再生元单抗Pasatru获FDA批准用于超罕见骨病FOP
再生元单抗Pasatru(garetosmab)获FDA批准用于治疗超罕见遗传病纤维性进行性骨化症(FOP),成为该病第二个获批疗法,也是首个可减少临床评估疾病发作的成人用药。
推荐理由:FOP目前仅第二个获FDA批准的治疗药物,原文同时给出三期Optima数据并与竞品Sohonos的上市表现做了对照。
FDA 的审批、CRL、顾问委员会、临床暂停与指导原则:美国监管口径的每一次变化。
再生元单抗Pasatru(garetosmab)获FDA批准用于治疗超罕见遗传病纤维性进行性骨化症(FOP),成为该病第二个获批疗法,也是首个可减少临床评估疾病发作的成人用药。
推荐理由:FOP目前仅第二个获FDA批准的治疗药物,原文同时给出三期Optima数据并与竞品Sohonos的上市表现做了对照。