生物医药日报 · 2026 年 10 月 20 日 · 星期二
CBA FRONTIER INSIGHTS
FDA 加速批准 dostarlimab 用于 MSI-H/dMMR 局部晚期直肠癌
FDA 通过加速批准 GSK 的 dostarlimab（Jemperli）用于既往未治、MSI-H 或 dMMR 的 II/III 期局部晚期直肠癌成年患者，依据为单臂试验数据。同日，罗氏与翰森制药达成总额最高 150 亿美元的 ADC 授权协议，为当日最大的产业动向；ESMO 上科伦博泰 TROP2 ADC 公布 TNBC 三期最终 OS 阳性结果。
临床读出与安全
Disc Medicine bitopertin 三期达主要与次要终点 拟年底前重新提交 FDA 申请
Disc Medicine 周一宣布，bitopertin 在红细胞生成性原卟啉症（EPP）三期试验中达到全部主要与次要终点，计划年底前向 FDA 重新提交上市申请，最快有望 2027 年获批。
科伦博泰TROP2 ADC芦康沙妥珠单抗公布TNBC三期最终OS分析，中位OS 14.7个月
科伦博泰TROP2 ADC芦康沙妥珠单抗（SKB264）在ESMO大会公布2L+晚期三阴性乳腺癌中国III期最终OS分析，随访29.4个月，中位OS 14.7个月对比化疗9.9个月，HR=0.60；调整后线ADC治疗干扰后HR=0.55。
Veradermics 米诺地尔口服缓释片 VDPHL01 三期改善男性雄激素性脱发毛发覆盖
Veradermics 口服缓释米诺地尔 VDPHL01 在三期 Study 304 中改善轻中度雄激素性脱发男性的毛发覆盖，超过 500 名患者入组，每日一次或两次给药。
ESMO 2026：齐鲁QL1706一线宫颈癌III期OS达30.95个月
齐鲁制药在ESMO 2026公布QL1706（PD-1/CTLA-4双功能抗体）联合化疗±贝伐珠单抗一线治疗持续性、复发性或转移性宫颈癌的III期OS达30.95个月。
吉利德 emvistegrast 二期试验在溃疡性结肠炎中达到 23% 安慰剂校正临床缓解率
吉利德口服药 emvistegrast 在中重度溃疡性结肠炎二期试验中达到 23% 的安慰剂校正临床缓解率，差异具有统计学显著性。200mg 每日剂量、治疗 12 周的结果超过华尔街分析师预期；吉利德炎症疾病临床开发高级副总裁 Swati Tole 表示，emvistegrast 有望成为该适应症同类最佳的口服疗法。
艾伯维克罗恩病组合疗法 ABBV-466 在中期试验中优于 Skyrizi 单药
艾伯维在 2026 UEGW 大会以 late-breaker 形式公布 Phase 2a TARGET-CD 研究数据：克罗恩病组合疗法 ABBV-466（Skyrizi 与抗 α4β7 整合素抗体 trosunilimab 联用）在内镜缓解率上高于两个单药组，达到主要终点。
EyePoint duravyu 湿性 AMD 三期 Lucia 试验再失败，公司将裁员约 53% 并提前终止两项关键试验
EyePoint 周一公布 duravyu 在湿性 AMD 三期 Lucia 试验中未达到非劣效主要终点，这是继 Lugano 试验后的第二次三期失败。公司将裁员约 53%（约 113 人）并提前终止 wet AMD 关键试验，转向 duravyu 在糖尿病黄斑水肿（DME）适应症的两项三期读出；公告披露 6 月 30 日现金及有价证券投资 1.805 亿美元，裁员相关费用约 900 万美元。
监管与产业动态UT Southwestern 二期试验：肾癌下腔静脉瘤栓术前 SABR 达到主要终点
UT Southwestern 报告一项在 JAMA Oncology 上发表的二期试验，23 名伴下腔静脉瘤栓（IVC-TT）的肾癌患者先接受 3 或 5 次立体定向消融放疗（SABR/SBRT），4–14 天后完成肾切除与瘤栓取出术，结果 1 年无复发生存率为 71.4%，超过预设历史基准 55.7%，中位随访约 9 年。
监管与政策
FDA 加速批准 dostarlimab（Jemperli）用于 MSI-H/dMMR 局部晚期直肠癌
