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2026 年 10 月 16 日 · 星期五每天 08:00 出刊

生物医药日报 · 2026 年 10 月 16 日 · 星期五

CBA FRONTIER INSIGHTS

第 43 期162026 年 10 月星期五
43件大事14个来源2件一手发布约 16 分钟读完
头条

CHMP建议批准RAS抑制剂Rasonque用于经治转移性胰腺癌

监管与临床结果密集落地:CHMP建议在欧盟批准口服RAS抑制剂Rasonque用于既往治疗过的转移性胰腺腺癌;VERIFY三期研究显示rusfertide显著改善真性红细胞增多症患者的红细胞压积控制。交易方面,阿斯利康与insitro达成最高15亿美元AI制药合作,恒瑞以最高26亿美元总额授权HRS-1596。

01

临床读出与安全

中文产业新闻

锦篮基因GC101治疗脊髓性肌萎缩症Ⅲ期临床达到主要终点

锦篮基因自主研发的GC101腺相关病毒注射液治疗5q脊髓性肌萎缩症的Ⅲ期确证性临床试验达到主要终点和关键次要终点。原文称这是国际上首个在SMA基因治疗领域采用优效设计、与现有治疗药物头对头随机对照的临床试验,有望成为首个获批上市的国产SMA治疗药物。

NEJM

AAV基因治疗后出现整合相关椎旁肿瘤

密歇根大学病理中心与医学院研究者在《新英格兰医学杂志》报告一例AAV基因治疗后发生整合相关椎旁肿瘤的病例报告,刊于2026年10月15日第395卷第15期1555–1558页。原文正文摘要未在feed中提供,具体细节以原文为准。

02

监管与政策

EMA News一手

CHMP建议批准Rasonque用于既往治疗过的转移性胰腺腺癌

EMA人用药品委员会(CHMP)建议在欧盟批准口服RAS抑制剂Rasonque(daraxonrasib),用于既往治疗过的成人转移性胰腺腺癌。申请人为Revolution Medicines;三期研究纳入500例患者,92%携带RAS G12突变,Rasonque组中位总生存12.4个月对比化疗组6.7个月,中位无进展生存7.2个月对3.6个月。

中文产业新闻

诺和诺德诺和杰®新适应症获NMPA批准 用于口服降糖药控制不佳的成人T2DM

诺和诺德宣布,诺和杰®(依柯胰岛素司美格鲁肽注射液)新适应症上市申请于2026年10月15日获国家药监局批准,新增覆盖经口服降糖药治疗后血糖控制不佳的成人2型糖尿病患者。原文称中国为全球首个批准该口服降糖药控制不佳T2DM适应症的国家,并称该药为目前唯一的基础胰岛素/GLP-1受体激动剂周制剂。

FDA Drugs一手

FDA 举办网络研讨会解读贝叶斯方法临床试验草案指南

FDA 于 2026 年 10 月 14 日举办网络研讨会,解读其 1 月发布的贝叶斯方法临床试验草案指南。该指南为履行 PDUFA VII 承诺制定,覆盖成功率与运行特征、先验分布使用、缺失数据与估计量、软件计算与报告要求等要点,并指出贝叶斯方法最常见于儿科和罕见病试验。

监管与产业动态

ASH 发布骨髓纤维化管理新指南,强调扩展分子检测与早期移植转诊

美国血液学会(ASH)在 Blood Advances 发表骨髓纤维化管理新指南,共 10 条推荐,强调基于风险分层的个体化治疗决策。推荐包括诊断时扩展分子检测以识别高危突变、对使用 JAK 抑制剂且有应答的高危患者早期移植会诊、低风险有症状者使用 JAK 抑制剂而高危无症状者避免使用,以及 JAK2 V617F 突变患者使用低剂量阿司匹林预防血栓。

STAT News

特朗普政府推进 RFK Jr. 倾向放宽的肽类药物准入计划

美国卫生与公众服务部已向白宫管理与预算办公室提交肽类临时准入政策审查,允许复合药店生产 BPC-157 等未通过 FDA 严格审批的注射用肽类。该政策采用执法裁量方式,无需正式联邦立规;今年七月 FDA 外部顾问小组曾建议取消对七种受审肽中六种的限制,但 FDA 内部科学家认为安全性与有效性证据不足。

03

产业与交易

STAT News

默沙东与 Moderna 规划 mRNA 黑色素瘤疫苗后续适应症拓展

默沙东与 Moderna 在 STAT Summit 上讨论与 Keytruda 联用的 mRNA 黑色素瘤疫苗 intismeran autogene 后续拓展方向。该疫苗八月公布的三期试验中显著延缓黑色素瘤患者复发与转移,两家公司正准备递交上市申请;目前已在辅助治疗场景的肺癌、肾癌、膀胱癌开展试验,胰腺癌与胃癌处于小规模测试,但明确暂不押注冷肿瘤方向。

