文献与产业新闻(bio-brief)· FiercePharma·· 2026-08-18精选评分68
再生元单抗Pasatru获FDA批准用于超罕见骨病FOP
Regeneron's Pasatru scores FDA approval in ultra-rare bone lesions disorder
导读
再生元单抗Pasatru(garetosmab)获FDA批准用于治疗超罕见遗传病纤维性进行性骨化症(FOP),成为该病第二个获批疗法,也是首个可减少临床评估疾病发作的成人用药。
推荐理由
FOP目前仅第二个获FDA批准的治疗药物,原文同时给出三期Optima数据并与竞品Sohonos的上市表现做了对照。
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