2026 年 10 月 19 日，FDA 通过加速批准 dostarlimab（Jemperli，GSK）用于既往未治、MSI-H 或 dMMR 的 II/III 期局部晚期直肠癌成年患者，依据为单臂试验数据。
诺华瑞米布替尼获FDA批准用于H1抗组胺药控制不佳的成人症状性皮肤划痕症
诺华BTK抑制剂瑞米布替尼（remibrutinib）于10月7日获FDA批准，用于H1抗组胺药控制不佳的成人症状性皮肤划痕症（SD），系该药在美获批的第二项适应证。
美国调查九所大学博士后J-1签证使用引发科学家担忧
美国副总统JD Vance于10月8日宣布对哈佛、斯坦福、耶鲁等九所大学使用J-1签证雇用国际博士后的做法展开联邦调查，称要打击签证欺诈。美国劳工部数据显示这九所大学联邦资助博士后中约61%为外国国民，全美其他机构约38%；NSF数据显示2024年全美约7万名科学工程健康博士后中58%持临时签证。多所大学回应称已收到传票并强调遵守签证规则，受访学者批评调查理由不成立并担忧国际研究人员处境。
特朗普签署行政令设立 NIH 女性健康部门和白宫女性健康专责小组
特朗普总统签署行政令，将在 NIH 内设立新的女性健康部门并在白宫设立女性健康专责小组，推动对女性疾病的研究、诊断与治疗。NIH 新部门须在 90 天内建立，但不取代现有妇女健康研究办公室（ORWH），经费与管理细节未披露。
产业与交易
罗氏与翰森制药达成总额最高 15B 美元的 ADC 授权协议
罗氏与翰森制药多家子公司就 ADC 广泛组合签署授权协议，交易总额最高可达 15B 美元，首付款 4 亿美元，一年节点另付 1.1 亿美元，剩余部分通过里程碑和分级销售分成实现。
剂泰科技与礼来就AI-LNP递送平台达成战略合作，首付款超千万美元、里程碑最高11亿美元
剂泰科技宣布与礼来就AI驱动的LNP递送平台AiLNP达成战略合作，剂泰负责可离子化脂质发现与LNP靶向递送优化，礼来投入药物发现、开发和商业化资源。协议首付款超千万美元，剂泰另可获最高11亿美元的开发、监管与商业里程碑付款；按公开口径，这是国内首例以生成式AI平台为核心、围绕LNP递送展开的战略合作，也是全球规模领先的AI驱动肝外LNP递送平台合作。
OpenAI与奥特曼领投2.52亿美元投资美国超声脑机接口公司Merge Labs
OpenAI与创始人萨姆·奥特曼以2.52亿美元领投美国脑机公司Merge Labs的种子轮融资，投后估值达8.5亿美元。Merge Labs走超声脑机接口路线，被业内描述为区别于Neuralink等侵入式方案的第三条技术路线，资本与临床两端同时升温。
德国默克集团11亿美元收购Silence Therapeutics,获PV在研药divesiran
德国默克集团(Merck KGaA)将以约11亿美元企业价值、约13亿美元股权价值收购英国siRNA公司Silence Therapeutics,每股20美元较30天均价溢价82%,预计2027年第一季度完成交易。
瑞博生物（06938.HK）启动港交所招股，拟全球发售2748.74万股H股
瑞博生物（06938.HK）于2025年12月31日启动港交所招股，拟全球发售2748.74万股H股，每股发售价57.97港元，预计2026年1月9日挂牌，由中金与花旗联合保荐。
沙特生物科技生态如何从国家战略走向规模落地
BioPharma Dive 赞助文章梳理沙特生物科技生态从战略到落地：9 月 RGMBS 三天峰会发布 40 余项协议与倡议，合计披露金额超 50 亿里亚尔（约 13.3 亿美元）。
监管与产业动态Labcorp 以 7.22 亿美元现金首付款收购 BioReference Health 资产
Labcorp 以 7.22 亿美元首付款现金收购 BioReference Health 资产。
论文研究
微生物组-胆汁酸轴介导雌性对慢性肝病的保护作用
一项发表于Cell的研究显示，雌性富集的胆汁酸isoUDCA由受雌激素偏好的肠道菌群联合产生，经SREBP2-STARD4-CYP7B1信号通路促进肝脏胆固醇处理与胆汁酸代谢，从而缓解慢性肝损伤。该机制把雌激素状态、肠道菌群组成与女性受到的肝病保护联系在同一条信号轴上。
pyrin 炎症体通过 OCTN2 感知细胞外 L-肉碱并触发 IL-1β 炎症