04

论文研究

Cell

Azo-morphine-3:可逆光控μ-阿片受体配体实现镇痛的光学控制

Cell 报道光开关配体 Azo-morphine-3 (AM-3) 可在体外与体内于脑内和外周切换 μ-阿片受体的低效与高效态,实现镇痛的光学控制。该化合物在多种疼痛模型中以时空精确方式控制镇痛,相比全身性药物副作用更小,并被作者用作研究阿片效能结构基础的化学探针。

Cell

WMK-1/2 靶向线粒体诱导脂质过氧化驱动铁死亡并抑制肿瘤

Pan 等报告四恶烷类化合物 WMK-1/2 作为首批靶向线粒体的脂质过氧化诱导剂,可绕过 GPX4 与视黄醇介导的铁死亡防御,触发一条被作者称为 mito-ferroptosis 的铁死亡亚通路。原文摘要指出该类化合物生物利用度良好,在多种体内模型中表现出显著的肿瘤抑制活性。

Cell

细胞自组织协调铁死亡的传播机制

局部细胞间相互作用产生涌现模式,使细胞群体分化为铁死亡敏感与耐受两类命运,并在细胞内建立极化脂质组织。这种生化与生物物理耦合让自组织群体能定向并限制本无方向性、无边界的铁死亡传播,揭示了调控集体细胞命运的系统层面机制。

顶刊论文(社媒热度)

靶向刺激小鼠运动皮层集群驱动习得运动

原文报告在执行熟练压杆任务的小鼠中,用全息光遗传同步刺激约20个M1 L2/3功能定义神经元可诱发与习得时相似的运动,并复刻相应群体活动模式。刺激触发的群体活动逐试次变异与运动变异相关且均可由刺激前M1初始活动预测;在脱离任务的小鼠中或刺激那些活动跟随运动起始的神经元时,刺激均不能诱发习得运动,提示M1在习得运动中起主动作用。DOI: 10.1038/s41586-026-11174-3

Cell

慢性运动22组织多组学图谱绘制

研究人员构建了一份覆盖22个组织的慢性运动多组学图谱,刻画了组织、性别与时间依赖的分子适应。骨骼肌中观察到细胞类型特异的表观遗传重塑,跨组织层面则呈现转录、表观、蛋白与代谢的协同重编程。论文链接 https://www.cell.com/cell/fulltext/S0092-8674(26)01185-2

中文产业新闻

Science:PD-1 通过胞内未磷酸化酪氨酸直接抑制 LAT 相分离

一篇 Science 论文报道,PD-1 通过胞内未磷酸化的酪氨酸直接抑制 LAT 相分离,挑战了 PD-1 依赖 ITIM/ITSM 基序磷酸化招募 SHP1/2 来减弱 T 细胞信号的传统模型。原文指出,在肿瘤或慢性感染中敲除 SHP1/2 并不削弱 PD-1 抗体阻断疗效,提示存在绕过脱磷酸化的检查点调控通路。

中文产业新闻

Cell 报道:肿瘤细胞经 SLC52A2 抢夺维生素 B2 诱发 T 细胞铁死亡

生物谷报道一项发表于 Cell 的研究:肿瘤细胞通过转运蛋白 SLC52A2 抢夺微环境中的维生素 B2,诱发肿瘤浸润 T 细胞发生铁死亡。研究发现肿瘤不依赖 T 细胞本身使用的 SLC52A3,而是启用 SLC52A2 在营养争夺中压制免疫 T 细胞,为实体瘤免疫治疗通过干预这一营养竞争通路提供新方向。

监管与产业动态

UCSF研究:抗IL-1RA自身抗体与部分孕妇早产风险相关

UCSF团队在Nature Immunology发表研究,发现抗IL-1RA自身抗体在部分早产孕妇中出现得更早、水平更高。研究使用PhIP-Seq对8个队列、2000余名孕妇的血样进行抗体谱分析,并在孕鼠中注射该抗体后观察到IL-1β升高与胎盘损伤。

05

方法与资源

Nature Biotechnology

HitSV:跨测序平台的结构变异检测方法

研究团队推出 HitSV 结构变异检测工具,通过对局部重复性与比对信号强度联合建模并整合渐进聚类与单倍型分辨局部组装,可适配长读长、短读长与混合测序数据。在 GIAB HG002 基准上,HitSV 在 30× PacBio 与 ONT 数据上的基因型 F1 分别达到 85.00% 和 88.48%,较 13 个主流调用工具最高提升 15.34–71.68%。

