首个口服PCSK9抑制剂Enlicitide获FDA批准上市
口服多肽资讯 | 首个口服PCSK9抑制剂获FDA批准上市，大环肽如何突破口服吸收壁垒
FDA于7月17日批准Lipfendra®（Enlicitide）20 mg片剂上市，作为饮食和运动辅助治疗用于降低成人高胆固醇血症患者的LDL-C，适用人群包括HeFH患者。该药是首个获批的口服PCSK9抑制剂，把PCSK9靶向治疗由注射剂拓展至口服制剂。
发生了什么
7月17日，FDA批准Lipfendra（enlicitide）20 mg片剂，作为饮食和运动的辅助治疗，用于降低成人高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），适用人群包括杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者，FDA新闻稿本身也以首个口服PCSK9抑制剂为题[1][2]。本品为每日一次的口服片剂[3]，分子属口服大环肽[4]，据报道持证公司为默沙东（Merck）[5]。材料称此次获批把PCSK9靶向治疗从传统的注射剂拓展到了口服制剂。
为什么重要
这次批准回答的监管问题是：靠大环肽分子设计叠加口服吸收促进技术，多肽能不能以口服途径在慢性全身性疾病上达到足以获批的暴露和疗效，FDA给出了肯定答案。对怕打针、依从性差的血脂异常患者，多了一个口服的PCSK9选择；对做大环肽和口服多肽平台的研发与BD团队，这说明该技术路线能走完注册全程，同类项目的技术可行性和交易讨论有了监管先例可引。对现有注射类PCSK9产品，口服剂型的出现会改变竞争格局和用药习惯。
还缺什么
材料没有披露LDL-C降幅、不良反应谱、定价和上市时间等关键信息；据报道其临床证据来自CORALreef试验，具体疗效和安全性数字需读原始报道确认[6]。后续看FDA说明书和审评报告中的疗效与安全数据、是否安排心血管结局研究，以及在中国等其他市场的申报进展，均待确认。另外FDA两条新闻稿的日期分别为7月16日和7月17日，与正文所写7月17日存在一天出入，待核对。
- 1.FDA Approves First Oral PCSK9 Inhibitor to Lower LDL ... · fda.gov 2026
- 2.FDA Approves First Oral Therapy that Inhibits Proprotein ... · fda.gov 2026
- 3.FDA Approves First Oral PCSK9 Inhibitor to Lower LDL ... · jamanetwork.com 2026
- 4.Oral macrocyclic PCSK9 inhibitor secures FDA approval · nature.com 2026
- 5.FDA Approves Enlicitide, First Oral PCSK9 for High ... · ajmc.com 2026
- 6.FDA Approves First Oral PCSK9 Inhibitor · straighthealthcare.com 2026
Enlicitide作为口服PCSK9抑制剂获FDA批准，使PCSK9靶向治疗具备口服给药选项，为后续口服多肽递送策略提供对照参考。
来源：中文产业新闻 · mp.weixin.qq.com