生物医药日报 · 2026 年 9 月 21 日 · 星期一
CBA FRONTIER INSIGHTS
国家医保局联合卫健委发文支持干细胞药物纳入医保支付
国家医保局联合卫健委印发支持创新药高质量发展16项措施，明确干细胞药物合法药品身份并建立医保支付双渠道。同日，Ultragenyx基因疗法FAYUVI获FDA批准用于黏多糖贮积症IIIA，定价395万美元；依沃西单抗获NMPA批准用于三代EGFR-TKI耐药NSCLC，中位PFS达16.9个月。
临床读出与安全
药捷安康捷恩泰®在中国开出首张处方，正式进入临床应用
药捷安康捷恩泰®在中国开出首张处方，标志着这一全球首个获批用于FGFR抑制剂治疗进展后胆管癌的靶向药物正式进入临床应用。中国晚期胆管癌耐药患者自此有了可及的治疗新选择。
依沃西单抗用于三代EGFR-TKI耐药NSCLC患者PFS达16.9个月
依沃西单抗获NMPA批准用于EGFR-TKI治疗进展的局部晚期或转移性非鳞状NSCLC。该方案中位无进展生存期达16.9个月，破解了三代EGFR-TKI耐药难题。
Beacon Therapeutics XLRP 基因疗法关键试验改善视力，拟向 FDA 递交上市申请
Beacon Therapeutics 治疗 X 连锁视网膜色素变性（XLRP）的基因疗法在关键试验中成功改善患者视力，公司将据此向 FDA 递交上市申请。XLRP 属于罕见致盲性眼病，此前多家大型药企在该领域未能取得突破。
Tislelizumab单药及多种联合方案在可切除非小细胞肺癌中的疗效、安全性与药效学研究
Tislelizumab单药及多种基于Tislelizumab的免疫联合疗法在可切除非小细胞肺癌患者中显示出疗效与可接受的安全性。这项由百济神州申办的II期临床试验（NCT04546581）已完成入组。研究同时评估了相关药效学指标。
不同剂量短程放疗联合CAPOX、PD-1阻断剂和IL-2治疗局部晚期直肠癌的II期临床试验
南京医科大学第一附属医院正在开展一项II期临床试验，评估不同剂量短程放疗联合CAPOX化疗、PD-1阻断剂和白介素-2治疗局部晚期直肠癌。该研究目前处于患者招募阶段。
监管与政策
国家医保局联合卫健委发文支持干细胞药物纳入医保支付
国家医保局联合国家卫健委印发《支持创新药高质量发展的若干措施》，出台16项配套政策打通干细胞药物从研发、临床到医保支付全链条。政策明确干细胞药物合法药品身份并建立双支付渠道解决高价用药问题。
Ultragenyx 基因疗法 FAYUVI 获 FDA 批准用于 MPS IIIA，定价 395 万美元
美国 FDA 于 9 月 17 日批准 Ultragenyx Pharmaceutical 开发的基因疗法 FAYUVI (rebisufligene etisparvovec-hopf, UX111) 上市，用于治疗黏多糖贮积症 IIIA 型儿童患者。该疗法在美国的定价为每剂 395 万美元，成为仅次于 Lenmeldy (425 万美元) 的全球第二昂贵药物。
恩沃利单抗联合GEMOX方案获2026版CSCO胆道癌指南Ⅰ级推荐
2026版CSCO胆道恶性肿瘤诊疗指南将恩沃利单抗联合吉西他滨+奥沙利铂（GEMOX）方案新增为不可切除局部晚期或转移性胆道癌一线治疗Ⅰ级推荐（ⅠA类证据）。该推荐基于一项纳入462例中国患者的Ⅲ期临床试验数据。
论文研究
复旦大学余发星团队在Cell Stem Cell发表器官尺寸调控与衰老再生机制研究
复旦大学余发星及合作团队在Cell Stem Cell发表研究，揭示了器官尺寸调控与器官衰老再生的新机制。该研究涉及器官在损伤后如何重新启动生长程序的问题。
单细胞与空间转录组结合双向 CRISPR 揭示 GLIS3 介导肠炎纤维化机制
该研究整合 IBD 单细胞与 Xenium 空间转录组数据，构建包含近 430 万细胞的图谱，发现 FCN1⁺IL1B⁺ 巨噬细胞与炎症相关成纤维细胞（IAF）在 N1、N14 病理微生态位中空间共定位，并通过双向 CRISPR 扰动验证 GLIS3 为该免疫-基质互作环路的核心转录因子，为 IBD 抗纤维化靶点开发提供机制依据。
法国全国队列研究：癌症患者免疫检查点抑制剂治疗前后接种COVID-19疫苗与生存期的关联
基于法国国家卫生数据系统对95,015名在2020年12月至2023年3月期间开始ICI治疗的成年患者分析显示，ICI治疗前100天内接种mRNA疫苗与较低的早期全因死亡率相关（1-3个月HR 0.90，95% CI 0.87-0.94；6个月HR 0.96，95% CI 0.93-1.00）。
基于甲基化的ctDNA用于非病毒相关头颈癌治疗后监测
一项针对50名非转移性非病毒相关头颈鳞癌患者的回顾性队列研究显示，基于甲基化的Guardant360 ctDNA检测在监测复发时敏感性为76.9%，特异性为94.6%（AUC 0.858）。ctDNA阳性与更差的无进展生存和总生存相关，并在60%的复发患者中比临床发现提前中位131天检测到信号。
方法与资源
AI模型Ataraxis CTX在TAILORx试验中识别HR+/HER2-乳腺癌中危患者的化疗获益
基于TAILORx试验6735例患者数据的分析显示，AI模型Ataraxis CTX整合H&E切片形态特征和临床变量，其预后预测（CTX-prognostic）与无病间期显著相关（HR 1.651，95% CI 1.511-1.803）。在21基因复发评分中危亚组中，CTX-benefit模型识别出化疗高获益患者，其5年无病间期率增加5.6%，而低获益患者未见明显获益（交互作用p=0.016）。