中文产业新闻（药渡 / pharmcube）· NextSeq亦镁诺·2026-09-12 00:00· 21 天前精选评分73

Intellia lonvo-z 体内 CRISPR 疗法 HAE 适应症获 FDA 优先审评受理

全球首个体内 CRISPR 疗法叩关 FDA：lonvo-z 优先审评受理背后的 NGS 安全逻辑

导读

Intellia Therapeutics 宣布 FDA 已受理其体内 CRISPR 疗法 lonvoguran ziclumeran（lonvo-z）用于遗传性血管性水肿（HAE）的 BLA 并授予优先审评，PDUFA 目标行动日期为 2027 年 3 月 10 日。

推荐理由

原文把 NGS 安全性评估定位为体内 CRISPR 疗法的监管新框架，可作为同领域申报材料评估逻辑的参照。