艾博生物与诺华达成 RNA 疗法全球授权：ABO2203 首付 5.75 亿美元、总金额最高 77.75 亿美元
艾博生物宣布与诺华就 RNA 疗法达成授权及许可选择权协议，诺华获得艾博重点管线 ABO2203 的全球独家许可权，并获得基于艾博专有 RNA 平台开发其他潜在项目的独家许可选择权。艾博生物将获得 5.75 亿美元首付款；若协议内全部选择权被行使，并达成约定的开发、监管及商业化里程碑，艾博生物有资格获得最高约 72 亿美元潜在里程碑付款。
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今日 1 条中文产业新闻（药渡 / pharmcube）评分6565
顶刊论文（社媒热度）精选评分5050 设计递送大型基因编辑器的脂质纳米颗粒时，载量尺寸至关重要
筛选可电离脂质并以基因编辑器大小的 RNA 验证，研究者鉴定出 LC-1，其形成的结构能增强内体逃逸，在小鼠肝、肺和脑中实现高效基因组编辑。该策略解决了脂质纳米颗粒（LNP）递送编码大型基因编辑器的大型 mRNA 时效率下降的问题。
推荐理由：热度：2 个信源报道同一事件
Nature Reviews Drug Discovery评分3030 可靶向 RNA 结合蛋白的细胞图谱
RNA 结合蛋白（RBP）调控细胞 RNA 代谢的每一步，其功能失调与多种疾病相关。该 Perspective 阐述了 RBP 的内源性作用、疾病关联及其治疗靶向策略。近期发现的定位于细胞表面的 RBP 为治疗干预提供了新的机遇。
监管与产业情报（Pharma-Intel）评分1010 科学家找到克服细胞对自扩增mRNA疫苗天然防御的新方法
科学家找到一种新方法，可克服细胞对自扩增mRNA（saRNA）疫苗的天然防御机制。这一发现为自扩增mRNA疫苗的进一步开发提供了新方向。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6565 瑞金医院与艾博生物合作开发mRNA编码TCE ABO2203，3例难治性ITP患者达完全缓解
瑞金医院胡琼依教授团队与艾博生物在《Cell》发表研究，一款mRNA编码的CD19×CD3 T细胞衔接器ABO2203让3例难治性继发性ITP患者在一个月内全部达到完全缓解，疗效维持超过6个月随访。
Nature Biotechnology精选评分5656 AI引导优化热稳定mRNA疫苗，实现37°C储存两月后保持生物活性
AGENT框架结合高通量实验与贝叶斯优化，可快速设计热稳定的固态mRNA疫苗。这些制剂在37°C储存两个月后仍保持完全生物活性，在啮齿类和非人灵长类动物中通过微针贴片引发与新鲜疫苗相当的免疫反应。
Nature Biotechnology评分4242 利用数据高效 AI 加速发现热稳定 mRNA–脂质纳米颗粒疫苗
一项研究利用数据高效的 AI 方法加速了热稳定 mRNA–脂质纳米颗粒疫苗的发现。该方法通过优化配方，提高了疫苗在高温下的稳定性，有望解决 mRNA 疫苗储存和运输中的冷链依赖难题。这项工作为开发更易分发的疫苗提供了新策略。
bioRxiv Genomics精选评分5757 BOB-seq v0.1：使用生物正交条形码进行RNA异构体分辨的多重测序
研究人员开发了BOB-seq v0.1方法，通过酰化和点击化学将生物正交条形码直接连接到细胞RNA的多个内部位置。在物种混合实验中，逆转录酶从RNA模板切换到其连接的条形码准确率超过99%。该方法无需文库片段化步骤，可通过poly(dT)或随机六聚体引物选择3'末端计数或全长异构体捕获。药物筛选实验显示该方法能识别全转录组范围内的靶向和非靶向RNA剪接效应。
推荐理由：该方法通过生物正交条形码直接标记RNA内部多位点，在物种混合实验中实现了超过99%的模板转换准确率。
Nature Biotechnology评分00 靶向组织且适配大RNA载荷的脂质纳米颗粒增强体内基因组编辑
适配大RNA载荷和组织靶向的脂质纳米颗粒（LNP）可增强体内基因组编辑效率。该递送系统通过优化LNP拓扑结构和脂质组分，解决了大尺寸基因组编辑工具（如碱基编辑器和先导编辑器）的体内递送挑战。这一进展为基于CRISPR的疗法提供了非病毒递送平台。
Nature Biotechnology评分4545 LC-1脂质纳米颗粒实现大尺寸基因编辑器在小鼠多组织的高效递送
