生物医药日报 · 2026 年 9 月 22 日 · 星期二
CBA FRONTIER INSIGHTS
FDA批准非奈利酮用于1型糖尿病相关慢性肾病
FDA批准拜耳非奈利酮（Kerendia）用于成人1型糖尿病相关慢性肾病，为该药在美国的第三项适应证，也是1型糖尿病相关CKD领域30余年来首个新批准的治疗选择。同日，Telix以约16.5亿美元全股票方式收购德国ITM，进军以诺华Lutathera竞品为首的核药领域。
临床读出与安全
翰森制药TYK2抑制剂HS-10374治疗中重度斑块状银屑病三期试验达主要终点
翰森制药宣布其TYK2选择性变构抑制剂HS-10374在治疗成人中重度斑块状银屑病的关键三期临床试验中达到共同主要终点和多项次要终点。该试验为随机、双盲、安慰剂对照、多中心设计，旨在评估HS-10374的有效性和安全性。
Beacon Therapeutics 基因疗法 laru-zova 在 XLRP 三期 VISTA 试验中达到主要终点
Beacon Therapeutics Holdings 宣布，laruparetigene zovaparvovec（laru-zova）在 X 连锁视网膜色素变性（XLRP）三期 VISTA 试验中达到主要终点，此前尚无基因疗法在该适应症三期试验中达成这一终点。高剂量组 31%、低剂量组 24.1% 的患者在低亮度视力（LLVA）量表上获得 ≥15 个字母改善，被定义为应答者。
翰森制药TYK2抑制剂HS-10374三期临床达到共同主要终点
翰森制药宣布其TYK2抑制剂HS-10374在治疗成人中重度斑块状银屑病的关键三期临床试验中达到共同主要终点和多项次要终点。治疗第16周，HS-10374组达到PASI 75和sPGA 0/1的患者比例均显著优于安慰剂对照组。
粪菌移植一线治疗免疫检查点抑制剂相关腹泻/结肠炎
MD安德森癌症中心团队研究显示，将粪菌移植用于免疫检查点抑制剂相关腹泻/结肠炎的一线治疗，患者症状中位1.5天开始缓解，76.9%获得临床缓解，超过80%患者得以重启抗癌治疗。
AIROPLANE 集群随机交叉试验：中晚期早产儿出生时复苏使用 30% 氧气与空气的比较
AIROPLANE 试验显示，对于胎龄 32 至 35 周的新生儿，在产房复苏初始使用 30% 氧气（FiO2 0.30）与使用空气（FiO2 0.21）相比，在离开产房时仍需呼吸支持的比例无显著差异（72.6% vs 73.3%；风险差 -0.83% [95% CI -4.33 至 2.67]）。
强生 Caplyta 拿下双相躁狂发作首个 3 期试验胜利
强生 Caplyta（lumateperone）在双相情感障碍相关躁狂发作的 3 期试验中取得阳性结果，为该非典型抗精神病药拿下该适应症的首个 3 期胜利。Caplyta 是强生以 $14.6B 收购 Intra-Cellular Therapies 获得的核心资产，此次成功使其距离更广泛的精神科适应症获批更近一步。
Alkermes 食欲素受体激动剂 ALKS 7290 早期试验显示治疗 ADHD 潜力
Alkermes 宣布其食欲素受体激动剂 ALKS 7290 在一项随机 1 期试验中首次显示治疗 ADHD 的潜力，药物耐受性良好并出现有效性信号。基线时受试者 Adult ADHD Investigator Symptom Rating Scale 评分中位数为 39 分（中重度），50 mg 高剂量组用药两周后评分平均下降 19 分，症状降至轻度。
监管与政策
FDA批准非奈利酮用于1型糖尿病相关慢性肾脏病
FDA批准拜耳的非奈利酮（finerenone，商品名Kerendia）用于成人1型糖尿病相关慢性肾脏病。这是该药在美国的第三项适应证，也是1型糖尿病相关CKD领域30余年来首个新的FDA批准治疗选择。