中文产业新闻

Nature Biotechnology 论文称 AI 基因扰动模型或被基准指标低估真实性能

2026年10月,Shift Bioscience 与多伦多大学等团队在 Nature Biotechnology 发表论文指出,使用校准后的评测指标后,scGPT、GEARS 等深度学习扰动预测模型表现优于既有基准评判。原文针对此前多项基准对这些模型预测能力的质疑,主张既有指标未经充分校准,可能低估模型实际性能。

06

观点与评论

07

其余动态一览

没有入选今日日报、但有具体事件的 46 条资讯,按类别各成一表,一行一件事。点一类展开。

监管进展乌帕替尼缓释片、JUVMO、司普奇拜单抗、紫花温肺止嗽颗粒 等8 件 ▾

具体产品在监管机构的一步:递交、受理、资格认定、批准、撤回等

  • 乌帕替尼缓释片NMPA 获批获批成人和12岁及以上青少年重度斑秃,基于近1400人的 UPAA 三期项目NMPA
  • JUVMO获FDA批准AbbVie帕金森病新药;具体适应症细分、数据与审批路径未披露FDA
  • 司普奇拜单抗获批新适应症批准用于12岁及以上青少年中重度特应性皮炎,第4项适应症NMPA
  • 紫花温肺止嗽颗粒获NMPA批准上市1.1类中药创新药,定位寒咳精准治疗NMPA
  • VS-7375/GFH375FDA批准三期终点变更一线胰腺癌三期OS降次要、ORR升共同主要终点,允许交叉争取加速批准FDA
  • AnktivaFDA批准扩展适应症扩展用于膀胱癌,具体审批范围与数据未在材料中给出FDA
  • LB2501获FDA IND许可CD19/CD20双靶点体内CAR-T,将启动1/2期临床治B细胞恶性肿瘤FDA
  • ES502注射液获CDE临床许可RAS G12V靶向TCR×CD3双抗,中美双报,此前已获FDA IND其他
临床进展间歇血液透析、Remigromig、芦康沙妥珠单抗、比奇珠单抗 等14 件 ▾

没有入选日报的试验启动、早期与中期数据、结果公布

  • 间歇血液透析非劣效试验提前终止法国ICRAKI试验,AKI患者间歇血液透析组持续高死亡信号
  • RemigromigIIb/III期BRUNELLO数据DME试验达与雷珠单抗非劣效主要终点,两剂量组均非劣效,非优效读出
  • 芦康沙妥珠单抗WCLC数据公布OptiTROP-Lung04高肿瘤负荷亚组获OS与PFS双重获益,EGFR-TKI耐药人群
  • 比奇珠单抗长期随访数据公布EADV大会公布化脓性汗腺炎3年数据,按病程及生物制剂史分层
  • SKYRIZIIII期数据公布皮下诱导治疗克罗恩病24周内镜缓解率35.8%
  • admilparant(BMS-986278)3期ALOFT-IPF主要结果公布评估IPF和进展性肺纤维化患者,LPA1拮抗剂定位新型抗纤维化疗法
  • axatilimab2期未达主要终点停止开发治疗IPF的MAXPIRe试验未达FVC年下降率主要终点,安全性一致无新信号
  • 光遗传学疗法早期数据展现前景小型研究治疗晚期视网膜色素变性,安全性及早期疗效信号
  • GFH375I期成果发表劲方口服KRAS G12D抑制剂,治晚期实体瘤,发表于Nature Medicine
  • Zelebrudomide(NX-2127)终止临床开发Nurix因肿瘤产品组合战略优先级调整终止BTK降解剂,资源转向Bexobrutideg
  • Ervebo启动人体试验刚果(金)首个 Ebola 疫苗完整人体试验10月底前启动,评估对 Bundibugyo 型交叉保护其他
  • Biomea 口服 GLP-1I 期数据公布公布一期数据寻求合作伙伴,投资者反应冷淡
  • iOnctura PI3Kδ抑制剂I 期数据公布转移性眼癌治疗数据,资产源自默克 KGaA 分拆管线
  • Verdiva GLP-1转换试验终止试验公司将决定归因于市场演变
试验终止与暂停Spanish Breast Cancer Research Group、Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals、Shandong Cancer Hospital and Institute 等14 件 ▾