研究发现 pyrin 炎症体通过高亲和力肉碱转运体 OCTN2（SLC22A5）感知细胞外 L-肉碱，并引发 IL-1β 介导的炎症。肌肉损伤或摄入富含 L-肉碱的肌肉组织均会升高胞外 L-肉碱，作者据此提出 OCTN2 可作为降低此类炎症的潜在靶点。
母乳来源多克隆分泌型 IgA LCTG-001 对多种呼吸道病毒提供广谱抗病毒保护
LCTG-001 是一种来源于人母乳池的多克隆分泌型 IgA 制剂，在 Science Advances 报道的研究中对呼吸道合胞病毒、腺病毒和甲型流感病毒均显示抗病毒活性，覆盖 H5N1 clade 2.3.4.4b 等亚型，并涉及神经氨酸酶抑制和中性粒细胞活化等非中和效应机制。
TLR9 配体 K3-SPG 通过巨噬细胞与 ILC 互作诱导呼吸道病毒感染长效免疫预防
该研究发现 TLR9 配体 CpG ODN-裂褶多糖复合物 K3-SPG 单次鼻内给药可在 100 天内保护宿主抵御致死性呼吸道病毒感染，且不依赖抗原特异性免疫。
IsaKRd 四联诱导治疗新诊断多发性骨髓瘤：基线多组学特征与诱导后 MRD 状态相关
一项多组学分析显示，新诊断多发性骨髓瘤患者接受 isatuximab、carfilzomib、lenalidomide 与地塞米松诱导、随后按 MRD 状态指导巩固治疗后，基线基因组、转录组与表观遗传特征与诱导后 MRD 状态相关。论文 doi: 10.1038/s41591-026-04692-0。
人类早期发育中 Polycomb 调控图谱的建立
作者在人类配子、两细胞胚、八细胞胚、囊胚与胚胎干细胞中绘制了 H2AK119ub（H2Aub）分布图谱，刻画了早期发育过程中该修饰的重编程与区域化模式。该文发表于 Nature Genetics，doi:10.1038/s41588-026-02764-y，可为后续研究 Polycomb 在人类早期发育中的表观遗传调控提供参考。
FN1 靶向反义寡核苷酸在骨髓纤维化小鼠模型中减少纤维化骨髓龛基质沉积
研究人员开发了一款化学修饰的反义寡核苷酸 FN ASO 靶向 FN1，在两种骨髓纤维化小鼠模型中系统给药后降低骨髓纤连蛋白水平和基质组装，抑制 TGF-β1 诱导的间充质基质细胞激活，并减少网状纤维和胶原沉积。Jak2V617F 驱动模型的转录组分析显示 ECM、TGF-β1 及间充质相关基因程序下调，短期治疗耐受良好。
B7-H3 靶向 VHH-Fc 域分辨表位作图揭示同工型选择性并用于 ADC 开发
作者构建六个靶向 B7-H3 的 VHH-Fc，域分辨表位作图与深度突变扫描显示其对 4Ig 同工型亲和力比 2Ig 高 10–100 倍，而 ifinatamab、mirzotamab、vobramitamab 三种临床抗体无此选择性。
监管与产业动态免疫变化可在炎症性肠病确诊前长达 10 年发出信号
UEG Week 2026 公布的一项研究分析了 500 人共 2,000 份血清样本，发现炎症性肠病确诊前 10 年即可检测到特异性抗体模式，未来发病者抗体多样性显著低于健康对照。
方法与资源
清华大学团队用 1 克无线介观镜 Airscope 实现自由活动小鼠皮层全脑成像
清华大学团队开发 1 克重无线介观镜 Airscope，可在自由活动小鼠中实现皮层全脑钙成像。配套 SAM2Mice 分割方法支持多动物身份追踪与群组同步记录，并演示了管状竞争、觅食竞争、迷宫探索、强迫游泳等多种自然行为范式，另有双 Airscope 同时采集皮层与脊髓血管与神经活动的方法。
基于液滴的类器官筛选方法实现高通量识别癌症治疗依赖
作者将肿瘤细胞封装进百微米级 Matrigel 液滴进行类器官培养，仅用涡旋振荡即可在常规实验室设备上生成百万级均一纳升腔室，可与高通量药物筛选、活细胞成像和 pooled CRISPR 筛选结合。
监管与产业动态EQUIP研究：下一代长轴PET/CT系统1分钟扫描图像质量优于常规设备
EQUIP研究在EANM'26年会公布，128 cm长轴PET/CT系统（GE HealthCare Omni 128 cm）1分钟扫描的图像诊断质量评分（4.5/5）高于常规短轴PET/CT（3.9/5）。
观点与评论
