Nature Reviews Drug Discovery· Haiyan Zhou·2026-09-25 08:00· 7 天前评分24

从 N-of-1 疗法到卫生系统实施

From N -of-1 therapy to health-system implementation

导读

反义寡核苷酸、基因疗法和基因组编辑等技术的进步，使得针对极少数患者的个体化疗法开发成为可能。当前挑战已从技术可行性转向如何构建优先考虑临床获益、公平性和社会价值的卫生系统框架。n-Lorem 基金会等非营利模式展示了此类疗法规模化实施的初步进展。