筛选离子化脂质发现LC-1能形成增强内体逃逸的结构，解决了脂质纳米颗粒递送大尺寸基因编辑器mRNA时效率低下的问题。LC-1脂质纳米颗粒可在小鼠肝脏、肺和大脑中实现高效的基因组编辑。该研究为设计大载荷基因治疗递送系统提供了新策略。
BioSpace精选评分3030 ADARx 以 4.463 亿美元完成 2026 年生物科技领域第三大 IPO，City Therapeutics 提交上市申请
ADARx Pharmaceuticals 完成 4.463 亿美元 IPO，发行价每股 17 美元，超出预期。此次融资将用于推进 siRNA 候选药物 agazisiran 的中期研究以及 onvuzosiran 在遗传性血管性水肿（HAE）的三期临床试验，后者顶线数据预计明年年底公布。
Nature Reviews Drug Discovery评分2424 从 N-of-1 疗法到卫生系统实施
反义寡核苷酸、基因疗法和基因组编辑等技术的进步，使得针对极少数患者的个体化疗法开发成为可能。当前挑战已从技术可行性转向如何构建优先考虑临床获益、公平性和社会价值的卫生系统框架。n-Lorem 基金会等非营利模式展示了此类疗法规模化实施的初步进展。
NEJM评分00 Bepirovirsen 治疗慢性乙型肝炎病毒感染
Bepirovirsen 在治疗慢性乙型肝炎病毒感染的临床试验中显示出积极结果。该研究评估了其在降低病毒载量和乙肝表面抗原方面的疗效与安全性。研究结果支持其作为一种潜在的新型治疗选择。
Science Translational Medicine精选评分4747 核苷类似物 kamuvudine-9 在多发性硬化症小鼠模型中显示出保护性和治疗性功效
核苷类似物 kamuvudine-9 在多发性硬化症小鼠模型中表现出保护性和治疗性功效。该研究发表于《Science Translational Medicine》，表明 kamuvudine-9 能有效缓解疾病症状并具有治疗潜力。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分7070 FDA 批准 Ionis 反义寡核苷酸药物 Zanvastro (zilganersen) 上市，为首个亚历山大病疗法
FDA 于 2026 年 9 月 3 日批准 Ionis Pharmaceuticals 的 Zanvastro (zilganersen, ION373) 上市，用于治疗儿童和成人亚历山大病。这是首个获批治疗该病的药物，也是首个直接靶向致病蛋白异常蓄积的疾病修饰疗法，获批时间比原定 PDUFA 日期（2026 年 9 月 22 日）提前近三周。
推荐理由：FDA 比原定 PDUFA 日期提前近三周批准，提示审评过程顺利，为同类疾病药物开发提供了监管路径参考。
文献与产业新闻（bio-brief）评分1313 RNA-LP 疫苗用于复发性成人胶质母细胞瘤 (GBM) 的一期临床试验启动患者招募
佛罗里达大学发起的 RNA-LP 疫苗治疗复发性成人胶质母细胞瘤 (GBM) 的一期临床试验已启动患者招募。该研究旨在评估此疫苗在复发 GBM 患者中的安全性与有效性。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分4343 Cell | In vivo TCE：编码CD19×CD3双抗的mRNA——ABO2203治疗难治性免疫性血小板减少症
ABO2203是一种编码CD19×CD3双特异性抗体的mRNA，采用体内T细胞衔接器（in vivo TCE）策略，相关研究发表于Cell，拟用于难治性免疫性血小板减少症（ITP）。
Cell精选评分3535 RNA磷酸骨架表观转录组学：天然RNA硫代磷酸酯及其写入机制的发现
研究在厌氧古菌中发现了天然RNA硫代磷酸酯，这是一种RNA磷酸骨架的立体特异性修饰，将表观转录组的范围扩展到了碱基和核糖修饰之外。Esti酶将这些修饰安装于保守的rRNA和tRNA热点区域，这些对环境敏感的标记能稳定tRNA并在高温下支持细胞生长。
文献与产业新闻（bio-brief）评分3434 HyLnc：一种结合深度学习和特征的长非编码 RNA 预测方法