苏州中化药品维乐宁®（沙库巴曲缬沙坦钠片100mg）获NMPA批准上市
苏州中化药品研发的维乐宁®（沙库巴曲缬沙坦钠片100mg）正式获得NMPA批准上市，用于射血分数降低的慢性心力衰竭（NYHA II-IV级，LVEF≤40%）成人患者。
FDA 更新法规推进动物试验替代方法
FDA 发布直接最终规则，更新法规以澄清在人类药物开发中可适当使用非动物方法进行安全性测试。新规则将“动物测试”等术语替换为“非临床测试”，并符合《2022年FDA综合改革法案》。该规则不禁止动物研究，也不改变证据标准或增加新成本。FDA 还推出了一个新方法学数据库，包含25个公开案例。公众可对规则提出评论。
PDUFA VIII新协议聚焦清除CMC审评堵点与加强FDA人员配置
FDA与业界就PDUFA VIII达成新协议，目标是通过提高一次性审评通过比例来加快新药上市、降低开发方与机构成本。协议沿用既有绩效目标，流程改革属渐进式调整；此次谈判在FDA面临空前政治与制度压力的背景下完成，FDA与产业方均无意推动变革性改动。所含America First条款被描述为基本属象征性。
IntraBio 的 Aqneursa 获批扩展适应症，成为全球首个罕见共济失调治疗药物
IntraBio 的 Aqneursa 获批第二项适应症，成为全球首个获批用于罕见共济失调的治疗药物。IntraBio 在罕见神经疾病领域已连续取得成功，Aqneursa 此次获批是其在罕见神经领域的又一进展。
白宫据报拟推行政令设立有权否决 NIH 经费拨款的外部审查小组
据多家报道，白宫官员上周五在椭圆形办公室会面，商讨一项拟议行政令，计划设立有权否决 NIH 科研经费拨款的外部审查小组。此举意在将 NIH 资助决策进一步置于特朗普政府的政治控制之下。
礼来晚期乳腺癌联合疗法获FDA批准
礼来一款用于晚期乳腺癌患者的联合疗法获FDA批准，原文于9月21日作为STAT+独家报道发出。受付费墙限制，具体药物成分、试验名称及关键临床数据未在可见部分披露；同日报道还涉及放射药企合并、Alkermes orexin激动剂在ADHD早期试验中显示潜力等动态。
产业与交易
放射性药物公司 ITM 与 Telix 合并 涉一方遭 FDA 意外拒绝 金额至少 16.5 亿美元
ITM Isotope Technologies Munich 与 Telix Pharmaceuticals 9 月 20 日宣布合并，交易额至少 16.5 亿美元；若 ITM 核心药物达成监管与销售里程碑，还可向其股东额外支付最多 7 亿美元。合并背景是其中一方近期遭 FDA 意外拒绝，新实体将与诺华争夺放射性药物市场主导地位。
Telix 以约16.5亿美元收购ITM Isotope Technologies Munich
澳大利亚Telix制药公司同意以约16.5亿美元收购德国ITM Isotope Technologies Munich SE。交易完成后，Telix现有股东将持有合并后公司约76.3%的股份，ITM股东持有约23.7%。
Telix 以 16.5 亿美元收购 ITM，进入诺华 Lutathera 所在核药领域
Telix 以 16.5 亿美元首付款收购 ITM Isotope Technologies Munich，获得一条以诺华 Lutathera 竞品为首的研发管线与核药供应网络。报道援引分析师观点称对该交易极为乐观。
Telix 拟全股票收购 ITM 打造放射药物治疗巨头：交易报告
Telix 拟以全股票方式收购德国 ITM Isotope Technologies Munich SE，对 ITM 估值 16.5 亿美元。ITM 股东将获得约 12.5 亿美元 Telix 股票及最高 7 亿美元额外付款，合并旨在打造具有全球规模与生产能力的放射药物治疗企业，ITM 一款肿瘤产品有望近期上市。
