PML经病毒特异性T细胞治疗后缓解、随后接受造血细胞移植
一例PML患者经病毒特异性T细胞治疗后获得缓解，随后接受造血细胞移植。原文以病例报告形式刊于NEJM 2026年10月第395卷第13期。
#细胞治疗
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今日 1 条NEJM评分3030
BioPharma Dive评分2222 2026年Q4值得关注的5项FDA决定：ivonescimab、giredestrant、anito-cel等
BioPharma Dive梳理2026年Q4值得关注的5项FDA决定：Summit/Akeso的PD-1/VEGF双抗ivonesc
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6161 miv-cel 启动向 FDA 滚动 BLA 申报，冲刺自身免疫适应症 CAR-T
miv-cel 已启动向 FDA 的滚动 BLA 申报并计划今年第四季度完成，若顺利获批有望成为用于自身免疫疾病的 CAR-T。该疗法由 Kyverna 开发，标志着 CAR-T 向自身免疫适应症拓展的监管节点。
推荐理由：CAR-T 向自身免疫适应症扩展的监管节点临近，miv-cel 的 BLA 申报进展可为同类产品的监管路径提供对照参考。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6262 Cell：自体骨髓间充质干细胞外岩藻糖基化编辑用于骨质疏松治疗
Cell 发表研究探讨自体骨髓间充质干细胞外岩藻糖基化编辑用于骨质疏松治疗。天然 MSC 不表达 sLeX，缺乏与骨髓微血管 E 选择素结合能力，静脉输注后归巢至骨髓的能力有限。
FDA Drugs评分3030 FDA AEMS 系统 2026 年 4-6 月识别多款药物潜在安全风险
FDA 不良事件监测系统（AEMS）在 2026 年 4 月至 6 月期间识别出多款药物的潜在严重风险信号，涉及 ABECMA 的免疫效应细胞相关肠结肠炎、抗 CD20 单抗的肺炎与血清病、BRAF/MEK 抑制剂的心肌炎等。监管机构正在评估是否需要采取行动。
BioSpace精选评分4545 Atara 与 Pierre Fabre 就细胞疗法 Ebvallo 向 FDA 重新提交申请
Atara Biotherapeutics 与 Pierre Fabre Pharmaceuticals 已就细胞疗法 Ebvallo 向 FDA 重新提交了生物制品许可申请。此次提交包含来自关键 III 期 ALLELE 试验的更新数据包以及额外的扩展访问项目数据。若申请获批，Atara 将有资格获得 3100 万美元的里程碑付款，FDA 的目标审评日期可能为 2027 年 3 月 29 日。
BioSpace评分2424 再生医学需超越干细胞：专家呼吁关注细胞来源、生产工艺与患者选择等关键变量
再生医学诊所常将间充质干细胞（MSC）笼统视为单一疗法，但其疗效受组织来源、传代次数、细胞活力和给药途径等因素影响，并非标准化的药物。Longevity Medical Institute 的 Kirk Sanford 博士指出，患者年龄、疾病分期和炎症状态等异质性也影响疗效，临床医生需结合先进诊断和传统医学进行综合评估。
Endpoints News评分1111 Scynexis 与 BARDA 达成合作；百时美施贵宝公布双靶点 CAR-T 早期数据
Scynexis 与美国生物医学高级研究与发展管理局（BARDA）就抗真菌药物 SCY-247 达成了一项价值超过 2 亿美元的合作。百时美施贵宝公布了一款双靶点 CAR-T 疗法的早期临床数据。此外，新闻还涉及 Medicinova、Tolerance Bio、田边三菱制药、乐普医疗和 Synphatec 等其他公司的动态。
Endpoints News精选评分3333 Adicet Bio 公布其通用型 CAR-T 疗法治疗狼疮的早期积极数据
Adicet Bio 公布其通用型 CAR-T 疗法在一项早期研究中改善了狼疮患者的症状。该疗法为现货型 CAR-T，公司计划基于此数据推进后续开发。尽管数据积极，公司股价当日仍出现下跌。
推荐理由：热度：2 个信源报道同一事件
监管与产业情报（Pharma-Intel）评分3333 Orca-T vs 传统 GVHD 预防 allo-HCT 治疗美国晚期血液肿瘤的成本效益分析