HyLnc 整合基于 BERT 的上下文嵌入与 348 个手工序列特征，显著提升长非编码 RNA 预测性能。在独立验证集上准确率达 91.30%，F1 分数 91.23%，优于现有工具。该混合框架为大规模转录组注释提供可扩展解决方案。
顶刊论文（社媒热度）评分1919 Lipid nanoparticles 规划肝外靶向路径
新一代脂质纳米颗粒（LNP）递送的 RNA 疗法正瞄准肝外组织。该技术拓展了 RNA 疗法在非肝脏器官的应用潜力。
顶刊论文（社媒热度）精选评分5656 Moderna mRNA流感疫苗mFlusiva获FDA批准用于50-64岁人群
FDA已批准Moderna的mRNA流感疫苗mFlusiva用于50-64岁人群。该疫苗是首款基于mRNA技术的季节性流感疫苗，编码三种WHO推荐流感毒株的血凝素糖蛋白，通过脂质纳米颗粒递送。两项临床试验显示mFlusiva在预防流感感染或引发抗体反应方面优于葛兰素史克的四价流感疫苗Fluarix。
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顶刊论文（社媒热度）精选评分6969 利用AI设计的合成蛋白组装体构建高效RNA递送载体
研究团队结合天然蛋白结构域与AI设计的合成蛋白组装体，构建了100多种不同大小和形状的RNA递送载体，其RNA递送效率比常用载体高几个数量级。通过计算设计的肽结合物可编程载体趋向性，在多种细胞模型中递送治疗性RNA。在小鼠体内显示近单细胞分辨率的生物分布并确认安全性，在患者来源细胞和猪模型中成功应用于杜氏肌营养不良的基因编辑治疗策略。
推荐理由：通过AI设计合成蛋白组装体构建了100多种非病毒RNA递送载体，在小鼠和猪模型中验证了安全性和基因编辑治疗效果。
顶刊论文（社媒热度）精选评分4747 一种无需提取的血液干燥方案实现寨卡病毒和丙肝病毒RNA高灵敏度检测
研究人员开发了一种无需提取或冷链运输的血液干燥方案，可直接从全血中扩增RNA用于检测。该方案对寨卡病毒的检测灵敏度达到每微升10个拷贝，对丙肝病毒达到每微升1个国际单位，并可通过便携式荧光仪实现即时检测。该平台结合冻干试剂和简易加热设备，为急救或资源有限环境提供了稳定、可重复使用的现场RNA检测方案。
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顶刊论文（社媒热度）精选评分5656 靶向肿瘤相关巨噬细胞的mRNA脂质纳米颗粒用于细胞毒性T淋巴细胞介导的癌症免疫治疗
研究团队开发了一种靶向髓系细胞触发受体2（TREM2）的抗体包被脂质纳米颗粒（Ab-LNP）递送系统。该系统共递送Toll样受体激动剂和CXCL9编码mRNA，成功改善了免疫抑制并增强了细胞毒性T淋巴细胞（CTLs）的肿瘤浸润和活性。与抗PD-L1和CTLA-4的免疫检查点抑制剂联合使用时，促进了有利于CTLs的免疫环境并建立了持久的记忆免疫。
推荐理由：研究者开发了一种靶向TREM2的抗体包被脂质纳米颗粒，通过递送TLR激动剂和CXCL9 mRNA改善免疫抑制并增强细胞毒性T细胞活性。
顶刊论文（社媒热度）评分2828 溶液生物物理学揭示RNA脂质纳米颗粒的多分散结构
应用新兴的无标记生物物理技术绘制了RNA脂质纳米颗粒的尺寸、组成和形状。通过将这些物理测量与人类T细胞和小鼠中的基因表达相关联，揭示了指导RNA递送的结构-活性关系。该研究为脂质纳米颗粒表征提供了新的分析框架。
顶刊论文（社媒热度）评分3737 通过生物物理分析阐明脂质纳米颗粒的性质与结构
研究采用沉降速度分析超速离心、场流分离与多角度光散射联用以及尺寸排阻色谱-同步辐射小角X射线散射联用等高分辨率溶液生物物理方法，对多分散的脂质纳米颗粒（LNP）制剂进行了结构表征。结果表明，LNP在尺寸、RNA载量和形状上存在固有的多分散性，这些特性受配方技术和脂质组成的共同影响。该研究还通过考察mRNA翻译与理化特性之间的关系，预测了LNP在体外和体内的转染效率。
顶刊论文（社媒热度）精选评分4242 N4-乙酰胞苷为mRNA药物设计提供新化学修饰选项
Schiffers等人提出N4-乙酰胞苷（ac4C）可作为mRNA药物中N1-甲基假尿苷的替代性化学修饰，能进一步增强蛋白质产量。该发现扩展了设计下一代mRNA药物的可用化学工具库。
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文献与产业新闻（bio-brief）精选评分3232 负载于脂质纳米颗粒的黄花稔黄酮类化合物 santin 与 viscosine 抗 SARS-CoV-2 的网络药理学与分子对接研究
