Curium核药仿制药Bexlutry获FDA批准，系全球首个放射性配体疗法仿制药
Curium的核药仿制药Bexlutry（氧奥曲肽）于2026年9月14日获FDA全面批准，为全球首个获批的放射性配体疗法仿制药。该仿制药以诺华原研药Lutathera为参照，Lutathera于2018年首次获FDA批准用于胃肠胰神经内分泌肿瘤，2025年全球销售额达8.16亿美元。
推荐理由：原文以诺华Lutathera为对照，给出原研药获批时间与2025年销售额，读者可据此理解该仿制药对应的市场规模。
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全部主题FDA 的审批、CRL、顾问委员会、临床暂停与指导原则：美国监管口径的每一次变化。
53条精选相关主题EMA / CHMPNMPA / CDE监管审批
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第 41–53 条 · 共 53 条中文产业新闻（药渡/pharmcube · Vault）精选评分6161
FDA Press Releases精选评分4141 FDA启动加速新药临床试验申请试点并开始接受申请
FDA宣布启动加速新药临床试验申请试点项目，旨在通过与具备专业科学知识的合格研究机构合作，缩短从确定候选药物到启动首次人体临床试验的时间。该试点将接受申请至2026年10月30日，预计将遴选8-10对申办方与合格研究机构参与初始队列，通过滚动审评等方式减少临床试验启动前的延迟。
中文产业新闻（药渡/pharmcube · Vault）精选评分6969 Scholar Rock肌肉靶向疗法Apitegromab获FDA批准
Scholar Rock于9月11日宣布其肌肉靶向疗法Apitegromab（商品名Isembyld）获FDA批准上市，适用于正在接受SMN2靶向药物治疗的2岁及以上SMA患者。该药通过抑制肌肉生长抑制素生成促进肌肉生长，年度治疗费用预计31万美元，预计获批后数日内启动美国市场发货。
推荐理由：以肌肉生长抑制素为靶点，与现有SMN2疗法机制互补，为联合治疗提供了新的肌肉侧干预选项。
顶刊论文（社媒热度 · Vault）精选评分5656 Moderna mRNA流感疫苗mFlusiva获FDA批准用于50-64岁人群
FDA已批准Moderna的mRNA流感疫苗mFlusiva用于50-64岁人群。该疫苗是首款基于mRNA技术的季节性流感疫苗，编码三种WHO推荐流感毒株的血凝素糖蛋白，通过脂质纳米颗粒递送。两项临床试验显示mFlusiva在预防流感感染或引发抗体反应方面优于葛兰素史克的四价流感疫苗Fluarix。
推荐理由：热度：X 浏览 1.0 万
中文产业新闻（药渡/pharmcube · Vault）精选评分7373 Intellia lonvo-z 体内 CRISPR 疗法 HAE 适应症获 FDA 优先审评受理
Intellia Therapeutics 宣布 FDA 已受理其体内 CRISPR 疗法 lonvoguran ziclumeran（lonvo-z）用于遗传性血管性水肿（HAE）的 BLA 并授予优先审评，PDUFA 目标行动日期为 2027 年 3 月 10 日。
推荐理由：原文把 NGS 安全性评估定位为体内 CRISPR 疗法的监管新框架，可作为同领域申报材料评估逻辑的参照。
FDA Press Releases精选评分3535 FDA 发布临时政策以维持新生儿救命营养液供应
FDA 发布即时生效指南《新生儿特定起始肠外营养药物临时配制政策》，以应对因两家外包设施停产可能导致的新生儿起始肠外营养液供应缺口。该指南旨在帮助医院在寻找长期解决方案期间，维持为无法经口喂养的早产和危重症新生儿提供这种救命营养的渠道。FDA 将持续监测供应情况并评估是否需要采取进一步行动。
FDA Press Releases精选评分5959 FDA加速批准阿斯利康Etcamah联合CDK4/6抑制剂用于ESR1突变乳腺癌
