礼来长效胰岛素 Efsitora alfa 获 FDA 批准用于 2 型糖尿病
礼来长效胰岛素 Onswik（Efsitora alfa）获 FDA 批准上市，与饮食和运动一起用于控制 2 型糖尿病成人的高血糖。该药为每周一次注射，与每日一次基础胰岛素相比每年可减少 300 多次注射；其在中国市场的上市申请也已获受理并正在审评中。
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全部主题FDA 的审批、CRL、顾问委员会、临床暂停与指导原则：美国监管口径的每一次变化。
53条精选相关主题EMA / CHMPNMPA / CDE监管审批
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第 21–40 条 · 共 53 条中文产业新闻（药渡/pharmcube · Vault）精选评分6161 中文产业新闻（药渡/pharmcube · Vault）精选评分7070 FDA 批准默沙东/卫材贝组替凡联合仑伐替尼用于既往接受 PD-1/PD-L1 抑制剂治疗的晚期透明细胞肾细胞癌
FDA 批准贝组替凡联合仑伐替尼用于治疗既往接受过 PD-1/PD-L1 抑制剂治疗的晚期透明细胞肾细胞癌成人患者。贝组替凡是全球首个获批的 HIF-2α 抑制剂，可抑制 HIF-2α 信号通路并下调靶基因转录与表达。
推荐理由：这是首个获批用于 PD-1/PD-L1 抑制剂治疗后晚期肾癌的 HIF-2α 抑制剂联合方案，为这类患者提供了新选择。
中文产业新闻（药渡/pharmcube · Vault）精选评分7070 FcRn阻断剂nipocalimab获FDA批准用于治疗wAIHA
FcRn阻断剂nipocalimab已于8月25日获FDA批准，用于正在接受或既往接受过糖皮质激素治疗的温抗体型自身免疫性溶血性贫血成人及青少年患者。其关键II/III期ENERGY研究结果已发表于Blood杂志。
推荐理由：这是温抗体型自身免疫性溶血性贫血领域的首个获批疗法，为既往依赖糖皮质激素治疗的患者提供了新选择。
Endpoints News精选评分4040 FDA批准艾伯维新一代帕金森病疗法tavapadon
FDA批准了艾伯维的新一代帕金森病疗法tavapadon。该疗法旨在提供与前辈疗法相当的症状缓解效果，同时副作用更少。
中文产业新闻（药渡/pharmcube · Vault）精选评分7070 礼来每周一次胰岛素Efsitora alfa获FDA批准用于2型糖尿病
FDA已批准礼来每周一次基础胰岛素Efsitora alfa（商品名Onswik）上市，用于联合饮食和运动控制2型糖尿病成人的高血糖。该药是融合蛋白类药物，将新型胰岛素单链变体与人IgG2-Fc结构域结合，通过Fc融合技术延长半衰期实现每周一次皮下注射。
推荐理由：这是首个获批的每周一次基础胰岛素，为2型糖尿病患者提供了比现有每日注射更便利的给药选择。
中文产业新闻（药渡/pharmcube · Vault）精选评分7777 FDA批准礼来每周一次长效基础胰岛素Onswik用于成人2型糖尿病
礼来开发的每周一次长效基础胰岛素Onswik（insulin efsitora alfa）获得美国FDA批准，用于成人2型糖尿病患者。该药物旨在减少注射频率，从每日一次变为每周一次。
BioSpace精选评分3838 FDA 就污染风险向复合药房 Empower Pharmacy 发出警告信
FDA 向复合药房 Empower Pharmacy 发出警告信，指出其存在不卫生的生产条件，可能导致药品受到污染。检查发现该药房复合的 tirzepatide 和 semaglutide 产品似乎是已获批产品的仿制副本，且其生产规模表明其与市售产品的所谓“显著差异”是借口。FDA 要求 Empower 在15个工作日内提交书面回应，说明其整改措施。
中文产业新闻（药渡/pharmcube · Vault）精选评分6262 FDA 专家委员会认定 Galleri 多癌种血液检测临床获益超过风险
FDA 专家委员会认定 Galleri 多癌种早期血液检测产品的临床获益超过其风险。此次投票是该产品推进 FDA 正式审批流程中的关键节点。
文献与产业新闻（bio-brief · Vault）精选评分5656 Grail 多癌种血液检测 Galleri 获 FDA 顾问委员会支持性投票
Grail 的多癌种血液检测 Galleri 获得 FDA 顾问委员会的支持性投票推荐。尽管今年早些时候其关键试验遭遇挫折且对其疗效的质疑增加，该公司仍获得了这一积极结果。
中文产业新闻（药渡/pharmcube · Vault）精选评分6565 FDA发布新导则认可新兴方法可补充或替代动物实验
FDA发布直接最终规则，明确在适当情况下可使用非动物方法评估拟用于人体的药物和生物制品临床前安全性。规则要求非动物方法需经过充分验证且适用于产品和监管问题。
中文产业新闻（药渡/pharmcube · Vault）精选评分6464 FDA批准基因疗法FAYUVI用于治疗黏多糖贮积症IIIA型，定价395万美元
FDA于9月17日批准基因疗法FAYUVI上市，用于一次性治疗黏多糖贮积症IIIA型。该疗法定价395万美元（约合人民币2645万），是目前全球并列第二贵的药物。
推荐理由：FDA批准了针对黏多糖贮积症IIIA型的基因疗法，定价395万美元，为患者提供了单次治疗终身受益的选择。
