Nature Biotechnology·· 4 天前评分45
LC-1脂质纳米颗粒实现大尺寸基因编辑器在小鼠多组织的高效递送
Cargo size matters when designing lipid nanoparticles for delivery of large gene editors
导读
筛选离子化脂质发现LC-1能形成增强内体逃逸的结构，解决了脂质纳米颗粒递送大尺寸基因编辑器mRNA时效率低下的问题。LC-1脂质纳米颗粒可在小鼠肝脏、肺和大脑中实现高效的基因组编辑。该研究为设计大载荷基因治疗递送系统提供了新策略。
来源：Nature Biotechnology · nature.com