美国免疫学家协会就加州84亿美元免疫学研究公投提案内部分歧，邮件曝光
美国免疫学家协会（AAI）就被加州第38号提案（Prop 38）的背书产生内部分歧，政策与倡导委员会7月曾建议撤销背书，但理事会8月在与其主要资助人Gary Michelson会面后以5票赞成、1票反对、2票弃权维持了背书，原因是该提案可能让Michelson联合创立的研究中心获益。
美国科学家在 NIH 等联邦经费削减下如何维持研究
六位美国科学家在 NIH、NSF 等联邦经费大幅削减的背景下，通过私人捐赠、众包和跨学科合作等方式维持各自的研究方向。
STAT+ 调查披露《无意外法案》非营利仲裁机构化身「小神明」并从中牟利
STAT+ 调查报道指出，《无意外法案》中的非营利仲裁机构借助政府合同获得高额利润。文章以 iMPROve Health 为例：该公司 2022 年亏损超过 200 万美元，三年后利润率接近 70%（与英伟达相当），营收增长 13 倍。报道认为该法律在保护患者的同时，也让中间方和医疗机构从中获利。
其余动态一览
没有入选今日日报、但有具体事件的 37 条资讯，按类别各成一表，一行一件事。点一类展开。
监管进展satralizumab · Anktiva · 诺和杰 · 紫花温肺止嗽颗粒 等6 件 ▾▴
具体产品在监管机构的一步：递交、受理、资格认定、批准、撤回等
- satralizumab获FDA批准成人甲状腺眼病，IL-6R新机制，居家皮下注射FDA
- Anktiva获FDA批准BCG无应答高级别仅乳头状NMIBC，该类首款获批治疗药FDA
- 诺和杰中国获批新适应症Post-OADs适应症获批，用于口服降糖药控制不佳2型糖尿病NMPA
- 紫花温肺止嗽颗粒获NMPA批准上市中药1.1类创新药，温肺止咳，用于风寒恋肺证咳嗽NMPA
- Daraxonrasib获FDA批准用于经治或不适合多药联合的转移性胰腺腺癌FDA
- Bexlutry、Bravnetsa获FDA批准两款放射性配体药物对标Lutathera，定价仅低约5%FDA
临床进展依沃西单抗 · 特瑞普利单抗 · 瑞拉芙普α · TREMFYA 等10 件 ▾▴
没有入选日报的试验启动、早期与中期数据、结果公布
- 依沃西单抗OS阳性结果公布HARMONi-2一线PD-L1阳性晚期NSCLC，中位OS 30.8个月
- 特瑞普利单抗研究全文发表巩固治疗局限期小细胞肺癌，显著延长PFS（HR=0.55）
- 瑞拉芙普αIII期结果发表联合CAPOX一线治疗HER2阴性晚期胃癌，RELIGHT研究改善生存
- TREMFYAIII期48周数据公布肛周瘘管型克罗恩病FUZION试验，复合瘘管缓解率维持或提升
- RESET for Remission 试验试验结果公布早期2型糖尿病，24周低能量饮食加运动后54%无药缓解
- 多西环素 PEP真实世界证据公布对淋病保护降至零，TETM耐药样本占比由22%升至59%
- taladegib2b期达主要终点IPF WHISTLE-PF达ppFVC主要终点，计划推进3期
- 艾加莫德III期试验终止干燥综合征III期UNITY终止，Argenx股价跌12%
- 伏美替尼1b期结果发表FURTHER研究用于初治晚期EGFR PACC突变非小细胞肺癌
- Fabhalta（iptacopan）终止二期研究狼疮肾炎，称非疗效或安全性问题，基于战略考量
试验终止与暂停MELISA Institute Genomics & Proteomics R · Novartis Pharmaceuticals · Boston Children's Hospital · USWM CT, LLC 等13 件 ▾▴
ClinicalTrials.gov 上状态新变为终止、撤回、暂停的药物类 I–III 期试验；原因是申办方填写的原文
- MELISA Institute Genomics & Proteomics R ↗撤回 · III 期 · 入组Previfenon® as Chemoprophylaxis of COVID-19 in Health Workers｜原因：The protocol was withdrawn because enrollment did not begin.
