BioSpace· Heather McKenzie·· 4 天前精选评分45
Ultragenyx 在 Angelman 综合征 III 期失败后获 Sanfilippo 综合征疗法批准并计划削减开支
Milestone Sanfilippo nod helps Ultragenyx regroup after tough Angelman defeat
导读
Ultragenyx 旗下反义寡核苷酸疗法 apazunersen 在 Angelman 综合征的 III 期 Aspire 试验中未能改善患者认知，导致公司股价暴跌近 50% 并计划大幅削减开支。
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