负载黄花稔来源黄酮类化合物 santin 和 viscosine 的纳米囊泡在体外对 SARS-CoV-2 表现出高抗病毒活性，V1 和 S1 制剂的 IC50 分别为 4.483 和 9.795 µg/ml。网络药理学分析将 EGFR 确定为顶级注释基因，分子对接模拟显示其与关键氨基酸残基具有有利的结合亲和力。两种化合物的计算机 ADMET 分析表明其具有类药性及良好的吸收和核心安全性特征。
顶刊论文（社媒热度）精选评分6161 靶向 RAGE 的吸入式 siRNA 疗法 ARO-RAGE 在 1/2a 期临床试验中显示安全性及肺靶点敲低
ARO-RAGE 是一种靶向肺 RAGE mRNA 的吸入式 siRNA，在 1/2a 期随机双盲安慰剂对照试验中，健康志愿者（n=58）和哮喘患者（n=19）均表现出良好安全性和耐受性。血清和支气管肺泡灌洗液中的可溶性 RAGE 水平呈剂量依赖性下降，表明有效的肺靶点敲低，血浆药物水平低证实了肺部滞留和有限的全身生物利用度。临床试验注册号：NCT05276570。
推荐理由：这项研究展示了吸入式 siRNA 疗法在人体中实现肺组织靶向递送和靶点敲低的可行性，为呼吸道炎症疾病提供了新干预策略。
顶刊论文（社媒热度）精选评分6060 RT-qPCR普遍高估RNA靶向CRISPR的敲低效率
研究发现RNA靶向CRISPR系统的敲低效率常用RT-qPCR测量时，gRNA会在RNA提取过程中共纯化并抑制RT-qPCR，导致对gRNA结合位点及其上游扩增子的敲低效率系统性高估。作者建议使用具有强链置换活性的逆转录酶和正交方法以确保RT-qPCR的准确定量。
推荐理由：原文揭示了RT-qPCR测量RNA靶向CRISPR敲低效率的系统性高估问题，并提出了使用强链置换活性的逆转录酶和正交方法确保准确性的建议。
顶刊论文（社媒热度）精选评分7171 通过生物正交延迟激活外源 STING 增强 mRNA 疫苗抗肿瘤免疫
研究者开发了同步 STING（Syn-STING）脂质纳米颗粒，共递送抗原 mRNA、编码全长 STING 跨膜蛋白的 mRNA 以及生物正交延迟释放的 STING 激活剂 DMXAA。在人源化 STING 小鼠模型中，该疫苗保留了抗原表达保真度，实现抗原呈递细胞局部 STING 激活，并抑制肿瘤生长、延长生存期。
文献与产业新闻（bio-brief）评分2424 Alnylam 为心脏病药物辩护，回应阿斯利康 Wainua 试验失败
Alnylam 为其 RNAi 沉默剂药物价值辩护，回应阿斯利康 Wainua 在 ATTR-CM 心脏病适应症上的试验失败。公司认为其已上市药物 Amvuttra 和下一代疗法 nucresiran 仍具优势，关键试验设计更优。此次辩护涉及对稳定剂类药物潜在优势分析的争议。
Molecular Cell评分5050 dsRNAscan 绘制人类 dsRNA 组图谱，揭示其保守性、分子间 dsRNA 及 ADAR 依赖性相关物
Andrews 和 Bass 开发了 dsRNAscan，用于预测人类基因组中数百万个双链 RNA 结构。该工具结合 ADAR 编辑和结构探测数据，将约 240 万个预测归类为高置信度，从而能够预测分子间 dsRNA 和保守 dsRNA，并将 dsRNA 负荷量量化为 ADAR 敲除后细胞死亡的相关指标。
Cell精选评分5656 RNA结构调控诺如病毒生命周期并实现体内理性减毒
对鼠诺如病毒进行全基因组RNA结构图谱绘制，发现破坏特定结构域会损害病毒在细胞和体内的复制能力。这种结构破坏产生了遗传稳定的病毒，能在体内引发保护性免疫，为RNA病毒疫苗设计提供了理性策略。
推荐理由：通过破坏病毒RNA结构域来构建减毒活疫苗，为其他RNA病毒的疫苗设计提供了一种可推广的理性策略。
Cell评分4444 脊椎动物病毒感染 RNA 功能图谱揭示稳定 RNA 与增强翻译的元件
对约20万个脊椎动物病毒感染基因组片段的功能分析，鉴定出能通过稳定mRNA和增强翻译来提升基因表达的RNA元件。该研究揭示了TENT4依赖性混合加尾的多样性，并识别了经典poly(A)聚合酶介导的胞质多聚腺苷酸化。这些发现拓展了对转录后调控机制的理解，并为RNA疗法设计提供了新见解。