文献与产业新闻（bio-brief）· FierceBiotech·2026-09-21 01:55· 13 天前精选评分46

Beacon Therapeutics XLRP 基因疗法关键试验改善视力，拟向 FDA 递交上市申请

Beacon lights path to FDA approval with pivotal trial win for rare vision loss gene therapy

导读

Beacon Therapeutics 治疗 X 连锁视网膜色素变性（XLRP）的基因疗法在关键试验中成功改善患者视力，公司将据此向 FDA 递交上市申请。XLRP 属于罕见致盲性眼病，此前多家大型药企在该领域未能取得突破。