再生元抗 activin A 单抗 Pasatru 获 FDA 批准治疗超罕见遗传性骨化症 FOP
再生元抗 activin A 单抗 Pasatru（garetosmab）获 FDA 批准用于治疗超罕见遗传性骨化症 FOP，是该病第二款获批疗法。
推荐理由：原文将三期 Optima 数据与二期 5 例死亡事件及竞品 Sohonos 上市表现并列呈现，可作为评估这款超罕见病新药真实处境的对照。
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全部主题FDA 的审批、CRL、顾问委员会、临床暂停与指导原则：美国监管口径的每一次变化。
203条精选相关主题EMA / CHMPNMPA / CDE监管审批
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第 181–200 条 · 共 203 条文献与产业新闻精选评分7575 中文产业新闻精选评分7171 睿笛生物SPA-C02陡脉冲消融仪获FDA批准，完成中欧美三大市场认证
睿笛生物自主研发的SPA-C02陡脉冲消融仪正式获FDA批准。加上此前已获中国NMPA和欧盟认证，该产品完成中、欧、美三大主流医疗市场的权威认证布局。原文提到SPA-C02曾同时获得中国NMPA创新医疗器械绿色通道和美国FDA突破性器械认证，2024年底已获NMPA批准上市。
推荐理由：作为同时拿到中国NMPA、欧盟CE和美国FDA三大认证的国产肿瘤消融设备，其注册节奏可作同类器械出海路径的对照参考。
中文产业新闻精选评分7676 基于 MRD 阴性终点，FDA 批准 BMS 蛋白降解剂 Iberdomide 上市
BMS 宣布 FDA 已批准 Iberdomide（商品名 Zenbexus）联合皮下注射 daratumumab 及地塞米松（ZDd），用于既往接受过至少一线治疗的成人复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者。
推荐理由：以 MRD 阴性作为关键终点的获批路径，为多发性骨髓瘤领域同类蛋白降解剂的后续开发提供了可参照的监管框架。
中文产业新闻精选评分7575 FDA加速批准首个CELMoD药物iberdomide联合方案治疗多发性骨髓瘤
2026年8月13日，FDA加速批准iberdomide联合达雷妥尤单抗-透明质酸酶fihj与地塞米松（IberDd）方案，用于既往至少一线治疗失败的多发性骨髓瘤患者。这是首个获批用于多发性骨髓瘤的CELMoD药物，iberdomide的设计基于2004年诺贝尔化学奖所揭示的泛素-蛋白酶体系统。
推荐理由：iberdomide作为新机制CELMoD类药物获批用于多发性骨髓瘤，为既往至少一线治疗失败的患者提供了基于泛素-蛋白酶体系统的新用药选择。
中文产业新闻精选评分7979 Arvinas与辉瑞的PROTAC vepdegestrant获FDA批准，成为首个获批的PROTAC
Arvinas和辉瑞的PROTAC vepdegestrant（Veppanu）获FDA批准，用于治疗晚期或转移性乳腺癌的特定患者亚群。原文称这是首个获FDA批准的PROTAC，代表降解而非抑制靶点的新型作用模式，并指出靶向蛋白降解（TPD）领域兴趣呈爆发式增长。消息源自一篇2026年Nature文章。
推荐理由：原文把这次获批放在TPD赛道整体加速的语境下，读者可将其作为其他降解剂在研分子的对照坐标。
中文产业新闻精选评分7575 百时美施贵宝Iberdomide获FDA批准用于复发或难治性多发性骨髓瘤
百时美施贵宝宣布CELMoD类药物Iberdomide获FDA批准用于复发或难治性多发性骨髓瘤。获批基于EXCALIBER-RRMM研究，相比达雷妥尤单抗联合硼替佐米及地塞米松方案，IberDd方案的MRD阴性完全缓解率实现翻倍（41% vs. 21%）。
中文产业新闻精选评分7676 百时美施贵宝Iberdomide获FDA加速批准，成首款获FDA批准的CELMoD类药物
