FDA 的审批、CRL、顾问委员会、临床暂停与指导原则：美国监管口径的每一次变化。
FDA于2026年10月1日批准Edwards Lifesciences（由Autus Valve Technologies Inc.开发）的Autus Size-Adjustable Valve，这是首款专为儿童设计的可随生长扩展的肺动脉瓣膜，也是FDA首次批准采用高分子聚合物瓣叶的瓣膜，适用于先天性肺动脉瓣疾病患儿。
推荐理由：原文给出62例儿科患者临床数据，并点出合成瓣叶与可扩展设计相对传统动物组织瓣膜的差异，读者可据此评估其减少儿童多次开胸手术的潜力。
HHS 启动五年计划 Surpass 以加速美国临床试验，并推动 ARPA-H 三个配套项目，目标将新药开发周期缩短一半、成本降低十倍。背景是 2021 年中国全球一期临床试验份额首次超过美国，2024 年总注册试验数也超过美国；澳大利亚可比美国提前 6–12 个月启动试验，成本约为一半。
推荐理由：原文给出美中澳在临床试验启动速度和成本上的具体差距，并点出 Surpass 五年计划用无分阶段设计替代传统三期体系的思路。
miv-cel 已启动向 FDA 的滚动 BLA 申报并计划今年第四季度完成，若顺利获批有望成为用于自身免疫疾病的 CAR-T。该疗法由 Kyverna 开发，标志着 CAR-T 向自身免疫适应症拓展的监管节点。
推荐理由：CAR-T 向自身免疫适应症扩展的监管节点临近，miv-cel 的 BLA 申报进展可为同类产品的监管路径提供对照参考。
圣诺生物 9 月 22 日公告，全资子公司成都圣诺生物制药已于 9 月 19 日被 FDA 列入第 66-40 号进口警示名单。同周 20 个州的总检察长联名对美国最大的复合减重药房施压，联邦执法者亦对其开出罚单。两条动作同时指向 GLP-1 多肽原料药对美出口的合规收紧。
推荐理由：原文给出圣诺生物被 FDA 列入 66-40 进口警示的具体日期与 20 州总检察长施压的同步动作，提示中国多肽原料药对美出口正从价格竞争转入合规壁垒阶段。
艾伯维宣布FDA批准JUVO™（Tavapadon）用于成人帕金森病治疗，该药为首个且唯一获批的选择性D1/D5受体激动剂，每日一次口服。JUVO™的获批标志着帕金森病领域数十年来首个新机制多巴胺能疗法问世。
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爱德华 EVOQUE 经导管三尖瓣置换系统获批中国特殊准入，并在北京阜外医院完成首批临床应用。该系统是全球首款同时获得 CE 认证和 FDA 批准的经导管三尖瓣置换系统，为重度三尖瓣反流患者提供了新的介入治疗选择。
FDA批准艾伯维的JUVMO（tavapadon）用于治疗帕金森病。JUVMO是首个获批用于治疗成人帕金森病的选择性D1/D5受体激动剂，这是该领域数十年来多巴胺能药物治疗的首个突破。
推荐理由：这是帕金森病治疗领域数十年来多巴胺能药物治疗的首个突破，提供了新的治疗选择。
Nature 回顾了从 1990 年代 OTOF 基因发现到 2025 年 Otarmeni 成为首个获 FDA 批准用于听力丧失基因疗法的关键里程碑。CHORD 试验中 80% 的参与者在 24 周内听力改善，42% 恢复听力。文章详述了病毒载体 Anc80L65 克服基因尺寸难题、小鼠模型验证机制以及多国药企布局此领域的研发转折点。
推荐理由：文章通过时间线梳理了从基础研究到临床获批的关键节点，帮助读者理解基因疗法开发中的技术障碍与突破路径。
FDA 已受理罗氏实验性多发性硬化症口服药 fenebrutinib 的上市申请，将审查其用于复发型和原发性进展型 MS。该申请基于三项达到主要终点的三期研究，但存在死亡病例不平衡和肝安全性问题：一项试验中出现符合“Hy 定律”的肝酶升高病例，三项研究中有 8 例死亡发生在 fenebrutinib 组，而对照药 Aubagio 组有 1 例。
推荐理由：原文对比了同类 BTK 抑制剂在自身免疫病中的安全性和监管结果，读者可据此评估 fenebrutinib 的潜在风险与竞争格局。