Orca-T 相比 TAC/MTX 或 PTCy 预防的传统 allo-HCT 兼具更低终身成本和更高 QALYs。对 TAC/MTX 节省 $1,144,019 并多获 2.28 QALYs，对 PTCy 节省 $158,144 并多获 2.85 QALYs。
BioPharma Dive精选评分4747 Adicet 的通用型 CAR-T 疗法 prula-cel 在狼疮早期试验中展现潜力
Adicet Bio 的通用型 CAR-T 疗法 prula-cel 在一项早期狼疮肾炎试验中显示出诱导缓解的潜力。一年随访数据显示，50%的可评估患者达到完全肾脏缓解，54%达到统计学缓解标准，且所有患者均停用了免疫抑制药物。该公司计划在第四季度启动一项关键性研究。
推荐理由：热度：2 个信源报道同一事件
Cell评分4444 肠道免疫调节代谢物对CAR-T疗法的相反作用
肠道微生物分类本身是CAR-T细胞疗法疗效的较差预测指标。特定的肠道免疫调节代谢物对CAR-T细胞功能和肿瘤控制产生相反作用，表明微生物代谢是预测和改善CAR-T细胞疗效的潜在靶点。
Nature Biotechnology评分33 作者更正：用于体内快速制造和释放CAR-T细胞的生物指令植入支架
作者更正了2022年发表于《自然-生物技术》的文章中图5b第“52”行存在重复小鼠图像的错误。该图的HTML和PDF版本现均已修正。
bioRxiv Cancer Biology评分2525 一项关于CAR-T细胞疗法的研究整合型课程
一项新设的小班制动手实验课程成功实施，旨在通过模拟典型的实验室规模开发流程，向高年级本科生和研究生传授免疫疗法及CAR-T细胞技术。课程中，学生从猪外周血单核细胞中分离T细胞，并使用预先设计的B7H3 CAR-T细胞与U87胶质母细胞瘤细胞共培养以评估杀伤效果。该研究整合型课程被证明可行，为学生提供了免疫肿瘤学研究工具和CAR-T细胞生产技术的实践基础。
BioSpace精选评分5353 强生与传奇生物公布 Carvykti 在多发性骨髓瘤中的长期生存获益
CARTITUDE-2 研究队列 A 的 60.7 个月中位随访数据显示，Carvykti 使半数多发性骨髓瘤患者存活且无疾病进展。该队列包含 20 名既往接受过至少一线治疗的患者，此时总生存率为 69.2%。自上次数据分析以来新增两例死亡，一例因疾病进展，一例因新发乳腺癌，发言人称均与 Carvykti 无关。
推荐理由：长期随访数据提供了该疗法在特定患者群体中的持久疗效证据，并与历史数据形成对比。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6464 传奇生物CARVYKTI在CARTITUDE-2队列A中显示50% RRMM患者单次输注五年后无进展生存
传奇生物公布CARVYKTI（西达基奥仑赛）在CARTITUDE-2队列A（n=20）的五年随访数据，中位随访60.7个月。结果显示，50%（10/20）的复发/难治性多发性骨髓瘤患者在单次输注后未接受维持治疗仍保持存活且无疾病进展。
推荐理由：单次输注后五年随访数据为评估CAR-T疗法在RRMM中的长期疗效提供了关键证据。
监管与产业情报（Pharma-Intel）评分1010 一款实验性实体瘤 CAR-T 获批进入临床测试
一款实验性实体瘤 CAR-T 疗法获批进入临床测试，RegMedNet 旗下《Cell therapy weekly》本周关注此事。原文为该栏目导语式短讯，未披露该 CAR-T 的具体药物代号、研发企业或试验名称。
Science评分00 靶向衰老细胞的纳米疗法
一项发表于《科学》的研究展示了一种选择性清除衰老细胞的纳米疗法。该疗法在动物模型中证实可减轻与年龄相关的病理负担并改善组织功能。这一策略为开发治疗衰老相关疾病的新方法提供了概念验证。
Cancer Cell精选评分3535 以人为中心的实体瘤CAR-T临床前模型：患者来源类器官的作用
患者来源类器官（PDOs）因其能保留人类肿瘤的细胞异质性和组织结构等关键特征，正被用于评估针对实体瘤的CAR-T细胞疗法的靶点、新一代策略、耐药机制及安全性。该模型弥补了现有临床前平台的不足，有助于推动实体瘤CAR-T疗法的研发。PDOs为在更贴近人体环境的体系中开展功能性研究提供了重要工具。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6060 免疫细胞改写肝硬化治疗格局：无移植生存期延长252天
《Cell Stem Cell》一项4年长期随访研究显示巨噬细胞可干预肝硬化、逆转肝纤维化，让患者无移植生存期延长252天。
文献与产业新闻（bio-brief）评分1212 深圳宾德生物自体CAR-T/TCR-T细胞疗法治疗实体瘤的I/II期临床试验
