张磊/胡群/杨仁池/肖啸团队完成中国青少年血友病B基因治疗1期临床试验

研究团队完成了中国青少年血友病B基因治疗的1期临床试验，通过肝脏靶向AAV递送FIX-Padua基因。全球已有3个血友病B基因治疗产品获批上市，其中BBM-H901（波哌达可基）是亚洲首个AAV血友病B基因治疗产品，由信念医药肖啸教授团队研发。