生物医药日报 · 2026 年 9 月 18 日 · 星期五
CBA FRONTIER INSIGHTS
拜耳非奈利酮获FDA批准用于1型糖尿病相关慢性肾病
2026年9月17日，拜耳非奈利酮获FDA批准用于成人1型糖尿病相关慢性肾病，为该适应症30余年来首个获批新药。同期，DB09研究支持德曲妥珠单抗联合帕妥珠单抗获NMPA批准用于HER2阳性转移性乳腺癌一线治疗；FDA还批准了首款治疗儿科Sanfilippo综合征A型的基因疗法Fayuvi。
临床读出与安全
正大天晴HER2双抗ADC TQB2102治疗HER2低表达乳腺癌三期临床达到主要终点
正大天晴HER2双抗ADC新药TQB2102在三期临床研究TQB2102-III-01中达到预设的主要终点和关键次要终点。该研究针对HER2低表达复发/转移性乳腺癌患者，经独立数据监查委员会判定期中分析结果符合预期。
LATA试验：撒哈拉以南非洲青少年HIV感染者每8周注射卡博特韦-利匹韦林维持病毒学抑制的96周非劣效性研究
在病毒学抑制的青少年HIV感染者中，长效注射卡博特韦-利匹韦林在维持病毒学抑制方面优于口服TLD方案，且未观察到新的安全性问题。这项随机、开放标签、多中心、96周非劣效性试验支持该长效注射方案作为该人群的维持治疗选择。
张磊/胡群/杨仁池/肖啸团队完成中国青少年血友病B基因治疗1期临床试验
研究团队完成了中国青少年血友病B基因治疗的1期临床试验，通过肝脏靶向AAV递送FIX-Padua基因。全球已有3个血友病B基因治疗产品获批上市，其中BBM-H901（波哌达可基）是亚洲首个AAV血友病B基因治疗产品，由信念医药肖啸教授团队研发。
B7-H3靶向ADC药物Tam-Peli在小细胞肺癌中使死亡风险降低54%
在WCLC大会上公布的临床数据显示，靶向B7-H3的ADC药物Tam-Peli用于小细胞肺癌治疗，可使患者死亡风险降低54%。小细胞肺癌恶性度高、进展迅速，治疗选择有限。
君圣泰HTD1801在2026 ESC年会展示心-肾-代谢三轴临床获益
君圣泰HTD1801在2026 ESC年会口头报告中展示心-肾-代谢三轴多项临床获益。T2DM两项Ⅲ期试验中，第24周HbA1c较基线下降1.3%和1.2%、52周维持降幅。
罗氏 Lunsumio 在滤泡性淋巴瘤确证性 3 期试验中达到主要终点
罗氏 T 细胞 engager Lunsumio 在更早期滤泡性淋巴瘤的一项 3 期确证性试验中达到主要终点，为该 T 细胞 engager 产品组合再添一里程碑。
Longeveron 干细胞疗法 2b 期未达主要终点，启动成本削减并"评估所有选项"
Longeveron 针对小儿心脏病的干细胞疗法 2b 期试验未达主要终点。公司随即宣布启动成本削减，并表示将"评估所有选项"以应对资金紧张局面。
监管与政策
拜耳Kerendia获FDA批准用于1型糖尿病相关慢性肾病，为该适应症30年来首个获批新药
拜耳Kerendia获FDA批准用于成人1型糖尿病相关慢性肾病，是该适应症近三十年来首个获批的新药。原文称该药定位为心肾治疗药物，此次获批意味着该领域三十年无新药获批的局面被打破。
FDA批准首款用于儿科A型Sanfilippo综合征的基因疗法Fayuvi
FDA批准了Fayuvi (rebisufligene etisparvovec-hopf)，这是首款用于治疗儿科A型黏多糖贮积症（Sanfilippo综合征A型）的疗法。
DB09研究支持德曲妥珠单抗联合帕妥珠单抗一线治疗HER2阳性转移性乳腺癌获NMPA批准
NMPA于2026年8月11日批准德曲妥珠单抗（T-DXd）联合帕妥珠单抗一线治疗不可切除或转移性HER2阳性成人乳腺癌，基于DESTINY-Breast09（DB09）全球Ⅲ期研究结果。该获批改变了一线使用曲妥珠单抗联合帕妥珠单抗与紫杉类（THP）、疾病进展后再换用ADC的传统升阶梯治疗模式，推动强药先行理念在HER2阳性mBC一线治疗中落地。
拜耳塞伐艾替尼获FDA加速批准，用于HER2突变非鳞状NSCLC一线治疗
拜耳塞伐艾替尼获FDA加速批准，用于HER2酪氨酸激酶结构域激活突变型非鳞状NSCLC成人患者一线治疗，是该药2025年11月二线获批后的适应症扩展。SOHO-01试验一线队列纳入69例初治患者，确认的ORR为75%，其中完全缓解6%、部分缓解70%。
FDA 批准拜耳非奈利酮用于 1 型糖尿病相关慢性肾病
拜耳宣布 FDA 已批准 Kerendia（非奈利酮）用于成人 1 型糖尿病（T1D）相关慢性肾病（CKD）患者治疗，是该适应症 30 多年来在 FDA 获批的首个新治疗选择。今年 5 月 FDA 已受理相关 sNDA 并授予优先审评。
FDA 批准 Ultragenyx 基因疗法 Fayuvi 治疗罕见神经退行性疾病
