FDA Press Releases· FDA·2026-08-20 05:33· 2026-08-20精选评分69

FDA 批准首款用于 8 岁及以上 1a 型糖原贮积症患者的基因疗法 Genglycos

FDA Approves First Therapy for Patients aged 8 years and older with Glycogen Storage Disease Type Ia

导读

FDA 加速批准 Ultragenyx 公司的基因疗法 Genglycos (pariglasgene brecaparvovec-opnr)，用于 8 岁及以上 1a 型糖原贮积症患者，作为营养管理的辅助治疗以减少每日玉米淀粉摄入量。

推荐理由

FDA 基于减少玉米淀粉摄入量这一替代终点加速批准了首款 GSDIa 基因疗法，为患者提供了针对疾病根源的一次性治疗选项。

来源：FDA Press Releases · fda.gov