Ultragenyx 基因疗法 rebisufligene etisparvovec 获 FDA 传统批准，成 MPS IIIA 首个治疗药物

Ultragenyx 基因疗法 rebisufligene etisparvovec（商品名 Fayuvi）获 FDA 传统批准，成为 Sanfilippo 综合征 A 型（MPS IIIA）的首个治疗药物。结果优于公司此前两次申请所寻求的加速批准路径。CBER 基于临床证据——与未治疗自然史队列相比，接受治疗的患儿认知功能维持或改善——给予传统批准，未采用 CSF 硫酸乙酰肝素作为替代终点。