FDA 批准 Ultragenyx 的基因疗法 Fayuvi 用于一种罕见神经退行性疾病，原文称其为同类首款（first-in-disease）基因疗法。原文同时指出，这次获批是 Ultragenyx 在此前遭拒批、近期又遇临床受挫之后拿到的迟到监管胜利。
拜耳非奈利酮获 FDA 批准用于 1 型糖尿病合并慢性肾脏病
2026年9月17日，拜耳宣布 FDA 已批准 Kerendia（非奈利酮）用于治疗伴有 1 型糖尿病（T1D）的慢性肾脏病（CKD）成人患者。原文称这是30多年来首个获 FDA 批准用于该适应症的药物，填补了 T1D 合并 CKD 的治疗空白。
产业与交易
罗氏与 Dualitas 签署 10 亿美元合作，筛选逾 30 万种双特异性抗体组合
罗氏与 Dualitas Therapeutics 签署总额 10 亿美元合作协议，将围绕免疫与炎症疾病筛选逾 30 万种新型双特异性抗体组合，以发现新的治疗方案。罗氏将为此向 Dualitas 支付 3650 万美元首付款。
论文研究
Levetiracetam通过抑制GABA能突触信号治疗弥漫性中线胶质瘤
Nature Medicine发表的研究在实验模型和患者队列中发现，抗癫痫药levetiracetam与弥漫性中线胶质瘤患者更长生存期和肿瘤生长减缓相关，其机制为选择性抑制GABA能突触信号，且独立于其经典的SV2A介导抗癫痫途径。在半球性高级别胶质瘤中未观察到相同关联，提示该作用具有亚型特异性。
靶向LOXL4驱动基质硬化的地高辛乙酰化物可恢复肺癌中CD8+ T细胞功能
研究发现肿瘤源性LOXL4通过硬化细胞外基质激活CD8+ T细胞的机械传感器Piezo1，触发Ca2+内流和FAK1-YAP1信号传导，进而通过YBX1招募ACLY和KAT2A至耗竭基因位点，表观遗传性强化终末耗竭。地高辛乙酰化物被鉴定为高亲和力LOXL4抑制剂，可软化基质、破坏该信号轴、逆转T细胞耗竭，并与抗PD-1治疗协同实现持久肿瘤消退。
基于大语言模型的 MSK-Tox 资源揭示肿瘤系统治疗毒性的临床与遗传决定因素
研究者开发了一种基于大语言模型的方法，构建了包含超过5万名患者的泛癌种毒性资源 MSK-Tox。分析六种代表性不良事件发现，毒性模式受癌症类型、治疗方案和临床背景影响。研究识别了两种胚系易感性模式：器官固有模式（如 FOXE1 附近调控变异与甲状腺功能减退相关）和免疫介导模式（HLA-DRB1*15 是免疫检查点抑制剂治疗患者肾上腺功能不全的主要决定因素）。
放疗通过TET2依赖性表观转录程序诱导髓系细胞产生免疫抑制性M-MDSC
放疗诱导髓系细胞中TET2依赖性表观转录程序，促进免疫抑制性M-MDSC分化。TET2缺失保留caRNA m5C-MBD6信号传导，恢复IRF3-IFN-I激活，产生髓源性激活细胞，并增强放疗诱导的抗肿瘤免疫。
Beyond genes and hotspots: 蛋白质信息视角下的癌症突变解读
Hyeon 等人建立了一个蛋白质基因组学框架，将显著突变区域映射到蛋白质结构域和结构特征上，以解读癌症突变。该研究超越了传统的基因和热点突变分析，为理解癌症突变的生物学和临床意义提供了新视角。
TnpB 家族蛋白介导的从头设计向导 RNA 指导的转座
Schargel 等人将 TnpB 家族蛋白改造为最小的从头设计 RNA 指导的转座系统。核酸酶缺陷型 TnpB 家族蛋白能以高效率、靶点免疫、方向控制和可编程插入细菌染色体的方式实现三组分 DNA 整合。同时，对野生型 V-K CAST 中 TniQ-TnsC 界面的突变减弱了脱靶转座。
为何"从不吸烟者"也会患肺癌？Science 研究称一种罕见基因变异使其几率高约 25 倍
研究人员识别出一种罕见基因变异，携带该变异的从不吸烟者患肺癌几率约为常人 25 倍，结果 9 月 17 日发表于《Science》。该变异在美国南阿巴拉契亚地区人群中更为常见，专家认为其可能仅能解释少数从不吸烟者肺癌病例。研究基于 23andMe 提供的大规模基因数据。
免疫检查点敲除筛选揭示TIGIT-CD155互作是适配器CAR-T细胞在急性髓系白血病中的重要功能调节因子
研究人员在适配器CAR-T中用CRISPR/Cas9敲除TIGIT，可显著增强其对五种白血病和淋巴瘤细胞系的细胞毒性，而敲除PD-1对MOLM-13野生型无显著增效。研究还评估了CD96、CD276、LAG-3、TIM-3等其他免疫检查点受体敲除效果，并支持通过基因敲除提升AdCAR-T疗效并降低系统免疫检查点抑制相关毒性。
方法与资源
验证用于患者沟通自动化监督的LLM评审员
研究验证了大型语言模型作为评审员在临床试验知情同意这一场景下自动化监督患者沟通的能力。在ICON-Bench基准测试中，19个LLM评审员在安全筛查和事实核查方面与临床医生评分高度一致（Spearman ρ > 0.80），但在沟通质量评估上一致性较弱（ρ < 0.60）。患者权益倡导者对沟通质量的评分低于临床医生和LLM评审员，表明需根据以患者为中心的标准对LLM进行重新校准。