Beacon Therapeutics 基因疗法 laru-zova 在 XLRP 三期 VISTA 试验中达到主要终点

Beacon Therapeutics Holdings 宣布，laruparetigene zovaparvovec（laru-zova）在 X 连锁视网膜色素变性（XLRP）三期 VISTA 试验中达到主要终点，此前尚无基因疗法在该适应症三期试验中达成这一终点。高剂量组 31%、低剂量组 24.1% 的患者在低亮度视力（LLVA）量表上获得 ≥15 个字母改善，被定义为应答者。