S1P与长链神经酰胺的失衡并非发生在肿瘤细胞内，而是在肿瘤微环境中由基质和免疫细胞驱动，形成生化屏障排斥细胞毒性T细胞。
Wellcome 全球监测显示美国科学信任度高于多数同侪国家
Wellcome 全球监测显示 52% 美国人对科学表示非常信任，高于全球 26% 的平均水平；美国人对医生推荐疫苗立即接种的意愿也高于多数同侪国家，45% 对比德国 28%。
其余动态一览
没有入选今日日报、但有具体事件的 18 条资讯，按类别各成一表，一行一件事。点一类展开。
监管进展Hovilpri（pritelivir）、经导管肺动脉瓣膜系统、Tecentriq（阿替利珠单抗）、Rasonque4 件 ▾▴
具体产品在监管机构的一步：递交、受理、资格认定、批准、撤回等
- Hovilpri（pritelivir）获FDA批准上市治疗耐药HSV皮肤黏膜损伤，近30年首款新机制HSV治疗药物FDA
- 经导管肺动脉瓣膜系统获批上市佰仁医疗创新产品，用于重度肺动脉瓣反流复杂先心病术后患者NMPA
- Tecentriq（阿替利珠单抗）获FDA批准III期dMMR结肠癌术后辅助治疗，美国首个该适应症免疫辅助疗法FDA
- RasonqueFDA发布审评文件审评文件致RevMed承压，投资者担忧KRAS亚组数据FDA
临床进展信必敏®（IBI311）、efgartigimod、SurVaxM、Tirabrutinib 等7 件 ▾▴
没有入选日报的试验启动、早期与中期数据、结果公布
- 信必敏®（IBI311）Ⅲ期达主要终点非活动性甲状腺眼病，第24周改善眼球突出疗效显著，安全性良好
- efgartigimodIII期试验终止干燥综合征UNITY试验主要终点无法达到，股价跌11.83%
- SurVaxMⅡb期未达OS终点新诊断胶质母细胞瘤SURVIVE试验，关键亚组显示显著生存获益
- Tirabrutinib2期达主要终点R/R PCNSL 48例，ORR 67%，CR率44%，≥3级TEAE 27%
- ER-100I期积极数据公布AAO年会公布青光眼一期阶段性积极数据，视力改善，细胞重编程抗衰老疗法
- AMG133（MariTide）启动三期头对头研究二型糖尿病约1300例，每月一针，与司美格鲁肽头对头比较
- HLX37启动中国II/III期试验联合化疗对比帕博利珠单抗一线治疗晚期非小细胞肺癌，入组180例NMPA
交易与融资诺和诺德 ← Nanexa、CSL ← Alentis、晖致 ← Pacira、TRexBio 等6 件 ▾▴
没有入选日报的交易和融资轮次
- 诺和诺德 ← Nanexa达成许可合作最高11.65亿欧元，PharmaShell平台开发长效多肽注射剂，最多五个心血管代谢项目
- CSL ← Alentis许可交易首付3.55亿美元抗CLDN1抗体lixudebart，AAV-RPGN，二期临床，里程碑最高约12亿美元
- 晖致 ← Pacira16.5亿美元收购获Exparel与Zilretta两款非阿片类镇痛产品，2026年底前完成
- TRexBioIPO募资约7.81亿元每股14美元发行833万余股，礼来拟按发行价认购不超19.9%
- Forbion完成26亿美元新基金募集两支基金共约26亿美元，将更多关注中国早期资产
- Chai Discovery ← GSK达成合作九个月内第六家制药合作伙伴，此前已签礼来、辉瑞、诺华等