FDA批准bitopertin口服治疗红细胞生成性原卟啉症上市

FDA批准bitopertin上市，用于治疗罕见病红细胞生成性原卟啉症（EPP），用法为每日一次口服。该药在Ⅲ期试验中双主要终点均达到，消息公开后股价单日上涨约39%；区别于既往以避光为主的策略，bitopertin直接干预红细胞内原卟啉的蓄积路径。