Atara Biotherapeutics 与 Pierre Fabre Pharmaceuticals 已就细胞疗法 Ebvallo 向 FDA 重新提交了生物制品许可申请。此次提交包含来自关键 III 期 ALLELE 试验的更新数据包以及额外的扩展访问项目数据。若申请获批，Atara 将有资格获得 3100 万美元的里程碑付款，FDA 的目标审评日期可能为 2027 年 3 月 29 日。
FDA 在 2026 年 1-2 月对 Fresenius Kabi USA LLC 无菌注射剂生产设施的检查中发现严重 CGMP 违规，包括未能充分调查内毒素测试失败、培养基灌装失败和外源性生物污染等问题。警告信要求公司在 15 个工作日内提交全面整改计划，否则可能影响新药申请批准和出口证书发放。公司已于 2026 年 7 月召回六批受影响的注射剂产品。
Ultragenyx 旗下反义寡核苷酸疗法 apazunersen 在 Angelman 综合征的 III 期 Aspire 试验中未能改善患者认知，导致公司股价暴跌近 50% 并计划大幅削减开支。
FDA于周五批准艾伯维的帕金森病药物tavapadon，品牌名为Juvmo。该药是首个在美国获批的选择性D1/D5受体激动剂，定价为每年58,800美元。获批基于三期TEMPO项目数据，包括TEMPO-2试验显示其在改善运动功能和日常生活并发症方面优于安慰剂。艾伯维预计下月在美国上市该药。
推荐理由：文章提供了获批药物的定价、关键临床试验数据以及其在艾伯维神经科学管线中的战略定位。
针对罕见免疫疾病的基因疗法 Waskyra 在去年底获得 FDA 批准后，现由两家非营利组织推出，定价为 325 万美元。
推荐理由：该价格信息为罕见病基因疗法的商业化提供了具体参考，有助于行业评估类似产品的定价策略。
Egetis Therapeutics 的药物 Emcitate 获得美国 FDA 批准，用于治疗一种罕见病，该疾病会将患者预期寿命缩短至 35 岁。FDA 于本周一批准了该药物。
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FDA 于2026年2月9日向澳大利亚制药商 VeganicSKN Limited 发出警告信，指出其工厂在2025年7月的检查中存在严重CGMP违规。主要违规包括未能对一批药品的OOS结果进行充分及时的调查，并在调查未完成且未确定根本原因的情况下放行并销售了该批次产品。FDA要求公司提供对无效OOS结果的回顾性审查报告以及OOS调查系统的全面整改计划。
FDA 在 2026 年 1 月至 2 月的检查中发现 Curia New York, Inc. 存在严重 CGMP 偏离，其实验室记录未能包含所有检测数据，分析人员在 Empower 和 TotalChrom 软件上进行了数千次无法解释的试验进样。公司需对 2021 年 1 月至 2023 年 10 月期间的所有试验进样进行全面独立调查，以确定其对 API 质量的潜在影响。
FDA批准Emcitate（tiratricol）口服混悬片用于治疗MCT8缺陷症（Allan-Herndon-Dudley综合征）患者的外周甲状腺毒症。该药是首款获批用于此罕见遗传病的疗法，其活性成分tiratricol可绕过功能异常的MCT8转运蛋白自行进入细胞，从而降低血液中过高的甲状腺激素水平。
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FDA于周五批准Mirum Pharmaceuticals的zilurgisertib（商品名Atebrioz）用于治疗12岁及以上纤维发育不良骨化性进展症（FOP）患者，这是五周内该超罕见病获得的第三种疗法。
推荐理由：文章对比了三种FOP疗法的机制、临床数据和定价策略，为理解这一超罕见病领域的治疗格局提供了具体参照。
默沙东与第一三共已撤回ifinatamab deruxtecan（I-DXd）在美国用于广泛期小细胞肺癌的加速批准申请，因FDA认为二期试验的缓解率数据不足以支持批准。该药目前在三期试验中与化疗对比用于复发患者，但去年曾因治疗组出现高于预期的间质性肺病死亡病例而暂停入组。竞争对手GSK的riz-rez和罗氏的tam-peli等B7-H3靶向ADC在近期数据中显示出更好安全性潜力。
推荐理由：撤回申请反映了FDA对加速审批证据标准的收紧，以及B7-H3靶点ADC在安全性上的竞争格局变化。