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FDA批准首款用于儿科A型Sanfilippo综合征的基因疗法Fayuvi
FDA Approves First Gene Therapy for Pediatric Patients with Sanfilippo Syndrome Type A
导读
FDA批准了Fayuvi (rebisufligene etisparvovec-hopf)，这是首款用于治疗儿科A型黏多糖贮积症（Sanfilippo综合征A型）的疗法。
推荐理由
这是首个获批用于治疗A型Sanfilippo综合征的基因疗法，为这种此前无有效疗法的罕见神经发育疾病提供了改变疾病进程的新选择。
来源：FDA Press Releases · fda.gov