- Novartis Pharmaceuticals ↗终止 · III 期 · 资金 / 商业Alpelisib Plus Olaparib in Platinum-resistant/Refractory, High-grade Serous Ovarian Cancer｜原因：Sponsor Decision
- Boston Children's Hospital ↗终止 · III 期 · 资金 / 商业A Trial Comparing Unrelated Donor BMT With IST for Pediatric and Young Adult Patients With｜原因：Funding terminated
- USWM CT, LLC ↗终止 · II 期 · 入组ADP-A2M4CD8 Monotherapy and in Combination With Nivolumab in HLA-A2+ Subjects With MAGE-A4｜原因：Enrollment was halted following withdrawal of the U.S. IND. Previously enrolled participants completed treatment and fol
- Armaceutica, Inc. ↗暂停 · II 期 · 人员 / 机构Pyronaridine in Acute Myeloid Leukemia (AML)｜原因：Change of protocol
- Agenus Inc. ↗终止 · II 期 · 资金 / 商业A Study of Botensilimab (AGEN1181) for the Treatment of Advanced Melanoma｜原因：Sponsor decision
- Inozyme Pharma ↗终止 · II 期 · 安全性ADAPT Study: Long-term Safety Study of INZ-701 in Patients With ENPP1 Deficiency and ABCC6｜原因：The study was terminated by the sponsor prior to planned completion based on a review of the data across indications and
- St. Olavs Hospital ↗终止 · II 期 · 资金 / 商业Premixed Glucagon/Insulin Solution for Faster Insulin Absorption in Type 1 Diabetes｜原因：The study was terminated due toa combination of: 1. At best minimal effect on insulin absorption 2. Withdrawal of fundi
- University of Utah ↗撤回 · II 期 · 入组Neoadjuvant Ipilimumab/Nivolumab for Patients With Recurrent, High Risk, Resectable Melano｜原因：Low Accrual
- University of Washington ↗终止 · II 期 · 入组Golimumab and Apalutamide for the Treatment of Castration-Resistant Prostate Cancer, TRAMP｜原因：The trial was ended sooner than expected due to a combination of factors, including slow accrual, lower than anticipated
- Amgen ↗终止 · I 期 · 资金 / 商业Study to Explore the Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of AMG 305 in Subjects Wit｜原因：Sponsor decision
- Soterix Medical ↗撤回 · I 期 · 资金 / 商业Ketamine Biomarker Validation｜原因：Funding was not provided
- Duke University ↗终止 · I 期 · 其他Pancoronavirus Vaccine Study in Healthy Adults｜原因：Adjuvant stability not extended
交易与融资阿斯利康 ← Insitro · Estuary Biotherapeutics · Ortet3 件 ▾▴
没有入选日报的交易和融资轮次
- 阿斯利康 ← InsitroAI靶点发现合作首付4000万美元，里程碑最高14.6亿美元，肝病和心脏病领域
- Estuary BiotherapeuticsA轮融资9300万美元RA Capital领投，推进肾病基因治疗管线
- Ortet融资5亿美元医疗AI初创公司，模型尚处研发阶段无公开demo
政策与指南商务部、科技部 出口技术目录修订 · FDA 非活性成分数据库 · FDA CDER · FDA 儿科咨询委员会 等5 件 ▾▴
不针对具体产品的监管政策、指南和机构动态
- 商务部、科技部 出口技术目录修订公告公开征求意见拟新增AI、生物医药、光伏共40项技术，实施出口前临时登记其他
- FDA 非活性成分数据库季度变更日志发布2019至2026年第四季度修正、删除与MDE替换变更FDA
- FDA CDER新设独占期监督委员会监督五年新化学实体与三年新临床试验独占期授予决定FDA
- FDA 儿科咨询委员会公开2026年会议材料2026年9月16日会议全套材料公开FDA
- FDA 肿瘤疾病办公室公开招聘医师面向肿瘤科与血液科医师招聘FDA