深圳宾德生物有限公司（Shenzhen BinDeBio Ltd.）正在开展一项评估自体CAR-T/TCR-T细胞疗法治疗食管癌、肝癌、神经胶质瘤及胃癌等实体瘤的I/II期临床试验。该试验旨在评估该细胞疗法的安全性和初步疗效。
文献与产业新闻（bio-brief）评分2020 工程化神经母细胞瘤细胞免疫疗法 ENCIT-01 一期临床试验状态更新
针对神经母细胞瘤和神经节母细胞瘤的工程化细胞免疫疗法 ENCIT-01 一期临床试验目前处于“活跃但未招募”状态。该试验由西雅图儿童医院申办，旨在评估该疗法的安全性与初步疗效。
文献与产业新闻（bio-brief）评分1212 自体IKDC样细胞过继转移的安全性研究
一项一期临床试验评估了自体IKDC样细胞过继转移治疗转移性肿瘤的安全性。该研究由台湾国防医学院主导，目前状态为已完成。
NEJM精选评分4545 Anito-cel（一种d-结构域BCMA CAR-T细胞）治疗难治性或复发性骨髓瘤的1期研究
Anito-cel（一种靶向BCMA的d-结构域CAR-T细胞）在治疗难治性或复发性多发性骨髓瘤的1期临床试验中显示出良好的安全性和初步疗效。该研究评估了递增剂量水平下Anito-cel的安全性、耐受性和抗肿瘤活性。研究结果支持该疗法在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中的进一步临床开发。
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NEJM评分00 Anito-cel 治疗多发性骨髓瘤
Anito-cel CAR-T 疗法在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中显示出深度且持久的缓解。该研究纳入的 117 名患者客观缓解率达 92%，中位无进展生存期为 24.5 个月。这些数据支持 Anito-cel 作为该患者群体的一种高效治疗选择。
文献与产业新闻（bio-brief）精选评分3434 双靶点CAR-NK细胞疗法用于生物标志物选择的晚期结直肠癌临床试验启动招募
一项针对生物标志物选择的晚期结直肠癌的双靶点CAR-NK细胞疗法I/II期临床试验已启动患者招募。该试验由北京某生物技术公司申办，旨在评估该疗法在结直肠癌肝转移或腹膜转移腺癌患者中的安全性与有效性。
顶刊论文（社媒热度）评分2222 经典霍奇金淋巴瘤综述：流行病学、临床特征与治疗策略
经典霍奇金淋巴瘤（cHL）占霍奇金淋巴瘤病例的90%-95%，2022年全球新发病例82409例。一线治疗以化疗为基础，早期患者可联合放疗，特定高危早期及所有晚期患者需加用抗PD-1免疫疗法或CD30靶向抗体偶联药物brentuximab vedotin。复发或难治性患者应评估干细胞移植，经治患者治愈率可达90%，但幸存者二次恶性肿瘤及心肺功能障碍风险增加。
文献与产业新闻（bio-brief）评分2424 转移性儿童肉瘤减瘤治疗后疫苗驱动扩增自体T细胞移植的初步研究
一项由美国国家癌症研究所（NCI）发起的II期初步研究评估了在转移性尤文氏肉瘤和横纹肌肉瘤患儿中，于减瘤治疗后采用疫苗驱动扩增的自体T细胞移植疗法。该临床试验状态已显示为完成。研究旨在探索这种联合疗法在儿科晚期肉瘤患者中的可行性。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）评分6363 工信部等十部门发布医药工业“十五五”规划，重点布局细胞与基因治疗
工业和信息化部等十部门联合印发《医药工业发展“十五五”规划》，明确将细胞治疗、基因治疗、小核酸药物、多肽药物、生长抑素类似物等列为前沿技术攻关重点，并部署加快罕见病诊疗药物创新研发和转化应用。规划确立八大重点任务，从创新、供应链、数智转型等维度助力健康中国建设。
顶刊论文（社媒热度）评分2727 中国新兴生物医学技术临床转化体系的安全与责任保障
中国第818号令旨在安全地将医院主导的细胞、基因和个体化疗法引入临床。该法规的成功取决于其能否被持续一致地应用，以及不良事件能否得到及时上报，从而将患者安全置于首位并确保机构对结果负责。
顶刊论文（社媒热度）精选评分6565 清除不成熟脐带血 NK 细胞亚群可逆转 trogocytosis 驱动的 CAR NK 功能障碍
研究发现脐带血来源的 CAR NK 细胞中，不成熟的 CD16-CD161- 双阴性（DN）NK 亚群与疗效不佳相关。该亚群在 CAR 改造后功能低下但表现出强烈的 trogocytosis，形成细胞内抗原池（TAS），导致 CD16+CD161+ 双阳性（DP）效应细胞持续激活、代谢应激、自相残杀和耗竭，最终削弱持久性和肿瘤控制。