ClinicalTrials.gov 上状态新变为终止、撤回、暂停的药物类 I–III 期试验;原因是申办方填写的原文

  • Spanish Breast Cancer Research Group ↗终止 · III 期 · 入组Trastuzumab + Alpelisib +/- Fulvestrant vs Trastuzumab + CT in PIK3CA-mutated HER2+ Advanc|原因:Study prematurely terminated due to recruitment challenges, low incidence of the target population, evolving treatment l
  • Novartis Pharmaceuticals ↗撤回 · II 期 · 入组Study of Ianalumab in Adults With Primary Immune Thrombocytopenia (ITP) and Warm-antibody |原因:The study was discontinued due to evolving scientific \& feasibility considerations that could adversely affect recruitm
  • Novartis Pharmaceuticals ↗终止 · II 期 · 资金 / 商业Study of Efficacy and Safety of LNP023 in Participants With Active Lupus Nephritis Class I|原因:The decision to conclude the study after Part 1 LPLV is based on strategic considerations by the Sponsor.
  • Shandong Cancer Hospital and Institute ↗暂停 · II 期 · 入组SBRT Plus Systemic Therapy vs Systemic Therapy Alone in BCLC C Hepatocellular Carcinoma|原因:Difficult to recruit patients
  • Maria Sklodowska-Curie National Research ↗终止 · II 期 · 资金 / 商业Obinutuzumab Versus Rituximab for Acute Lymphoblastic Leukemia/PALG ALL7 "OVERALL"|原因:Following the recommendation of the Data Monitoring Committee (DMC), based on the results of the interim analysis, the S
  • ViiV Healthcare ↗终止 · I 期 · 资金 / 商业A Study to Assess the Safety and Pharmacokinetics of a Human Monoclonal Antibody (VH452707|原因:Terminated for business reasons
  • Inozyme Pharma ↗终止 · I 期 · 安全性The ENERGY Study: Evaluation of Safety and Tolerability of INZ-701 in Infants With ENPP1 D|原因:The study was terminated by the sponsor prior to planned completion based on a review of the data across indications and
  • City of Hope Medical Center ↗暂停 · I 期 · 入组Dabrafenib, Trametinib, and IMRT in Treating Patients With BRAF Mutated Anaplastic Thyroid|原因:Accrual goal met
  • Praful Ravi, MB BCHir, MRCP ↗终止 · I 期 · 资金 / 商业Neo-DAB: Darolutamide and Abemaciclib in Prostate Cancer|原因:The trial was intended to be Phase 1/2 but did not move forward to Phase 2 since the company providing drug and funding
  • City of Hope Medical Center ↗暂停 · I 期 · 其他Orca-T Following Chemotherapy and Total Marrow and Lymphoid Irradiation for the Treatment |原因:Timeline Adjustment
  • Beijing Boren Hospital ↗撤回 · I 期 · 入组A Clinical Study of AFN50 in the Treatment of Autoimmune Diseases|原因:No participants.
  • Beijing Boren Hospital ↗撤回 · I 期 · 入组Anti-CD19 CAR-Engineered NK Cells in the Treatment of Relapsed/Refractory B-cell Malignanc|原因:No participants.
  • Beijing Boren Hospital ↗撤回 · I 期 · 入组Autologous CD19/BCMA Dual-Target CAR-T for Relapsed/Refractory Autoimmune Diseases|原因:No participants.
  • Beijing Boren Hospital ↗撤回 · I 期 · 入组FIT-(BCMA+CD19)-CAR-T Cells in Recurrent/Refractory Autoimmune Diseases Patients.|原因:No participants
交易与融资吉利德 ← Vir、Zealand Pharma ← Generate、OMass Therapeutics、康方生物 等9 件 ▾

没有入选日报的交易和融资轮次

  • 吉利德 ← Vir19亿美元技术合作PRO-XTEN技术开发实体瘤T细胞衔接器,吉利德获独家许可
  • Zealand Pharma ← Generate12亿美元引进合作引入AI设计多特异性蛋白拓展肥胖管线,此前两款III期减重药数据未达预期
  • OMass TherapeuticsC轮融资3.1亿美元推进MC2受体拮抗剂OMS1620的CAH及ACTH依赖性库欣综合征2期开发
  • 康方生物配售募资19.4亿港元配售2000万股,每股97.76港元,双抗依沃西挑战PD-1一线
  • 联亚药业创业板IPO上市首日涨401%市值313亿元,48个自研产品获FDA批准,君联浮盈57亿
  • 辉瑞 ← Enodia超5亿美元合作开发靶向Sec61转位复合体的新型蛋白降解剂,期满后辉瑞负责全部开发商业化
  • Liquidia ← United3.8 亿美元和解Tyvaso 专利侵权案和解金,原报道称 United 获明确胜利
  • Prolific Machines/Multiply L参与新一轮融资NantWorks 创始人 Soon-Shiong 押注两家制造业颠覆者
  • IQVIA ← Veeva扩大合作扩大现有合作伙伴关系,加快临床试验执行速度
其他动态10 Day Forecast1 件 ▾

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  • 10 Day Forecast生产与质量:FDA安全警告含未标示西地那非和对乙酰氨基酚,有血压降低及肝损伤风险FDA
(本期完)

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