FDA 举办网络研讨会解读贝叶斯方法临床试验草案指南
Navigating the FDA Bayesian Draft Guidance: Design, Analysis, and Review Considerations - 10/14/2026
FDA 于 2026 年 10 月 14 日举办网络研讨会，解读其 1 月发布的贝叶斯方法临床试验草案指南。该指南为履行 PDUFA VII 承诺制定，覆盖成功率与运行特征、先验分布使用、缺失数据与估计量、软件计算与报告要求等要点，并指出贝叶斯方法最常见于儿科和罕见病试验。
发生了什么
FDA 药品审评与研究中心（CDER）小企业与产业援助处（SBIA）定于 2026 年 10 月 14 日 12:00–13:00（美东时间）举办线上活动，解读 2026 年 1 月发布的行业草案指南《药物和生物制品临床试验中贝叶斯方法的应用》，草案文本日期为 2026 年 1 月 12 日[1]，其出台对应 PDUFA VII 承诺。形式上要求参会者先在会前按自己节奏看完一段预录视频，再参加这一小时的直播小组讨论。演讲者均来自 FDA：John Scott（CBER 生物统计与药物警戒办公室下属生物统计处处长）、James Travis（CDER 生物统计办公室 DBII 的 Master Mathematical Statistician）、Van Tran（CDER 生物统计 VII 处的 Senior Mathematical Statistician）；小组嘉宾为 DBII 主任 Mark Rothmann 和儿科与孕产妇健康处副处长 John Alexander。议题覆盖贝叶斯方法简介、成功标准与操作特性、先验分布考量、缺失数据与估计目标、软件与计算，以及贝叶斯分析的记录和报告要求，并介绍贝叶斯方法既往应用的具体场景。
为什么重要
贝叶斯方法在临床试验中该怎么设计、监管怎么审，一直缺一份 FDA 的系统性口径，这份指南加这场官方解读直接回答了这个问题，落点是可以借用既往研究信息或采用适应性设计的场景，材料明确指出最常见的应用是儿科和罕见病试验。嘉宾名单里专门安排了儿科与孕产妇健康处的副处长，与指南强调的应用场景对得上，做儿科或罕见病适应症的临床和注册团队最能直接受益。演讲者横跨 CBER 和 CDER 两个中心的统计部门，提示指南同时适用于药物和生物制品的申办方。据报道，指南发布后方法学社区已在讨论其操作层面细节仍待明确[2]，这场带直播讨论的官方解读正是澄清这些疑问的场合。
还缺什么
材料未披露预录视频的上线时间、注册方式与是否收费、是否提供会后回放或文字稿，也未给出指南征求意见期截止日和定稿时间表，这些均为待确认。下一步看 10 月 14 日直播中对先验分布使用外部数据、操作特性和报告要求的展开程度，以及小组是否给出具体试验场景的实例。若错过直播，关注 FDA SBIA 主页是否会后公布录像和问答纪要，待确认。
- 1.Use of Bayesian Methodology in Clinical Trials of Drug and ... · fda.gov 2026
- 2.FDA Draft Guidance: Use of Bayesian Methodology in ... · discourse.datamethods.org 2026
原文梳理了贝叶斯方法在成功率与运行特征、先验分布、缺失数据等维度的审查要点，并指出儿科与罕见病试验是最常见的适用场景。
来源：FDA Drugs · fda.gov