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Ultragenyx获FDA批准Fayuvi治疗Sanfilippo综合征
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事件综述
2026年9月28日,BioSpace报道称Ultragenyx的反义寡核苷酸疗法apazunersen在Angelman综合征的III期Aspire试验中未能改善患者认知,导致公司股价暴跌近50%并计划大幅削减开支。
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最新进展9月28日 12:02
Ultragenyx在Angelman综合征III期失败后计划削减开支。报道时间线
沿着报道,了解事件的不同侧面。
9月28日
- BioSpace精选Ultragenyx 在 Angelman 综合征 III 期失败后获 Sanfilippo 综合征疗法批准并计划削减开支
Ultragenyx 旗下反义寡核苷酸疗法 apazunersen 在 Angelman 综合征的 III 期 Aspire 试验中未能改善患者认知,导致公司股价暴跌近 50% 并计划大幅削减开支。
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