2026年8月13日，百时美施贵宝宣布FDA加速批准Iberdomide（商品名Zenbexus）联合达雷妥尤单抗和地塞米松，用于既往接受过至少一线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。Iberdomide是首款获FDA批准的CELMoD类药物，作用机制区别于来那度胺、泊马度胺等传统免疫调节药物，属于靶向蛋白降解赛道。
推荐理由：Iberdomide获批让CELMoD这一机制类别正式进入FDA监管范围，为后续同类蛋白降解剂在多发性骨髓瘤中的疗效比较提供了具体参照。
中文产业新闻精选评分7171 BMS 多发性骨髓瘤新药 iberdomide 获 FDA 批准，为 CELMoD 机制首个获批药物
BMS 的 iberdomide 获 FDA 批准用于多发性骨髓瘤治疗，是首个用于该适应症的 CELMoD（cereblon 调节蛋白降解剂）药物。原文引用业内人士观点称，该药上市意在填补 Pomalyst 上半年销售额下降 48%、Revlimid 下降 56% 留下的市场空缺。
推荐理由：原文点明 iberdomide 作为新一类 cereblon 调节蛋白降解剂在多发性骨髓瘤获批，可作为该机制后续读出的对照。
文献与产业新闻精选评分8181 FDA 批准 BMS iberdomide 治疗多发性骨髓瘤，新机制药物面市
FDA 批准 BMS 口服药物 iberdomide（商品名 Zenbexus），用于既往接受过至少一线治疗的多发性骨髓瘤患者。该药与 Darzalex 和地塞米松联用，是这一血液肿瘤领域面市的首个新机制药物，并以更敏感的缓解衡量作为监管终点。
推荐理由：iberdomide 以更敏感的缓解衡量作为审批依据，为同类机制药物在多发性骨髓瘤中的后续审评提供了新的参照路径。
文献与产业新闻精选评分7373 CHMP 指控 Tavneos 关键试验存在严重 GCP 违规，欧盟撤销其上市许可
欧盟委员会采纳 CHMP 建议，正式撤销补体抑制剂 Tavneos 在欧盟的上市许可，该药用于 ANCA 相关性血管炎。CHMP 在监管文件中指其关键 3 期 Advocate 研究存在严重 GCP 违规，包括数据库锁后试验人员查看未揭盲数据并重新裁定 9 例患者，使主要终点从无统计学差异变为显著优越，同时列出上市后出现的致命药物性肝损伤与消失性胆管综合征。
推荐理由：CHMP 文档详述 Advocate 研究揭盲、9 例重新裁定及致命肝损伤的判定过程，可作为评估同类药物数据完整性的参照。
中文产业新闻精选评分7777 FDA 批准 BMS Iberdomide 联合方案上市，治疗复发难治多发性骨髓瘤
百时美施贵宝（BMS）当地时间 8 月 13 日宣布，美国 FDA 已批准其 Iberdomide（Zenbexus）联合达雷妥尤单抗和地塞米松，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）患者。Iberdomide 是 FDA 批准的首款 cereblon E3 泛素连接酶调节剂（CELMoD）疗法，也是 BMS CELMoD 管线的首款产品。
推荐理由：Iberdomide 作为新机制 CELMoD 药物获批，为复发难治多发性骨髓瘤联合方案提供了一类与现有疗法可对比的新选项。
中文产业新闻精选评分7676 FDA 加速批准 BMS Zenbexus 联合方案治疗复发多发性骨髓瘤
百时美施贵宝宣布 FDA 加速批准 Zenbexus（iberdomide）联合皮下注射 daratumumab 与地塞米松（ZDd），用于既往接受过至少一线治疗的成人多发性骨髓瘤患者。该批准主要基于 3 期 EXCALIBER-RRMM 试验结果，Zenbexus 是首款获得 FDA 批准的 cereblon E3 泛素连接酶调节剂（CELMoD）疗法。
推荐理由：原文给出该获批方案所对应的具体试验名称与机制类别，读者可以将其与同机制其他在研管线的进展做横向对照。
中文产业新闻精选评分7171 首个口服PCSK9抑制剂Enlicitide获FDA批准上市
FDA于7月17日批准Lipfendra®（Enlicitide）20 mg片剂上市，作为饮食和运动辅助治疗用于降低成人高胆固醇血症患者的LDL-C，适用人群包括HeFH患者。该药是首个获批的口服PCSK9抑制剂，把PCSK9靶向治疗由注射剂拓展至口服制剂。