推荐理由：研究揭示了脐带血来源 CAR NK 细胞中一个不成熟亚群通过 trogocytosis 导致效应细胞功能耗竭的具体机制，并提出了相应的生产工艺改进策略。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）评分1818 NEJM刊发：慢病毒体内CD19 CAR-T在神经系统自身免疫性疾病中的应用
NEJM刊发研究探讨慢病毒体内CD19 CAR-T治疗神经系统自身免疫性疾病。该策略靶向B细胞，旨在解决传统体外CAR-T制备复杂、需淋巴清除化疗的局限；与瞬时mRNA CAR平台不同，慢病毒载体可通过单次给药实现稳定基因组整合。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）评分1818 桑威教授：深耕CD30靶点细胞治疗，探索CAR-T序贯移植诊疗新路径
桑威教授团队聚焦CD30靶点细胞治疗，探索CAR-T序贯移植在CD30阳性淋巴瘤中的诊疗新路径。CD30是经典霍奇金淋巴瘤、间变大细胞淋巴瘤的必备免疫组化指标，也见于部分EBV阳性淋巴瘤、NKT淋巴瘤及弥漫大B细胞淋巴瘤等亚型。但现有维布妥昔单抗对外周T细胞淋巴瘤部分亚型缓解率仅30%~40%，低CD30表达患者获益有限，超过50%患者最终复发，凸显新型细胞治疗策略的临床需求。
顶刊论文（社媒热度）精选评分6767 IL-15 和 IL-21 共表达 CAR-T 细胞疗法实现肝母细胞瘤完全消退
IL-15 和 IL-21 共表达 CAR-T 细胞疗法在一项研究中实现了肝母细胞瘤的完全消退。
推荐理由：热度：X 浏览 15 万
顶刊论文（社媒热度）精选评分7070 生物分子凝聚体选择性隔离RNA调控脊椎动物细胞命运转变
研究发现P-body等RNA凝聚体通过保守的细胞类型特异性方式隔离编码细胞命运调控因子的未翻译RNA，其内容受microRNA和AGO2调控。通过操纵P-body组装或microRNA活性，可引导小鼠和人多能干细胞向全能性分化，或将人胚胎细胞导向生殖细胞谱系。
推荐理由：研究揭示了RNA凝聚体通过隔离未翻译RNA调控细胞命运的新机制，并展示了通过操纵P-body组装可定向诱导干细胞分化。
Cell精选评分4242 糖萼编辑的间充质干细胞疗法在晚期骨质疏松症中的1期研究
一项1期研究证实，静脉输注糖萼工程化的人间充质干细胞（MSC）治疗晚期骨质疏松症具有安全性和可行性。研究还提供了证据表明，源自老年骨质疏松症患者骨髓的MSC保留了具有临床意义的骨再生能力。该研究为基于MSC的疗法逆转骨质流失带来了希望。
顶刊论文（社媒热度）精选评分6767 CRISPR KNIT编辑实现无需双链断裂的高效精确DNA大片段定点敲入
CRISPR KNIT编辑通过Cas9切口酶与DNA供体招募系统耦合，实现了0.7–10 kb DNA片段的定点敲入且无需双链断裂。该系统效率最高达89%，显著降低了indels、易位和脱靶编辑，并支持多轮插入和多基因座敲入。
推荐理由：该方法通过避免双链断裂降低了脱靶和易位风险，为CAR-T等细胞疗法提供了非病毒工程化路径。
顶刊论文（社媒热度）评分4444 基底膜周转调控细胞形状
基底膜（BM）的应力松弛时间可调控细胞形状。通过数学建模和分子动力学模拟，研究推断胶原蛋白IV网络的应力松弛时间取决于其分子寿命，并开发了胶原蛋白IV荧光计时报告器证实perlecan可修饰其寿命。该跨学科方法建立了一个多尺度框架，用于探究基质周转及其在细胞形状控制中的调控与功能。
顶刊论文（社媒热度）精选评分5555 局部PD-1 CAR-T疗法重编程神经炎症
研究通过构建多发性硬化症（MS）患者脑脊液、大脑和血液的单细胞RNA测序图谱，发现了一个疾病相关的、TCR限制性的PD-1+ T滤泡辅助样细胞亚群。针对该群体开发的PD-1导向CAR-T细胞能选择性清除致病性PD-1+ CD4 T细胞并局部释放IL-10，在小鼠神经炎症模型中减轻中枢神经系统炎症并改善临床结局。
推荐理由：研究通过单细胞图谱识别出多发性硬化症中一个罕见的致病性T细胞亚群，并开发了靶向PD-1的CAR-T疗法在动物模型中验证其疗效。
Cell精选评分3737 Identification of the tendon/ligament stem cell in mice and humans
研究在小鼠和人类中鉴定出肌腱/韧带干细胞。该干细胞分化失调被证明是导致腰椎管狭窄症的一种机制。