论文研究
液体活检用于胰腺导管腺癌的早期检测
研究开发并验证了基于血液 microRNA 标志物和 CA19-9 的复合评分 PANXEON，用于早期胰腺导管腺癌检测。在多国 1785 人的队列中，该检测对早期 PDAC 的敏感性达 83.8%，与 CA19-9 联合后敏感性为 86.8%。测试队列中低风险对照组假阳性率为 3.2%，高风险对照组为 15.6%。试验注册号 NCT06388967。
Ataraxis Breast CTX多模态AI模型在HR+/HER2-早期乳腺癌中分层残余风险并识别治疗升级候选者
Ataraxis Breast CTX多模态AI模型整合临床变量和H&E图像特征，在III期UNIRAD试验（NCT01805271）的556名患者队列中进行前瞻性-回顾性验证。
黑色素瘤中富集蜕膜样NK细胞并通过肿瘤细胞接触获得CD9
研究发现黑色素瘤中存在CD56 Bright CD16 − CD49a + CD9 + 蜕膜样NK细胞，该细胞在患者外周血中罕见。在肿瘤浸润淋巴细胞疗法探索性队列中，疾病进展患者肿瘤内该细胞频率更高。共培养实验表明，健康供体NK细胞通过与表达CD9的黑色素瘤细胞直接接触可诱导CD9的获得。
肠道免疫-PVAT轴通过IL-17RA、TLR4和FPR1信号介导乙醇诱导的腹主动脉功能障碍
乙醇暴露经肠道-氧化还原级联激活Th17/TLR4信号轴，作用于血管周围脂肪组织（PVAT）引发腹主动脉功能障碍。FPR1条件性敲除可阻止乙醇诱导的血管低反应；在无菌、Rag1-/-、IL-17RA-/-及TLR4-/-小鼠中PVAT相关改变消失。结果提示PVAT是肠道菌群信号的中枢整合者，肠道-血管界面是酒精相关心血管疾病的潜在干预靶点。
早发性结直肠癌中体重指数与无复发生存期相关性的队列研究
一项基于瑞典患者队列的研究发现，在早发性结直肠癌（EOCRC）患者中，较高的体重指数（BMI）与更长的无复发生存期（RFS）显著相关（HR 0.94，95% CI 0.89–0.99，p=0.02），而在平均发病年龄结直肠癌（AOCRC）患者中未观察到此种关联。
季节性流感疫苗在 A(H5) 疫苗接种前使用对 A(H5N1) 攻毒小鼠和雪貂的保护增益有限
在小鼠和雪貂模型中评估季节性流感疫苗在 A(H5) 疫苗前接种的保护效果，发现其仅诱导季节性 HA 抗体，未产生可检测的 A(H5) 抗体，也未持续增强 A(H5) 疫苗接种后的抗体应答。致死性攻毒实验中，3 次小鼠实验仅 1 次显示季节性疫苗初免改善预后，雪貂中未见此效应，表明该策略在测试条件下对 A(H5N1) 保护增益有限。
转录组特征对晚期尿路上皮癌免疫治疗应答的增量预测价值与表征分析
在一项针对 IMvigor210 试验中 298 名接受 atezolizumab 治疗的晚期尿路上皮癌患者的分析中，基于生物学知识的转录组特征相较于临床和既定生物标志物基线显示出增量预测价值。
观点与评论
[通讯] 多癌种早检检测：圣杯还是警世故事？
Grail公司的里程碑性Galleri试验未达到其主要终点，即降低晚期癌症发病率。这项在ASCO 2026年会上公布的研究纳入了140,000名英国居民，比较了常规护理加多癌种检测与单独常规护理的效果。一种可行的多癌种血液检测仍是癌症筛查领域追求的目标。
基于共识的个性化噬菌体疗法临床应用指南
Nature Medicine 发表基于共识的个性化噬菌体疗法临床应用指南，为该疗法在临床中的安全、标准化使用提供清晰、面向实践的操作建议。指南旨在为临床医生开展个性化噬菌体治疗提供统一的规范化参考。