中文产业新闻（药渡 / pharmcube）· 医麦创新药·2026-09-18 12:16· 14 天前精选评分77

FDA 批准 FAYUVI 用于治疗儿童 MPS IIIA

FDA 批准首款儿童 MPS IIIA 基因治疗药物

导读

FDA 批准 FAYUVI 用于治疗儿童 MPS IIIA（Sanfilippo 综合征 A 型），该药为基于 AAV9 载体、一次性静脉输注递送 SGSH 功能基因的基因疗法。该药此前已获 FDA 孤儿药、快速通道和突破性疗法三项资格认定。

推荐理由

FAYUVI 采用 AAV9 递送 SGSH 功能基因，为同类超罕见儿童溶酶体贮积病的基因治疗开发与监管路径提供参考。