利用AI设计的合成蛋白组装体构建高效RNA递送载体

研究团队结合天然蛋白结构域与AI设计的合成蛋白组装体，构建了100多种不同大小和形状的RNA递送载体，其RNA递送效率比常用载体高几个数量级。通过计算设计的肽结合物可编程载体趋向性，在多种细胞模型中递送治疗性RNA。在小鼠体内显示近单细胞分辨率的生物分布并确认安全性，在患者来源细胞和猪模型中成功应用于杜氏肌营养不良的基因编辑治疗策略。