生物医药日报 · 2026 年 9 月 19 日 · 星期六
CBA FRONTIER INSIGHTS
依沃西单抗头对头击败K药获全球首个OS阳性
WCLC 2026上康方生物依沃西单抗在HARMONi-2研究中头对头击败K药，中位OS 30.8个月对22.6个月，为全球首个对K药取得OS阳性的Ⅲ期创新疗法。FDA同日批准Ultragenyx基因疗法Fayuvi，成为MPS IIIA首个治疗药物；诺华自免CAR T候选药rap-cel因三例IEC-HS致死暂停临床开发。
临床读出与安全
WCLC 2026中国创新药集中亮相：依沃西单抗头对头击败K药获OS阳性，两款国产B7-H3 ADC登顶
WCLC 2026上康方生物依沃西单抗在HARMONi-2研究中头对头击败K药，中位OS 30.8个月对比对照组22.6个月，是全球首个在Ⅲ期随机对照中对K药取得OS阳性获益的创新疗法。
WCLC：Tam-Peli（B7-H3 ADC）改善复发性SCLC生存；Daraxonrasib在RAS突变NSCLC中显示活性
在世界肺癌大会（WCLC）上公布的数据显示，Tam-Peli（B7-H3 ADC）在复发性小细胞肺癌（SCLC）中显著改善总生存期，Tam-Peli组中位OS为13.3个月，对照组为9.4个月（HR 0.46，P<0.001）。RAS（ON）抑制剂Daraxonrasib在RAS突变非小细胞肺癌（NSCLC）中也显示出强劲活性。
康方生物AK112在HARMONi-2试验中显示总生存期显著获益
康方生物AK112在三期试验HARMONi-2中，相比帕博利珠单抗单药，显著改善晚期一线TPS≥1%野生型非小细胞肺癌患者的总生存期，中位OS为30.75个月（vs 22.57个月），死亡风险降低27%（HR未提供具体数值）。该研究还计划进行三次OS分析，本次为关键次要终点结果。
诺华自免 CAR T 候选药 rap-cel 三例 IEC-HS 致死事件冲击安全性假说
诺华自免 CAR T 候选药 rapcabtagene autoleucel（rap-cel）二期试验中三例患者因免疫效应细胞相关噬血细胞综合征（IEC-HS）死亡，公司已暂停该项目临床开发。文章指出该事件暴露了自免 CAR T 领域对炎症风险决定因素认知的不足，开发者将快速制造工艺、构建设计、患者生物学特征列为 IEC-HS 风险的潜在影响因素。
mRNA编码的CD19×CD3 T细胞衔接器在难治性免疫性血小板减少症中实现持续血小板恢复
mRNA脂质纳米颗粒编码的CD19×CD3 T细胞衔接器在临床前模型中显示出减弱的细胞因子释放和B细胞耗竭能力。在三名难治性免疫性血小板减少症患者中，该治疗实现了超过6个月的血小板持续恢复，表明mRNA编码的T细胞衔接器是B细胞驱动自身免疫性疾病中重置自身反应性免疫的有前景的治疗方法。
Xenon 因出现精神病事件暂停抑郁症三期试验入组
Xenon 因试验中报告了多为轻度或中度的精神病相关不良事件，自愿暂停其抑郁症三期试验的新患者入组。
BMS 在查看 1 期数据后终止从 Orum 引进的 1 亿美元降解剂-抗体偶联药物
百时美施贵宝终止了从 Orum Therapeutics 以 1 亿美元首付款购入的降解剂-抗体偶联药物项目。该决定发生在 BMS 审查 1 期临床数据之后。
监管与政策
FDA批准Ultragenyx基因疗法Fayuvi上市治疗MPS IIIA
FDA批准Ultragenyx开发的基因疗法Fayuvi（rebisufligene etisparvovec）上市，用于治疗黏多糖贮积症IIIA型（MPS IIIA）儿童患者，这是首款获批治疗该罕见病的疗法。
FDA 批准 FAYUVI 用于治疗儿童 MPS IIIA
FDA 批准 FAYUVI 用于治疗儿童 MPS IIIA（Sanfilippo 综合征 A 型），该药为基于 AAV9 载体、一次性静脉输注递送 SGSH 功能基因的基因疗法。该药此前已获 FDA 孤儿药、快速通道和突破性疗法三项资格认定。
Ultragenyx 基因疗法 rebisufligene etisparvovec 获 FDA 传统批准，成 MPS IIIA 首个治疗药物
Ultragenyx 基因疗法 rebisufligene etisparvovec（商品名 Fayuvi）获 FDA 传统批准，成为 Sanfilippo 综合征 A 型（MPS IIIA）的首个治疗药物。结果优于公司此前两次申请所寻求的加速批准路径。CBER 基于临床证据——与未治疗自然史队列相比，接受治疗的患儿认知功能维持或改善——给予传统批准，未采用 CSF 硫酸乙酰肝素作为替代终点。
礼来 RET 抑制剂塞普替尼片在中国获批上市
礼来制药 5.1 类新药塞普替尼片在中国获批上市。这是塞普替尼片剂剂型首次在中国获批，该药是全球首款获批的高选择性 RET 抑制剂。
FDA批准拜耳非奈利酮扩展至1型糖尿病肾病
FDA已批准拜耳的可申达®（非奈利酮片）用于降低1型糖尿病相关慢性肾脏病成人患者的尿白蛋白/肌酐比值。这是30多年来FDA针对该适应症批准的首个全新治疗选择，也是非奈利酮自2021年首次获批以来的第三项适应症。
礼来塞普替尼片剂在中国获批
