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FDA批准Ultragenyx基因疗法Fayuvi上市治疗MPS IIIA
FDA今日批准突破性基因疗法 | 产业新闻
导读
FDA批准Ultragenyx开发的基因疗法Fayuvi（rebisufligene etisparvovec）上市，用于治疗黏多糖贮积症IIIA型（MPS IIIA）儿童患者，这是首款获批治疗该罕见病的疗法。
推荐理由
首款获批治疗MPS IIIA的基因疗法，明确了适应症与开发公司，供罕见病药物开发参考。
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