FDA加速批准阿斯利康Etcamah（camizestrant）联合CDK4/6抑制剂（abemaciclib、palbociclib或ribociclib）用于治疗HR阳性、HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌成人患者，这些患者在芳香化酶抑制剂和CDK4/6抑制剂治疗期间检测到ESR1突变。
FDA Press Releases精选评分7070 FDA批准首个治疗Alexander疾病的药物Zanvastro
FDA已批准Zanvastro（zilganersen）注射液用于治疗儿科和成人Alexander疾病患者，这是首个针对该罕见神经系统疾病的获批疗法。Zanvastro是一种反义寡核苷酸，通过减少异常GFAP蛋白的产生来治疗疾病。
推荐理由：FDA新闻稿提供了该药物获批的完整背景，包括其作为首个针对Alexander疾病根本原因疗法的定位和临床试验设计细节。
FDA Press Releases精选评分6666 FDA 批准首创铁调素模拟剂 Mimrylo 用于真性红细胞增多症
FDA 批准 Mimrylo (rusfertide) 用于治疗成人真性红细胞增多症，这是一种导致红细胞过度生成的罕见血液疾病。该药是首个模拟铁调素的疗法，通过限制可用于制造新红细胞的铁来减少其过度生成。在 VERIFY 三期试验中，76.9% 的 Mimrylo 组患者在 32 周内无需进行静脉切开放血术，而安慰剂组为 32.9%。
推荐理由：FDA 批准了首个通过模拟铁调素来限制红细胞过度生成的新机制药物，为现有疗法控制不佳的患者提供了新选择。
FDA Press Releases精选评分6969 FDA 批准首个口服药物 Lisraya 用于成人皮肌炎治疗
FDA 批准 Lisraya（brepocitinib）片剂用于治疗成人皮肌炎，这是首个获批用于该适应症的口服疗法。该药是一种每日一次的口服 JAK/TYK2 抑制剂，其疗效和安全性基于一项纳入 241 名成人皮肌炎患者的三期随机、双盲、多中心、安慰剂对照研究（NCT05437263），结果显示 30 mg 剂量组在 52 周时的总改善评分优于安慰剂组。
推荐理由：这是首个获批用于皮肌炎的口服疗法，为长期缺乏有效治疗选择的患者提供了新选项。
FDA Press Releases精选评分7474 FDA 批准首款 RAS 抑制剂 Rasonque 用于转移性胰腺癌
FDA 批准 Revolution Medicines 的 Rasonque (daraxonrasib) 用于治疗既往接受过至少一种系统治疗的转移性胰腺腺癌成人患者。在一项涉及 500 名患者的随机试验中，Rasonque 将中位总生存期从 6.7 个月提高至 13.2 个月。该批准比预定时间提前了 6.5 个月，并获得了突破性疗法和孤儿药认定。
推荐理由：FDA 提前 6.5 个月批准了这款 RAS 抑制剂，为经治转移性胰腺癌患者提供了新的治疗选择。
FDA Press Releases精选评分6565 FDA 授权 Libre Duo 10 日连续双葡萄糖酮体监测系统
FDA 授权 Abbott Diabetes Care 的 Libre Duo 10 日连续双葡萄糖酮体监测系统用于 2 岁及以上糖尿病患者。该设备是美国首个可连续监测酮体水平的可穿戴设备，也是全球首个在单一设备中同时连续监测酮体和血糖的设备。授权基于六项临床研究数据，涉及 600 多名参与者，结果显示该设备能准确追踪酮体水平变化并在糖尿病酮症酸中毒发生前识别酮体升高。
FDA Press Releases精选评分6969 FDA 批准首款用于 8 岁及以上 1a 型糖原贮积症患者的基因疗法 Genglycos
FDA 加速批准 Ultragenyx 公司的基因疗法 Genglycos (pariglasgene brecaparvovec-opnr)，用于 8 岁及以上 1a 型糖原贮积症患者，作为营养管理的辅助治疗以减少每日玉米淀粉摄入量。
推荐理由：FDA 基于减少玉米淀粉摄入量这一替代终点加速批准了首款 GSDIa 基因疗法，为患者提供了针对疾病根源的一次性治疗选项。