中文产业新闻（药渡/pharmcube · Vault）精选评分7070 FDA 批准 Ionis 反义寡核苷酸药物 Zanvastro (zilganersen) 上市，为首个亚历山大病疗法
FDA 于 2026 年 9 月 3 日批准 Ionis Pharmaceuticals 的 Zanvastro (zilganersen, ION373) 上市，用于治疗儿童和成人亚历山大病。这是首个获批治疗该病的药物，也是首个直接靶向致病蛋白异常蓄积的疾病修饰疗法，获批时间比原定 PDUFA 日期（2026 年 9 月 22 日）提前近三周。
推荐理由：FDA 比原定 PDUFA 日期提前近三周批准，提示审评过程顺利，为同类疾病药物开发提供了监管路径参考。
FDA Press Releases精选评分5454 FDA 更新法规推进动物试验替代方法
FDA 发布直接最终规则，更新法规以澄清在人类药物开发中可适当使用非动物方法进行安全性测试。新规则将“动物测试”等术语替换为“非临床测试”，并符合《2022年FDA综合改革法案》。该规则不禁止动物研究，也不改变证据标准或增加新成本。FDA 还推出了一个新方法学数据库，包含25个公开案例。公众可对规则提出评论。
推荐理由：FDA 明确允许在适当情况下使用非动物方法进行药物安全性测试，为开发者提供了更灵活的科学选项。
中文产业新闻（药渡/pharmcube · Vault）精选评分6565 FDA批准非奈利酮用于1型糖尿病相关慢性肾脏病
FDA批准拜耳的非奈利酮（finerenone，商品名Kerendia）用于成人1型糖尿病相关慢性肾脏病。这是该药在美国的第三项适应证，也是1型糖尿病相关CKD领域30余年来首个新的FDA批准治疗选择。
推荐理由：非奈利酮此前已获批用于2型糖尿病相关CKD，此次扩展至1型糖尿病为同类患者提供了新选择。
中文产业新闻（药渡/pharmcube · Vault）精选评分6262 Ultragenyx 基因疗法 FAYUVI 获 FDA 批准用于 MPS IIIA，定价 395 万美元
美国 FDA 于 9 月 17 日批准 Ultragenyx Pharmaceutical 开发的基因疗法 FAYUVI (rebisufligene etisparvovec-hopf, UX111) 上市，用于治疗黏多糖贮积症 IIIA 型儿童患者。该疗法在美国的定价为每剂 395 万美元，成为仅次于 Lenmeldy (425 万美元) 的全球第二昂贵药物。
中文产业新闻（药渡/pharmcube · Vault）精选评分7070 拜耳非奈利酮获FDA批准用于1型糖尿病相关慢性肾脏病，系30余年来该领域首个新疗法
拜耳非奈利酮（Finerenone）获FDA批准用于1型糖尿病相关慢性肾脏病（CKD），成为该适应症30余年来首个新疗法。这是该药在美国获批的第三个适应症，此前于2021年7月获批用于2型糖尿病相关CKD，2025年7月获批用于LVEF≥40%的症状性慢性心力衰竭，由此成为目前唯一获批同时覆盖1型和2型糖尿病相关CKD的盐皮质激素受体拮抗剂。
推荐理由：1型糖尿病相关CKD已30余年未出现新疗法，此次获批可作为盐皮质激素受体拮抗剂在糖尿病肾病领域扩展适应症的参照。
中文产业新闻（药渡/pharmcube · Vault）精选评分6565 FDA批准拜耳非奈利酮扩展至1型糖尿病肾病
FDA已批准拜耳的可申达®（非奈利酮片）用于降低1型糖尿病相关慢性肾脏病成人患者的尿白蛋白/肌酐比值。这是30多年来FDA针对该适应症批准的首个全新治疗选择，也是非奈利酮自2021年首次获批以来的第三项适应症。
推荐理由：这是30多年来FDA针对1型糖尿病肾病批准的首个新疗法，为这一长期缺乏治疗选择的患者群体提供了新选项。
中文产业新闻（药渡/pharmcube · Vault）精选评分7777 FDA 批准 FAYUVI 用于治疗儿童 MPS IIIA
FDA 批准 FAYUVI 用于治疗儿童 MPS IIIA（Sanfilippo 综合征 A 型），该药为基于 AAV9 载体、一次性静脉输注递送 SGSH 功能基因的基因疗法。该药此前已获 FDA 孤儿药、快速通道和突破性疗法三项资格认定。
推荐理由：FAYUVI 采用 AAV9 递送 SGSH 功能基因，为同类超罕见儿童溶酶体贮积病的基因治疗开发与监管路径提供参考。
中文产业新闻（药渡/pharmcube · Vault）精选评分8282 FDA批准Ultragenyx基因疗法Fayuvi上市治疗MPS IIIA
FDA批准Ultragenyx开发的基因疗法Fayuvi（rebisufligene etisparvovec）上市，用于治疗黏多糖贮积症IIIA型（MPS IIIA）儿童患者，这是首款获批治疗该罕见病的疗法。
推荐理由：首款获批治疗MPS IIIA的基因疗法，明确了适应症与开发公司，供罕见病药物开发参考。
FDA Press Releases精选评分7070 FDA批准首款用于儿科A型Sanfilippo综合征的基因疗法Fayuvi
FDA批准了Fayuvi (rebisufligene etisparvovec-hopf)，这是首款用于治疗儿科A型黏多糖贮积症（Sanfilippo综合征A型）的疗法。
推荐理由：这是首个获批用于治疗A型Sanfilippo综合征的基因疗法，为这种此前无有效疗法的罕见神经发育疾病提供了改变疾病进程的新选择。