推荐理由：Enlicitide作为口服PCSK9抑制剂获FDA批准，使PCSK9靶向治疗具备口服给药选项，为后续口服多肽递送策略提供对照参考。
中文产业新闻精选评分7373 FDA 批准 Moderna 流感 mRNA 疫苗 mFLUSIVA 上市，为第三类获批 mRNA 疫苗
2026年8月5日，FDA 批准 Moderna 的流感 mRNA 疫苗 mFLUSIVA（mRNA-1010）上市，适用于 50 岁及以上成人的季节性流感预防。该疫苗为四价设计，针对 A 型和 B 型流感多种毒株，是 Moderna 第四款获 FDA 批准的 mRNA 产品，也是继新冠和 RSV 之后第三类获得监管批准的 mRNA 疫苗。
推荐理由：这是继新冠和 RSV 之后第三类获 FDA 批准的 mRNA 疫苗，为 mRNA 技术在季节性流感这一传统疫苗市场的监管准入提供了近期参照。
中文产业新闻精选评分8080 武田OX2R激动剂Oveporexton获FDA批准用于成人1型发作性睡病
2026年8月5日，武田宣布FDA批准其OX2R激动剂Oveporexton（奥普雷顿片）上市，用于成人1型发作性睡病（NT1）。该药是全球首个获批的食欲素2型受体（OX2R）激动剂，已于今年7月在国内获批。
推荐理由：作为全球首个获批的OX2R激动剂，其作用机制与已有促觉醒药物不同，可为读者了解发作性睡病新机制疗法提供参照。
中文产业新闻精选评分8383 武田奥普雷顿获FDA批准，用于成人1型发作性睡病NT1
2026年8月5日，武田制药奥普雷顿片（Oveporexton，商品名奥泽悦）获FDA批准上市，用于成人1型发作性睡病（NT1）的治疗。该药此前已获FDA突破性疗法认定和优先审评资格，原文称其为全球首款靶向NT1病根的治疗药物。
推荐理由：奥普雷顿被原文称为全球首款靶向NT1病根的治疗药物，FDA批准为该罕见睡眠疾病提供新的治疗选择。
中文产业新闻精选评分8282 Moderna mRNA流感疫苗mFLUSIVA正式获FDA批准，为全球首款mRNA流感疫苗
Moderna的mRNA流感疫苗mFLUSIVA（研发代号mRNA-1010）于2026年8月6日获FDA批准，适用于50岁及以上成人预防季节性甲型与乙型流感。该报道称其为全球首款获批的mRNA流感疫苗，批准基于一项覆盖11国、超过4万名50岁以上受试者的III期临床试验，产品预计未来数周进入美国零售药房，覆盖2026–2027年秋冬流感季。
推荐理由：原文给出了支撑该批准的三期试验样本量、覆盖国家数与适用人群范围，读者可据此判断该决定的证据基础。
中文产业新闻精选评分7777 FDA批准Moderna mRNA流感疫苗mFLUSIVA上市
FDA批准Moderna的mRNA流感疫苗mFLUSIVA（mRNA-1010）上市，适用于50岁及以上成人，这是美国首款获批的mRNA流感疫苗，也意味着mRNA技术在常规疫苗领域获得首个上市许可。未来数周美国零售药房将开始供货。
推荐理由：mRNA技术获FDA批准进入常规季节性流感疫苗领域，读者可据此观察该平台从新冠向其他感染性疾病的适应症外推。
中文产业新闻精选评分7979 FDA批准武田Orzeyful用于成人1型发作性睡病，为全球首款靶向食欲素缺失病因药物
2026年8月5日，FDA批准武田制药的Orzeyful（oveporexton）用于成人1型发作性睡病，是全球首款直接靶向食欲素缺失病因的药物，距其在中国获批仅过去一个月。传统发作性睡病治疗以掩盖症状为主，Orzeyful代表从症状控制转向修复食欲素通路本身的思路转变。
推荐理由：原文明确这是全球首款直接针对食欲素缺失病因的发作性睡病药物，读者可据此与既往以掩盖症状为主的方案对比评估机制差异。
中文产业新闻精选评分7272 Moderna mRNA流感疫苗mFLUSIVA获FDA批准用于50岁及以上成人
2026年8月5日，美国FDA批准Moderna的mRNA流感疫苗mFLUSIVA（mRNA-1010），用于50岁及以上成人。这是美国首款获批的mRNA流感疫苗，也是Moderna在全球范围内获批的第5款产品、在美国获批的第4款FDA产品。
推荐理由：Moderna mFLUSIVA 是首个获 FDA 批准的 mRNA 流感疫苗，可作为观察 mRNA 平台从新冠拓展至其他适应症时监管标准如何适配的案例。