BioSpace· Michael Gibney·· 4 天前精选评分63
FDA批准Mirum的Atebrioz，FOP超罕见骨病迎来第三种疗法
FDA nod for Mirum’s Atebrioz makes 3 options for ultra-rare bone disease
导读
FDA于周五批准Mirum Pharmaceuticals的zilurgisertib（商品名Atebrioz）用于治疗12岁及以上纤维发育不良骨化性进展症（FOP）患者，这是五周内该超罕见病获得的第三种疗法。
推荐理由
文章对比了三种FOP疗法的机制、临床数据和定价策略，为理解这一超罕见病领域的治疗格局提供了具体参照。
来源：BioSpace · biospace.com