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Nature Biotechnology· Songtao Dong·· 4 天前评分0

靶向组织且适配大RNA载荷的脂质纳米颗粒增强体内基因组编辑

Lipid nanoparticles optimized for large RNA cargo and tissue targeting enhance in vivo genome editing

导读

适配大RNA载荷和组织靶向的脂质纳米颗粒(LNP)可增强体内基因组编辑效率。该递送系统通过优化LNP拓扑结构和脂质组分,解决了大尺寸基因组编辑工具(如碱基编辑器和先导编辑器)的体内递送挑战。这一进展为基于CRISPR的疗法提供了非病毒递送平台。

来源:Nature Biotechnology · nature.com