文献与产业新闻（bio-brief）· FiercePharma·2026-09-18 04:21· 15 天前精选评分61

FDA 批准 Ultragenyx 基因疗法 Fayuvi 治疗罕见神经退行性疾病

FDA approves Ultragenyx’s gene therapy Fayuvi for rare neurodegenerative disorder

导读

FDA 批准 Ultragenyx 的基因疗法 Fayuvi 用于一种罕见神经退行性疾病，原文称其为同类首款（first-in-disease）基因疗法。原文同时指出，这次获批是 Ultragenyx 在此前遭拒批、近期又遇临床受挫之后拿到的迟到监管胜利。

推荐理由

FDA 批准同类首款基因疗法，逆转此前的拒批决定并对冲近期临床受挫，为 Ultragenyx 后续商业化提供新起点。