Vanda 暂停诺华来源的社交焦虑药物 VQW-765 开发，三期主要终点未达
Vanda freezes Novartis-originated social anxiety program after late-stage disappointment
Vanda Pharmaceuticals 暂停社交焦虑障碍药物 VQW-765 开发，三期研究 VP-VQW-765-3201（N=546）在女性亚组的社会压力测试中未显著降低痛苦与紧张评分，主要终点未达，分析师将其描述为干净失败（clean miss）。
发生了什么
Vanda宣布其社交焦虑障碍在研药物VQW-765的III期研究（编号VP-VQW-765-3201）未达主要终点，该研究共入组546名成人，主要终点为女性受试者在标准化公开演讲压力测试中的自评痛苦与紧张程度。公司表示将暂停该项目的开发，等待完整数据集的进一步分析。VQW-765为α7烟碱型乙酰胆碱受体的部分激动剂，最初名为AQW051，是Vanda在2014年12月与Novartis就Fanapt相关仲裁达成和解时获得的独家全球许可，和解中Novartis同时以2500万美元购入Vanda普通股。Vanda此前在2025年7月公布II期数据显示女性亚组中焦虑缓解显著，但本次III期未能复现该结果，据产业媒体报道女性组痛苦评分65.6对安慰剂组66.0。
为什么重要
III期结果是Vanda对VQW-765押注的核心验证——II期女性亚组阳性是把项目推向III期的主要依据，Oppenheimer分析师形容此次为"clean miss, not a near miss"，意味着信号弱、不足以支撑现有方案继续推进。对机制层面，α7 nAChR激动剂在社交焦虑中的成药假设错失了一次关键验证；对临床设计层面，以公开演讲压力测试下的自评痛苦作为主要终点能否可靠检测出药效，本身也变得存疑。对Vanda而言，分析师表示该药此前只存在于"牛市情景"中，因此对其基础估计无影响，但公司今年三项III期读出已有两项落地——9月Hetlioz在延迟睡眠觉醒相位障碍中达到帮助患者更快入睡的主要终点，VQW-765为阴性——剩余压力集中到Nereus/tradipitant的GLP-1致呕吐III期、Bysanti的上市执行以及Quimilza的FDA决议上。
还缺什么
Vanda尚未披露完整数据集、其他次要终点与各亚组的详细结果，项目暂停后是否会重启、调整剂量或重新定义人群仍待确认。后续需重点关注的节点包括：Nereus/tradipitant针对GLP-1类药物所致呕吐的III期顶线数据，预计第四季度读出（该药已在2025年12月底获批用于晕动症）；Bysanti在精神分裂症与I型双相情感障碍中的商业化推进；以及Quimilza用于通用脓疱型银屑病的FDA决议，目标日期为12月中旬。
三期研究在女性亚组未复制二期阳性信号，干净失败这一表述给出了与近失败的明确边界，可作为亚组驱动设计翻车的对照案例。
来源：BioSpace · biospace.com