礼来塞普替尼片剂在中国获批，这是该药片剂剂型首次在国内获批。塞普替尼是一种高选择性RET激酶抑制剂，适用于RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者、RET突变型甲状腺髓样癌以及RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。
TACE联合'双艾'方案纳入CSCO原发性肝癌指南2026版I级推荐
TACE联合'双艾'方案被纳入《CSCO原发性肝癌指南2026版》I级推荐、1A类证据。该推荐基于CARES-336三期临床试验数据。
亚盛医药利沙托克拉拟纳入突破性疗法，联合阿可替尼一线治疗 CLL/SLL
2026年9月18日，亚盛医药的 Bcl-2 选择性抑制剂利沙托克拉（APG-2575）拟纳入突破性治疗品种，用于联合阿可替尼治疗初治慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成人患者。该方案 ORR 达 97.7%；利沙托克拉是全球第二个、中国首个进入关键注册临床阶段的 Bcl-2 抑制剂。
EMA 人用药品委员会九月会议推荐批准八款新药
EMA 人用药品委员会（CHMP）九月会议对八款新药给出积极意见，包括两款卵巢癌小分子药、潜在首个化脓性汗腺炎每日口服疗法，以及一款曾被 FDA 否决的短肠综合征 GLP-2R 激动剂，同时支持两款生物类似药和两款仿制药。
礼来 Inluriyo 联合 Verzenio 获 FDA 批准，加码口服 SERD 竞争
礼来 Inluriyo 与 Verzenio 联合疗法获 FDA 批准，进入口服 SERD 市场竞争。礼来肿瘤总裁 Jake Van Naarden 接受 Fierce 采访时表示，该组合相比口服 SERD 单药具有更长的无进展生存期（PFS），预计多数患者将选择联合方案。
产业与交易
炎症生物科技公司 Electra Therapeutics 扩大 IPO 规模，募资 3.5 亿美元
聚焦炎症的生物科技公司 Electra Therapeutics 登陆纳斯达克，将 IPO 募资额上调至 3.5 亿美元。Electra 成为今年又一家超额完成 IPO 定价的生物科技公司。
论文研究
空军军医大学团队基因编辑猪肝原位移植脑死亡人体实现11天功能维持
空军军医大学窦科峰团队在NBE发表研究，利用基因编辑猪肝原位移植脑死亡人体，实现11天功能维持，为解决器官短缺的异种移植提供关键证据。原文指出肝脏免疫学和生理学复杂性使原位异种移植仍具挑战，此前仅有辅助代谢支持报道。
TRI-611：一种选择性、脑渗透性ALK分子胶降解剂
TRI-611是一种强效、脑渗透性的ALK融合蛋白分子胶降解剂，通过独特的结合界面促进ALK激酶结构域与CRL4-CRBN复合物的接近，实现选择性降解。它能降解野生型和ALK TKI耐药突变体，在ALK阳性NSCLC的细胞系和患者来源的皮下及颅内肿瘤模型中诱导肿瘤消退，并可与其他ALK TKI协同作用。
RSV F蛋白突变对抗体中和作用的影响及耐药性监测
研究通过假病毒深度突变扫描系统评估了RSV F蛋白几乎所有突变对病毒进入功能的影响，以及它们对nirsevimab、clesrovimab等关键抗体中和作用的敏感性。研究发现nirsevimab对B亚型的Fab效力较低使其更易出现耐药突变，但当前耐药株仍属罕见。该工作为实时监测RSV抗体耐药性和设计抗逃逸抗体提供了方法学基础。
γδ T细胞调节小细胞肺癌的抗肿瘤免疫
Ng等人研究表明γδ T细胞浸润小细胞肺癌并具有抗癌能力，可通过BTN2A1介导的MHC非依赖性识别机制等多种疗法杀伤肿瘤。γδ T细胞浸润水平具有临床相关性，高水平浸润预示接受αPD-L1治疗的患者预后改善。
γδ T 细胞通过 BiTE 技术回击小细胞肺癌
研究者利用细胞毒性 γδ T 细胞克服小细胞肺癌免疫检查点抑制剂治疗无效的难题。通过一种双特异性 T 细胞衔接器（BiTE）靶向 Vδ2+ 细胞，可规避肿瘤 MHC-I 表达低下和 CD8+ T 细胞功能失效的障碍。该策略为小细胞肺癌提供了新的免疫治疗方向。
通用计算细胞病理学视觉基础模型 CROWN 的开发与基准测试
Zheng 等人开发了用于细胞病理学的通用视觉基础模型 CROWN。该模型在涵盖淋巴结转移和宫颈癌筛查等队列的超过 200 项真实世界细胞学任务上进行了基准测试。CROWN 展示了其在计算细胞病理学领域的广泛应用潜力。
Cell | In vivo TCE：编码CD19×CD3双抗的mRNA——ABO2203治疗难治性免疫性血小板减少症
ABO2203是一种编码CD19×CD3双特异性抗体的mRNA，采用体内T细胞衔接器（in vivo TCE）策略，相关研究发表于Cell，拟用于难治性免疫性血小板减少症（ITP）。
观点与评论
阿尔茨海默病进展中的拐点与状态转变
研究提出阿尔茨海默病通过围绕生物拐点组织的离散分子、细胞和网络阶段展开，而非线性级联。淀粉样蛋白相关的 Tau 磷酸化标志着关键拐点，将淀粉样蛋白主导的组织状态与神经元 Tau 应激反应出现的区域分开。该框架有助于解释病理与症状之间的分离，阐明家族性和散发性疾病的共享结构。